Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Objawowa próba malformacji jamistych mózgu REC-994 (SYCAMORE)

1 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki REC-994 w leczeniu objawowej malformacji jamistej mózgu

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki REC-994 (200 mg i 400 mg) w porównaniu z placebo u pacjentów z objawową malformacją jamistą mózgu (CCM).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 1: Uczestnicy otrzymają leczenie przez okres 12 miesięcy. Część 2: Opcjonalne długoterminowe rozszerzenie (LTE) dla uczestników wypełniających część 1 i którzy kwalifikują się do przedłużonego leczenia REC-994.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Stany Zjednoczone, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 lat lub starszy z anatomicznymi zmianami CCM wykazanymi przez MRI mózgu
  2. Mieć objawową CCM
  3. Wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu
  4. NIE brały udziału w badaniu klinicznym z użyciem badanego środka w ciągu 28 dni lub w ciągu 6 okresów półtrwania badanego leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Objawy uznane przez badacza za spowodowane wyłącznie nieodwracalnym uszkodzeniem neuronów spowodowanym wcześniejszym udarem lub instrumentacją neurochirurgiczną
  2. Historia napromieniania czaszki lub leczenia chirurgicznego/radiochirurgicznego pierwotnej objawowej zmiany CCM
  3. Ciąża lub karmienie piersią
  4. Nie móc lub nie chcieć uczestniczyć w ocenach MRI (np. klaustrofobia, metalowy implant lub wszczepiony rozrusznik serca)
  5. Dysfunkcja wątroby lub czynna choroba wątroby, jak zdefiniowano na podstawie początkowej aktywności aminotransferaz w surowicy > 2x górna granica normy (GGN)
  6. Mają ciężkie zaburzenia czynności nerek (eGFR <60 ml/min) lub czynną chorobę nerek
  7. Miałeś wcześniej rozpoznane zaburzenia mięśni szkieletowych (miopatię) z dowolnej przyczyny lub masz wyjściowy poziom kinazy kreatynowej > 5x GGN
  8. Historia nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym
  9. Klinicznie istotna nieprawidłowość laboratoryjna
  10. Miałeś krwotok śródmózgowy w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego lub jakąkolwiek operację mózgu w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg doustnie raz dziennie (QD) (1 tabletka 200 mg REC-994, 1 pasująca tabletka placebo)
Lek: Placebo
Tabletki placebo
Lek: REC-994
REC-994 200 mg tabletki
Aktywny komparator: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg doustnie QD (2 tabletki 200 mg REC-994)
Lek: REC-994
REC-994 200 mg tabletki
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo po QD (2 pasujące tabletki placebo)
Lek: Placebo
Tabletki placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana zgłoszonych przez pacjenta wyników (wskaźnik zdrowia wad mózgowych wskaźnika wad rozwojowych)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana w wynikach zgłoszonych przez pacjenta (zmodyfikowana skala Rankin)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana w wynikach zgłoszonych przez pacjenta (wynik ekranu objawowego)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana objawów związanych z chorobą (liczba powiązanych z MRI zdarzeń krwotocznych)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Stężenia w osoczu REC-994
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana objawów związanych z chorobą (wielkość i liczba zmian na MRI)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REC-994-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj