Den symptomatiske Cerebral Cavernous Misdannelsesforsøket av REC-994 (SYCAMORE)
18. juni 2026 oppdatert av: Recursion Pharmaceuticals Inc.
En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til REC-994 ved behandling av symptomatisk cerebral hule misdannelse
Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til REC-994 (200 mg og 400 mg) sammenlignet med placebo hos personer med symptomatisk cerebral kavernøs misdannelse (CCM).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Del 1: Deltakerne vil få behandling over en periode på 12 måneder.
Del 2: Valgfri langvarig forlengelse (LTE) for deltakere som fullfører del 1 og som er kvalifisert for utvidet behandling med REC-994.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
62
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
- Xenoscience Inc
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207-8202
- Lyerly Neurosurgery
-
Port Saint Lucie, Florida, Forente stater, 34987
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- EMORY
-
-
New Jersey
-
Ridgewood, New Jersey, Forente stater, 07450
- Valley Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10027
- Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8855
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- University of Virginia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18 år eller eldre med anatomiske CCM-lesjoner påvist ved hjerne-MR
- Har symptomatisk CCM
- Har gitt skriftlig informert samtykke til å delta i studien
- IKKE har deltatt i en klinisk utprøving med bruk av et undersøkelsesmiddel innen 28 dager eller innen 6 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (det som er lengst) før screening
Ekskluderingskriterier:
- Symptomer som av studieforskeren anses å være forårsaket utelukkende av irreversibel nevronal skade fra tidligere hjerneslag eller nevrokirurgisk instrumentering
- Anamnese med kranial bestråling eller kirurgisk/radiokirurgisk behandling av den primære symptomatiske CCM-lesjonen
- Gravid eller ammer
- være ute av stand til eller villige til å delta i MR-vurderinger (f.eks. klaustrofobi, metallimplantat eller implantert pacemaker)
- Leverdysfunksjon eller aktiv leversykdom som definert av baseline serumtransaminaser >2x øvre normalgrense (ULN)
- Har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR <60ml/min) eller aktiv nyresykdom
- Har hatt en tidligere diagnose av skjelettmuskelforstyrrelser (myopati) av en hvilken som helst årsak eller har et baseline kreatinkinasenivå > 5x ULN
- Anamnese med alkohol- eller rusmisbruk innen 1 år før screening
- Klinisk signifikant laboratorieavvik
- Har hatt en intracerebral blødning innen 3 måneder etter screening eller noen hjerneoperasjon innen 6 måneder etter screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po en gang daglig (QD) (1 200 mg REC-994 tablett, 1 matchende placebotablett)
|
Placebo-tabletter
REC-994 200 mg tabletter
|
|
Aktiv komparator: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 200 mg REC-994 tabletter)
|
REC-994 200 mg tabletter
|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo po QD (2 matchende placebo-tabletter)
|
Placebo-tabletter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i pasientens rapporterte utfall (cerebral cavernøs misdannelse helseindeks)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Endring i pasientens rapporterte utfall (Modified Rankin Scale)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Endring i pasientens rapporterte utfall (symptomskjermscore)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Endring i sykdomsassosierte symptomer (antall MR-bekreftede cerebrale hemoragiske hendelser)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Plasmakonsentrasjoner av Rec-994
Tidsramme: Opptil 12 måneder
|
Opptil 12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i sykdomsassosierte symptomer (størrelse og antall lesjoner på MR)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. mars 2022
Primær fullføring (Faktiske)
30. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
30. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
20. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cavernous sinus syndromer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hemostatiske lidelser
- Hemoragiske lidelser
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Misdannelser i nervesystemet
- Vaskulære misdannelser
- Hemangioma
- Vaskulære misdannelser i sentralnervesystemet
- Hemangioma, hule
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemangioma, hule, sentralnervesystemet
Andre studie-ID-numre
- REC-994-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .