Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av gjentatte mesenkymale stamceller (MSC) hos pasienter med progressiv multippel sklerose (MSC-pMS)

26. mars 2021 oppdatert av: Hadassah Medical Organization

Langsiktige kliniske og immunologiske effekter av gjentatte injeksjoner av mesenkymale stamceller (MSC) hos pasienter med progressive former for multippel sklerose (MS)

En åpen prospektiv studie med flere (hver 6.–12. måned) intratekale eller intravenøse injeksjoner av autolog MSC hos pasienter med progressive former for MS (sekundær progressiv, primær progressiv eller residiverende-progressiv), som ikke responderte på første og andre linje med immunmodulerende behandlinger og forverret seg (minst 0,5 grader i EDSS-skalaen) i løpet av året før de ble inkludert i vår studie eller hadde minst ett stort tilbakefall uten tilstrekkelig bedring.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En åpen prospektiv studie med flere intratekale eller intravenøse injeksjoner av autolog MSC hos 24 pasienter med progressive former for MS (sekundær progressiv, primær progressiv eller residiverende-progressiv), som ikke responderte på første og andre linje med immunmodulerende behandlinger og ble forverret (minst. 0,5 grader i EDSS-skalaen) i løpet av året før de ble inkludert i vår studie eller hadde minst ett stort tilbakefall uten tilstrekkelig bedring. Pasienter vil bli behandlet med 1x10 millioner MSC per kg kroppsvekt, intratekalt og intravenøst ​​og deretter med inntil 8 kurer med IT- eller IV-injeksjoner av MSC (med samme dose), med intervaller på 6-12 måneder. Varigheten av rettssaken er 4 år.

Pasienter vil bli fulgt opp hver 3. måned under hele forsøkets varighet, for sikkerhetsvurdering og endringer i funksjonshemmingsskåre (EDSS).

Immunologisk analyse vil bli utført på 4 tidspunkter (dag 1, måned 1, måned 3 og måned 6) etter den første MSC-behandlingen og vil inkludere en fluorescerende cellesorteringsanalyse (FACS) for å evaluere proporsjonene av lymfocyttene som uttrykker markører for immunforsvar. aktivering eller av regulatorisk cellefenotype.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Samtykke pasienter som oppfyller Posers kriterier for definitiv MS
  2. Alder 18-70
  3. Mann og kvinne
  4. EDSS rate 5,5-7,5 (moderat til høy funksjonshemming)
  5. Svikt i to linjer av de for øyeblikket tilgjengelige registrerte immunmodulerende behandlingene for MS. Mangelen på respons på disse behandlingene ble bestemt av enten en økning i EDSS eller utseendet på minst to tilbakefall av MS i løpet av året før inkludering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som ble behandlet med cellegift i løpet av de siste tre månedene før infusjonen.
  2. Pasienter som lider av betydelig hjerte-, nyre- eller leversvikt eller annen sykdom som kan risikere pasienten eller forstyrre evnen til å tolke resultatene.
  3. Pasienter med aktive infeksjoner.
  4. Pasienter med kognitiv svikt eller manglende evne til å forstå og signere det informerte samtykket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gjentatt MSC-behandling hos MS-pasienter
Behandling med intratekal og intravenøs injeksjon av autolog MSC (1 million celler per kg kroppsvekt)
Biologisk: Mesenkymale stamceller (MSC)
Gjentatt intratekal og intravenøs injeksjon av autologe mesenkymale stamceller (1 million celler per kg kroppsvekt) med 6 måneders mellomrom.
Andre navn:
  • MSC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utseende av uønskede hendelser
Tidsramme: 48 måneder etter første behandling
For å evaluere sikkerheten og toleransen av MSCs gjentatt behandling hos progressive MS-pasienter
48 måneder etter første behandling
Endringene i Expanded Disability Status Scale (EDSS) skårer 0-10 skalaen, høyere skår viser forverring av funksjonshemming)
Tidsramme: 48 måneder
For å evaluere endringene i Expanded Disability Status Scale (EDSS) poengsum etter gjentatte MSC-behandlinger sammenlignet med innkjøringsperiode.
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i prosentandelen av CD4/CD25/FoxP3 trippel positive fargede celler (T-regulatoriske celler), etter MSC-behandling
Tidsramme: opptil 6 måneder
Prosentandelen av CD4/CD25/FoxP3 trippel positive fargede celler vil bli testet i mononukleære celler fra perifert blod oppnådd fra MSC-behandlede pasienter ved bruk av en fluorescerende cellesorterer (FACS) 1 dag, 1, 3 og 6 måneder etter MSC-behandling og sammenlignet med baseline (før behandling) verdier for hver pasient. Gjennomsnittsverdiene etter behandling vil bli sammenlignet med de respektive verdiene før behandling på hvert tidspunkt.
opptil 6 måneder
Endringer i prosentandelen av CD3+CD69+-celler (aktiverte lymfocytter), etter MSC-behandling
Tidsramme: opptil 6 måneder
Prosentandelen av CD3+CD69+-celler (aktiverte lymfocytter) vil bli testet i mononukleære celler fra perifert blod oppnådd fra MSC-behandlede pasienter ved bruk av en fluorescerende cellesorterer (FACS) 1 dag, 1, 3 og 6 måneder etter MSC-behandling og sammenlignet med baseline (før behandling) verdier for hver pasient. Gjennomsnittsverdiene etter behandling vil bli sammenlignet med de respektive verdiene før behandling på hvert tidspunkt.
opptil 6 måneder
Endringer i prosentandelen av CD11c+/CD86+/Lin-celler (dendrittiske celler og antigenpresenterende makrofager), etter MSC-behandling
Tidsramme: opptil 6 måneder
Prosentandelen av CD11c+/CD86+/Lin-celler (dendrittiske celler og antigenpresenterende makrofager) vil bli testet i mononukleære celler fra perifert blod oppnådd fra MSC-behandlede pasienter ved bruk av en fluorescerende cellesorterer (FACS) etter 1 dag, 1, 3 og 6 måneder etter MSC-behandling og sammenlignet med baseline (før behandling) verdier for hver pasient. Gjennomsnittsverdiene etter behandling vil bli sammenlignet med de respektive verdiene før behandling på hvert tidspunkt.
opptil 6 måneder
Endringer i spredningsevnen til mononukleære celler til PHA, etter MSC-behandling
Tidsramme: opptil 6 måneder
Proliferasjonsevnen til mononukleære celler til PHA vil bli testet i mononukleære celler fra perifert blod oppnådd fra MSC-behandlede pasienter ved bruk av en standard proliferativ Thymidin-opptaksanalyse 1 dag, 1, 3 og 6 måneder etter MSC-behandling og sammenlignet med baseline ( før behandling) verdier for hver pasient. Gjennomsnittlig verdi etter behandling (proliferasjonsindeks) vil bli sammenlignet med de respektive verdiene før behandling på hvert tidspunkt.
opptil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dimitrios Karussis, PhD, Hadassah HMO

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

30. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2021

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MSC-MS-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippel sklerose

Kliniske studier på Mesenkymale stamceller (MSC)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere