Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De symptomatische cerebrale caverneuze malformatie-proef van REC-994 (SYCAMORE)

1 augustus 2025 bijgewerkt door: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische fase 2-studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van REC-994 bij de behandeling van symptomatische cerebrale caverneuze malformatie te evalueren

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van REC-994 (200 mg en 400 mg) te onderzoeken in vergelijking met placebo bij proefpersonen met symptomatische cerebrale caverneuze malformatie (CCM).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel 1: Deelnemers krijgen een behandeling over een periode van 12 maanden. Deel 2: Optionele langetermijnverlenging (LTE) voor deelnemers die deel 1 voltooien en die in aanmerking komen voor een uitgebreide behandeling met REC-994.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

62

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Verenigde Staten, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Verenigde Staten, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18 jaar of ouder met anatomische CCM-laesies aangetoond door hersen-MRI
  2. Heb symptomatische CCM
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan het onderzoek
  4. NIET hebben deelgenomen aan een klinisch onderzoek met gebruikmaking van een onderzoeksmiddel binnen 28 dagen of binnen 6 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Symptomen die volgens de onderzoeker uitsluitend worden veroorzaakt door onomkeerbare neuronale schade als gevolg van een eerdere beroerte of neurochirurgische instrumentatie
  2. Geschiedenis van craniale bestraling of chirurgische/radiochirurgische behandeling van de primaire symptomatische CCM-laesie
  3. Zwanger of borstvoeding
  4. Niet in staat of bereid zijn om deel te nemen aan MRI-beoordelingen (bijv. claustrofobie, metalen implantaat of geïmplanteerde pacemaker)
  5. Leverdisfunctie of actieve leverziekte zoals gedefinieerd door baseline serumtransaminasen >2x bovengrens van normaal (ULN)
  6. Een ernstig verminderde nierfunctie hebben (eGFR <60ml/min) of een actieve nierziekte hebben
  7. Een eerdere diagnose van skeletspieraandoeningen (myopathie) van welke oorzaak dan ook hebben gehad of een uitgangswaarde van creatinekinase > 5x ULN hebben
  8. Geschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening
  9. Klinisch significante laboratoriumafwijking
  10. Een intracerebrale bloeding hebben gehad binnen 3 maanden na screening of een hersenoperatie binnen 6 maanden na screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po eenmaal daags (QD) (1 REC-994-tablet van 200 mg, 1 bijpassende placebo-tablet)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten
Geneesmiddel: REC-994
REC-994 200 mg tabletten
Actieve vergelijker: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 200 mg REC-994 tabletten)
Geneesmiddel: REC-994
REC-994 200 mg tabletten
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende Placebo po QD (2 bijpassende placebotabletten)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van door de patiënt gerapporteerde resultaten (cerebrale cavernous misvorming gezondheidsindex)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering in door de patiënt gerapporteerde resultaten (Modified Rankin Scale)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering van de gerapporteerde resultaten van de patiënt (SymptomScreen Score)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering van ziektegerelateerde symptomen (aantal MRI-bevestigde cerebrale hemorragische gebeurtenissen)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Plasmaconcentraties van REC-994
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Tot 12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van ziektegerelateerde symptomen (grootte en aantal laesies op MRI)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • REC-994-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale holle misvorming

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Suriname

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren