REC-994 的症状性脑海绵状血管畸形试验 (SYCAMORE)
2023年7月18日 更新者：Recursion Pharmaceuticals Inc.
评估 REC-994 治疗有症状脑海绵状血管畸形的安全性、有效性和药代动力学的 2 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在研究 REC-994（200 毫克和 400 毫克）与安慰剂相比在有症状的脑海绵状血管畸形 (CCM) 受试者中的安全性、有效性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
62
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Recursion Pharmaceuticals
- 电话号码：385-374-1724
- 邮箱：clinicaltrials@recursionpharma.com
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85004
- Xenoscience Inc
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32207-8202
- Lyerly Neurosurgery
-
Port Saint Lucie、Florida、美国、34987
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory
-
-
New Jersey
-
Ridgewood、New Jersey、美国、07450
- Valley Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10027
- Columbia University Medical Center
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390-8855
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁，脑部 MRI 证实有解剖性 CCM 病变
- 有症状的 CCM
- 已提供参与研究的书面知情同意书
- 筛选前 28 天内或研究药物的 6 个半衰期（以较长者为准）内未参加使用研究药物的临床试验
排除标准：
- 研究者认为完全由既往中风或神经外科器械造成的不可逆神经元损伤引起的症状
- 主要症状性 CCM 病变的头颅照射或手术/放射外科治疗史
- 怀孕或哺乳
- 无法或不愿参与 MRI 评估（例如，幽闭恐惧症、金属植入物或植入式心脏起搏器）
- 基线血清转氨酶 > 2 倍正常上限 (ULN) 定义的肝功能障碍或活动性肝病
- 肾功能严重受损（eGFR <60ml/min）或活动性肾病
- 之前曾诊断出任何原因的骨骼肌疾病（肌病）或基线肌酸激酶水平 > 5x ULN
- 筛选前 1 年内有酒精或药物滥用史
- 具有临床意义的实验室异常
- 在筛选后 3 个月内发生脑出血或在筛选后 6 个月内进行过任何脑部手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：REC-994 200 毫克
REC-994 200 mg po 每日一次 (QD)（1 200 mg REC-994 片剂，1 片匹配的安慰剂片剂）
|
安慰剂片
REC-994 200 毫克片剂
|
|
有源比较器：REC-994 400 毫克
REC-994 400 mg po QD（2 200 mg REC-994 片剂）
|
REC-994 200 毫克片剂
|
|
安慰剂比较：安慰剂
Matching Placebo po QD（2 片匹配的安慰剂药片）
|
安慰剂片
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间：24个月
|
安全性和耐受性
|
24个月
|
|
体格检查中临床显着变化的发生率
大体时间：12 个月（第 2 部分）
|
安全性和耐受性
|
12 个月（第 2 部分）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
患者报告结果的变化（脑海绵状血管畸形健康指数）
大体时间：24个月
|
功效
|
24个月
|
|
患者报告结果的变化（改良 Rankin 量表）
大体时间：24个月
|
功效
|
24个月
|
|
患者报告结果的变化（SymptoMScreen 评分）
大体时间：24个月
|
功效
|
24个月
|
|
疾病相关症状的变化（MRI 上病灶的大小和数量）
大体时间：24个月
|
功效
|
24个月
|
|
疾病相关症状的变化（MRI 证实的脑出血事件的数量）
大体时间：24个月
|
功效
|
24个月
|
|
体格检查中临床显着变化的发生率
大体时间：12 个月（第 1 部分）
|
安全性和耐受性
|
12 个月（第 1 部分）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月17日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2021年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月8日
首次发布 (实际的)
2021年10月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月18日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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