Effetti delle cellule staminali mesenchimali ripetute (MSC) nei pazienti con sclerosi multipla progressiva (MSC-pMS)
26 marzo 2021 aggiornato da: Hadassah Medical Organization
Effetti clinici e immunologici a lungo termine delle iniezioni ripetute di cellule staminali mesenchimali (MSC) in pazienti con forme progressive di sclerosi multipla (SM)
Uno studio prospettico aperto con iniezioni intratecali o endovenose multiple (ogni 6-12 mesi) di MSC autologhe in pazienti con forme progressive di SM (secondaria progressiva, primaria progressiva o recidivante-progressiva), che non hanno risposto alla prima e alla seconda linea di terapia immunomodulante trattamenti e si sono deteriorati (almeno 0,5 gradi nella scala EDSS) durante l'anno precedente la loro inclusione nel nostro studio o hanno avuto almeno una ricaduta importante senza un recupero sufficiente.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Uno studio prospettico aperto con iniezioni multiple intratecali o endovenose di MSC autologhe in 24 pazienti con forme progressive di SM (secondaria progressiva, primaria progressiva o recidivante-progressiva), che non hanno risposto alla prima e alla seconda linea di trattamenti immunomodulatori e sono peggiorate (almeno 0,5 gradi nella scala EDSS) durante l'anno precedente la loro inclusione nel nostro studio o hanno avuto almeno una ricaduta importante senza recupero sufficiente. I pazienti saranno trattati con 1x10 milioni di MSC per kg di peso corporeo, per via intratecale ed endovenosa e successivamente con un massimo di 8 cicli di iniezioni IT o IV di MSC (alla stessa dose), a intervalli di 6-12 mesi. La durata del processo è di 4 anni.
I pazienti saranno seguiti ogni 3 mesi per l'intera durata della sperimentazione, per la valutazione della sicurezza e le modifiche nei punteggi di disabilità (EDSS).
L'analisi immunologica verrà eseguita in 4 punti temporali (giorno 1, mese 1, mese 3 e mese 6) dopo il primo trattamento con MSC e includerà un'analisi FACS (fluorescent cell sorter) per valutare le proporzioni dei linfociti che esprimono marcatori di immunoglobulina attivazione o del fenotipo cellulare regolatorio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti consenzienti che soddisfano i criteri di Poser per la SM definita
- Età 18-70
- Maschio e femmina
- Tasso EDSS 5,5-7,5 (disabilità da moderata ad alta)
- Fallimento di due linee dei trattamenti immunomodulatori registrati attualmente disponibili per la SM. La mancanza di risposta a questi trattamenti è stata determinata da un aumento dell'EDSS o dalla comparsa di almeno due recidive di SM durante l'anno precedente l'inclusione.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che sono stati trattati con farmaci citotossici negli ultimi tre mesi prima dell'infusione.
- Pazienti affetti da significativa insufficienza cardiaca, renale o epatica o qualsiasi altra malattia che possa mettere a rischio il paziente o interferire con la capacità di interpretare i risultati.
- Pazienti con infezioni attive.
- Pazienti con declino cognitivo o incapacità di comprendere e firmare il consenso informato.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Trattamento ripetuto di MSC nei pazienti con SM
Trattamento con iniezione intratecale ed endovenosa di MSC autologhe (1 milione di cellule per Kg di peso corporeo)
|
Ripetute iniezioni intratecali ed endovenose di cellule staminali mesenchimali autologhe (1 milione di cellule per Kg di peso corporeo) ad intervalli di 6 mesi.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Comparsa di eventi avversi
Lasso di tempo: 48 mesi dopo il primo trattamento
|
Valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento ripetuto con MSC nei pazienti con SM progressiva
|
48 mesi dopo il primo trattamento
|
|
I cambiamenti nel punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) scala 0-10, i punteggi più alti mostrano un peggioramento della disabilità)
Lasso di tempo: 48 mesi
|
Per valutare i cambiamenti nel punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) dopo ripetuti trattamenti MSC rispetto al periodo di rodaggio.
|
48 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazioni nella percentuale di cellule colorate triple positive CD4/CD25/FoxP3 (cellule T regolatorie), in seguito al trattamento con MSC
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
La percentuale di cellule colorate triple positive CD4/CD25/FoxP3 sarà testata nelle cellule mononucleate del sangue periferico ottenute da pazienti trattati con MSC utilizzando un selezionatore di cellule fluorescenti (FACS) a 1 giorno, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento con MSC e rispetto ai valori basali (prima del trattamento) per ciascun paziente.
I valori medi post-trattamento saranno confrontati con i rispettivi valori pre-trattamento in ciascun punto temporale.
|
fino a 6 mesi
|
|
Cambiamenti nella percentuale di cellule CD3+CD69+ (linfociti attivati), in seguito al trattamento con MSC
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
La percentuale di cellule CD3 + CD69 + (linfociti attivati), sarà testata nelle cellule mononucleate del sangue periferico ottenute da pazienti trattati con MSC utilizzando un selezionatore di cellule fluorescenti (FACS) a 1 giorno, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento con MSC e rispetto ai valori basali (prima del trattamento) per ciascun paziente.
I valori medi post-trattamento saranno confrontati con i rispettivi valori pre-trattamento in ciascun punto temporale.
|
fino a 6 mesi
|
|
Cambiamenti nella percentuale di cellule CD11c+/CD86+/Lin- (cellule dendritiche e macrofagi presentanti l'antigene), in seguito al trattamento con MSC
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
La percentuale di cellule CD11c+/CD86+/Lin- (cellule dendritiche e macrofagi presentanti l'antigene), sarà testata nelle cellule mononucleari del sangue periferico ottenute da pazienti trattati con MSC utilizzando un selezionatore di cellule fluorescenti (FACS) a 1 giorno, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento MSC e rispetto ai valori basali (prima del trattamento) per ciascun paziente.
I valori medi post-trattamento saranno confrontati con i rispettivi valori pre-trattamento in ciascun punto temporale.
|
fino a 6 mesi
|
|
Cambiamenti nella capacità di proliferazione delle cellule mononucleate in PHA, dopo il trattamento con MSC
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
La capacità di proliferazione delle cellule mononucleate in PHA sarà testata nelle cellule mononucleate del sangue periferico ottenute da pazienti trattati con MSC utilizzando un test di assorbimento della timidina proliferativa standard a 1 giorno, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento con MSC e rispetto al basale. prima del trattamento) valori per ciascun paziente.
Il valore medio post-trattamento (indice di proliferazione) sarà confrontato con i rispettivi valori pre-trattamento in ciascun punto temporale.
|
fino a 6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Dimitrios Karussis, PhD, Hadassah HMO
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 gennaio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 marzo 2021
Primo Inserito (Effettivo)
30 marzo 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 marzo 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MSC-MS-001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sclerosi multipla
-
Sanko UniversityCompletatoMULTIPLE SCLEROSIS | BILANCIO | VALIDITÀ | AFFIDABILITÀTurchia (Türkiye)