Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

REC-994:n oireinen aivojen onkaloperäisten epämuodostumien tutkimus (SYCAMORE)

perjantai 1. elokuuta 2025 päivittänyt: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus REC-994:n turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaa arvioitaessa oireisen aivojen paisuvan epämuodostuman hoidossa

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan REC-994:n (200 mg ja 400 mg) turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa lumelääkkeeseen verrattuna koehenkilöillä, joilla on oireinen aivoontelohäiriö (CCM).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa 1: Osallistujat saavat hoitoa 12 kuukauden aikana. Osa 2: Valinnainen pitkäaikainen laajennus (LTE) osallistujille, jotka täyttävät osan 1 ja joilla on oikeus pidennettyyn hoitoon REC-994: llä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Yhdysvallat, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Yhdysvallat, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat, joilla on aivojen MRI:llä osoitettuja anatomisia CCM-vaurioita
  2. Sinulla on oireinen CCM
  3. Hän on antanut kirjallisen suostumuksen osallistua tutkimukseen
  4. EI OLE osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa käytettiin tutkittavaa ainetta 28 päivän tai 6 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Oireet, joiden tutkija katsoo johtuvan yksinomaan aiemmasta aivohalvauksesta tai neurokirurgisista instrumenteista aiheutuneista peruuttamattomista hermosolujen vaurioista
  2. Primaarisen oireenmukaisen CCM-leesion kallon säteilytys tai kirurginen/radiokirurginen hoito historiassa
  3. Raskaana oleva tai imettävä
  4. ei pysty tai halua osallistua MRI-arviointiin (esim. klaustrofobia, metalli-implantti tai implantoitu sydämentahdistin)
  5. Maksan toimintahäiriö tai aktiivinen maksasairaus, joka määritellään seerumin transaminaasien lähtötasolla > 2x normaalin yläraja (ULN)
  6. sinulla on vakava munuaisten vajaatoiminta (eGFR <60 ml/min) tai aktiivinen munuaissairaus
  7. sinulla on aiemmin diagnosoitu luustolihashäiriöt (myopatia) mistä tahansa syystä tai kreatiinikinaasin lähtötaso on > 5x ULN
  8. Alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö 1 vuoden sisällä ennen seulontaa
  9. Kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama
  10. Sinulla on ollut aivoverenvuoto 3 kuukauden sisällä seulonnasta tai mikä tahansa aivoleikkaus 6 kuukauden sisällä seulonnasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po kerran päivässä (QD) (1 200 mg REC-994 tabletti, 1 vastaava lumetabletti)
Lääke: Plasebo
Placebo-tabletit
Lääke: REC-994
REC-994 200 mg tabletit
Active Comparator: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 200 mg REC-994 tablettia)
Lääke: REC-994
REC-994 200 mg tabletit
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava Placebo po QD (2 vastaavaa lumetablettia)
Lääke: Plasebo
Placebo-tabletit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaan ilmoittamien tulosten muutos (aivokavernoottiset epämuodostumat terveysindeksi)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Potilaan ilmoittamien tulosten muutos (muokattu Rankin -asteikko)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Potilaan ilmoittamien tulosten muutos (oireiden pistemäärä)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Muutos sairauteen liittyvissä oireissa (MRI-vahvistettujen aivoverenvuototapahtumien lukumäärä)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
REC-994: n plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Jopa 12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos sairauteen liittyvissä oireissa (MRI: n vaurioiden koko ja lukumäärä)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • REC-994-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen onkaloinen epämuodostuma

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa