REC-994의 증후성 뇌해면기형 임상시험 (SYCAMORE)
2025년 8월 1일 업데이트: Recursion Pharmaceuticals Inc.
증후성 뇌해면 기형 치료에서 REC-994의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험
이것은 증상이 있는 뇌 해면 기형(CCM)이 있는 피험자에서 위약과 비교하여 REC-994(200mg 및 400mg)의 안전성, 효능 및 약동학을 조사하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
1 부 : 참가자는 12 개월 동안 치료를 받게됩니다.
2 부 : 1 부 1 부를 완료하고 REC-994로 연장 치료를받을 자격이있는 참가자를위한 옵션 장기 확장 (LTE).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85004
- Xenoscience Inc
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
-
-
Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207-8202
- Lyerly Neurosurgery
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Port Saint Lucie, Florida, 미국, 34987
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory
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New Jersey
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Ridgewood, New Jersey, 미국, 07450
- Valley Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10027
- Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8855
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 뇌 MRI로 입증된 해부학적 CCM 병변이 있는 18세 이상
- 증상이 있는 CCM이 있음
- 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공했습니다.
- 스크리닝 전 28일 또는 연구 약물의 6 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 물질을 사용하는 임상 시험에 참여하지 않았습니다.
제외 기준:
- 이전 뇌졸중 또는 신경외과적 기구로부터의 돌이킬 수 없는 신경 손상에 의해서만 유발된 것으로 연구 조사관에 의해 간주되는 증상
- 1차 증상이 있는 CCM 병변의 두개골 방사선 조사 또는 수술/방사선 수술 치료의 이력
- 임신 또는 모유 수유
- MRI 평가에 참여할 수 없거나 참여할 의사가 없는 경우(예: 밀실 공포증, 금속 이식 또는 이식된 심장 박동기)
- 기준선 혈청 트랜스아미나제 > 정상 상한치(ULN)의 2배로 정의되는 간 기능 장애 또는 활동성 간 질환
- 신장 기능이 심각하게 손상되었거나(eGFR <60ml/min) 활동성 신장 질환이 있는 경우
- 이전에 모든 원인의 골격근 장애(근병증) 진단을 받았거나 기준선 크레아틴 키나아제 수치 > 5x ULN
- 스크리닝 전 1년 이내에 알코올 또는 약물 남용 이력
- 임상적으로 중요한 검사실 이상
- 선별검사 3개월 이내에 뇌내출혈 또는 선별검사 6개월 이내에 뇌수술을 받은 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: REC-994 200mg
REC-994 200 mg po 1일 1회(QD)(1 200 mg REC-994 정제, 1 상응하는 위약 정제)
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위약 정제
REC-994 200mg 정제
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활성 비교기: REC-994 400mg
REC-994 400mg po QD(200mg REC-994 정제 2개)
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REC-994 200mg 정제
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위약 비교기: 위약
매칭 플라시보 포 QD(매칭 플라시보 정제 2개)
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위약 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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유해 사례(AE)의 발생률 및 중증도
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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환자보고 결과의 변화 (뇌전 기적 기형 건강 지수)
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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환자보고 결과의 변화 (수정 된 랭킨 척도)
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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환자보고 결과의 변화 (증상 스크린 점수)
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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질병 관련 증상의 변화 (MRI가 확인 된 뇌 출혈성 사건의 수)
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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REC-994의 혈장 농도
기간: 최대 12 개월
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최대 12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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질병 관련 증상의 변화 (MRI의 병변의 크기 및 수)
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 17일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- REC-994-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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