Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Den symptomatiske Cerebral Cavernous Misformation Trial af REC-994 (SYCAMORE)

1. august 2025 opdateret af: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​REC-994 i behandlingen af ​​symptomatisk cerebral hule misdannelse

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at undersøge sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​REC-994 (200 mg og 400 mg) sammenlignet med placebo hos forsøgspersoner med symptomatisk cerebral kavernøs misdannelse (CCM).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del 1: Deltagerne vil modtage behandling over en periode på 12 måneder. Del 2: Valgfri langvarig udvidelse (LTE) for deltagere, der afslutter del 1, og som er berettiget til udvidet behandling med REC-994.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Forenede Stater, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Forenede Stater, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller ældre med anatomiske CCM-læsioner påvist ved hjerne-MR
  2. Har symptomatisk CCM
  3. Har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
  4. IKKE har deltaget i et klinisk forsøg med brug af et forsøgsmiddel inden for 28 dage eller inden for 6 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst) før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Symptomer, som af undersøgelseslederen anses for udelukkende at være forårsaget af irreversibel neuronal skade fra tidligere slagtilfælde eller neurokirurgisk instrumentering
  2. Anamnese med kraniel bestråling eller kirurgisk/radiokirurgisk behandling af den primære symptomatiske CCM-læsion
  3. Gravid eller ammende
  4. Være ude af stand eller uvillig til at deltage i MR-vurderinger (f.eks. klaustrofobi, metalimplantat eller implanteret pacemaker)
  5. Leverdysfunktion eller aktiv leversygdom som defineret ved baseline serumtransaminaser >2x øvre normalgrænse (ULN)
  6. Har alvorligt nedsat nyrefunktion (eGFR <60ml/min) eller aktiv nyresygdom
  7. Har haft en tidligere diagnose af skeletmuskelsygdomme (myopati) af en hvilken som helst årsag eller har et baseline kreatinkinaseniveau > 5x ULN
  8. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for 1 år før screening
  9. Klinisk signifikant laboratorieabnormitet
  10. Har haft en intracerebral blødning inden for 3 måneder efter screening eller en hvilken som helst hjerneoperation inden for 6 måneder efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po en gang daglig (QD) (1 200 mg REC-994 tablet, 1 matchende placebotablet)
Medicin: Placebo
Placebo-tabletter
Medicin: REC-994
REC-994 200 mg tabletter
Aktiv komparator: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 200 mg REC-994 tabletter)
Medicin: REC-994
REC-994 200 mg tabletter
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo po QD (2 matchende placebotabletter)
Medicin: Placebo
Placebo-tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i patientens rapporterede resultater (cerebral kavernøs misdannelse af sundhedsindeks)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring i patientrapporterede resultater (Modificeret Rankin Scale)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring i rapporterede patienter (SymptomScreen Score)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring i sygdomsassocierede symptomer (antal MR-bekræftede cerebrale hæmoragiske begivenheder)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Plasmakoncentrationer af RE-994
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i sygdomsassocierede symptomer (størrelse og antal læsioner på MRI)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

20. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. august 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REC-994-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral hule misdannelse

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner