Studio osservazionale in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente passati a Bafiertam® da dimetilfumarato (PERSIST)
Uno studio osservazionale in aperto su pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente passati a Bafiertam® (monometilfumarato) da dimetilfumarato (PERSIST)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale multicentrico in aperto che valuta i sintomi gastrointestinali nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) che passano dal dimetilfumarato (DMF) al Bafiertam® (monometilfumarato).
I pazienti adulti con diagnosi di SMRR che ricevono un trattamento continuo con DMF in monoterapia e che manifestano sintomi gastrointestinali saranno idonei per l'arruolamento nello studio.
I pazienti saranno identificati e sottoposti a screening mediante revisione della cartella clinica e invitati a segnalare i sintomi gastrointestinali per una settimana basale utilizzando un'app di studio scaricata sul proprio smartphone/tablet. Durante questa settimana, i pazienti continueranno il trattamento DMF attualmente prescritto e rimanente e registreranno quotidianamente i loro sintomi gastrointestinali utilizzando l'app.
Al termine del periodo di riferimento, ai pazienti verrà chiesto di interrompere la somministrazione del DMF e di iniziare l'autotrattamento con Bafiertam® 95 mg capsule due volte al giorno (dose giornaliera totale di 380 mg) a circa 12 ore di distanza il giorno successivo per 28 giorni. Saranno tenuti a continuare a registrare i loro sintomi gastrointestinali ogni giorno.
Il giorno 28; Fine dello studio [EOS]) il diario del paziente verrà rivisto, gli eventi avversi (AE) registrati e la responsabilità del farmaco eseguita.
Ai pazienti EOS successivi verrà chiesto se desiderano continuare il trattamento con Bafiertam®. I pazienti che scelgono di continuare saranno contattati un mese e due mesi dopo EOS per accertare se continuano a prendere Bafiertam®.
Tipo di studio
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Maschio o femmina non incinta di età pari o superiore a 18 anni.
- Diagnosi di SMRR (secondo i criteri McDonald 2010) allo screening [Polman 2011].
- Attualmente in trattamento con dimetilfumarato (DMF; Tecfidera® o equivalente generico). Almeno 1 settimana e 1 giorno di trattamento continuo con DMF in monoterapia prima dell'inizio di Bafiertam®. Nota: il trattamento continuo con DMF è definito come trattamento non interrotto da altri trattamenti modificanti la malattia.
- Sintomi gastrointestinali (definiti come qualsiasi combinazione di dolore addominale, nausea, vomito, diarrea, costipazione, gonfiore o flatulenza) durante il trattamento con DMF.
- Deve essere ingenuo a Bafiertam®.
- Si applicano criteri di inclusione aggiuntivi
Criteri chiave di esclusione:
- Diagnosi di SM primaria progressiva, secondaria progressiva o progressiva recidivante (come definita da Lublin e Reingold) [Lublin 2014].
- Donne che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza; o donne che hanno un risultato positivo del test di gravidanza durante lo screening.
- Storia di grave ipersensibilità (ad esempio, anafilassi o reazioni anafilattoidi) al principio attivo (monometilfumarato), dimetilfumarato, diroximelfumarato (Vumerity®) o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Conta dei linfociti inferiore a 1000/microlitro. Qualsiasi altra anomalia clinicamente significativa nell'emocromo, negli esami chimici del sangue e delle urine o nei test di funzionalità epatica negli ultimi 30 giorni.
- Anamnesi di gravi infezioni opportunistiche (incluse leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) ed herpes zoster) o qualsiasi malattia clinicamente significativa, cardiaca, endocrinologica, ematologica, epatica, immunologica, metabolica, urologica, polmonare, neurologica (diversa dalla SM), dermatologica, psichiatrica e malattia renale o altra grave malattia, come determinato dallo sperimentatore.
- Qualsiasi precedente sospetto di PML.
9. Si applicano ulteriori criteri di esclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Confronto della frequenza e della gravità dei sintomi gastrointestinali prima e dopo il passaggio a Bafiertam®.
Lasso di tempo: 28 giorni
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La tollerabilità gastrointestinale di Bafiertam® dopo il passaggio dal dimetilfumarato sarà valutata determinando la frequenza e la gravità degli eventi gastrointestinali utilizzando una scala modificata dei sintomi gastrointestinali.
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28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Thomas W Lategan, D.Phil., Banner Life Sciences LLC
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BLS-11-403
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Prove cliniche su monometilfumarato
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Technical University of MunichCompletato