Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Den symptomatiske Cerebral Cavernous Misdannelsesforsøket av REC-994 (SYCAMORE)

18. juli 2023 oppdatert av: Recursion Pharmaceuticals Inc.

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til REC-994 ved behandling av symptomatisk cerebral hule misdannelse

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til REC-994 (200 mg og 400 mg) sammenlignet med placebo hos personer med symptomatisk cerebral kavernøs misdannelse (CCM).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Forente stater, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Forente stater, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 18 år eller eldre med anatomiske CCM-lesjoner påvist ved hjerne-MR
  2. Har symptomatisk CCM
  3. Har gitt skriftlig informert samtykke til å delta i studien
  4. IKKE har deltatt i en klinisk utprøving med bruk av et undersøkelsesmiddel innen 28 dager eller innen 6 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (det som er lengst) før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Symptomer som av studieforskeren anses å være forårsaket utelukkende av irreversibel nevronal skade fra tidligere hjerneslag eller nevrokirurgisk instrumentering
  2. Anamnese med kranial bestråling eller kirurgisk/radiokirurgisk behandling av den primære symptomatiske CCM-lesjonen
  3. Gravid eller ammer
  4. være ute av stand til eller villige til å delta i MR-vurderinger (f.eks. klaustrofobi, metallimplantat eller implantert pacemaker)
  5. Leverdysfunksjon eller aktiv leversykdom som definert av baseline serumtransaminaser >2x øvre normalgrense (ULN)
  6. Har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR <60ml/min) eller aktiv nyresykdom
  7. Har hatt en tidligere diagnose av skjelettmuskelforstyrrelser (myopati) av en hvilken som helst årsak eller har et baseline kreatinkinasenivå > 5x ULN
  8. Anamnese med alkohol- eller rusmisbruk innen 1 år før screening
  9. Klinisk signifikant laboratorieavvik
  10. Har hatt en intracerebral blødning innen 3 måneder etter screening eller noen hjerneoperasjon innen 6 måneder etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po en gang daglig (QD) (1 200 mg REC-994 tablett, 1 matchende placebotablett)
Legemiddel: Placebo
Placebo-tabletter
Legemiddel: REC-994
REC-994 200 mg tabletter
Aktiv komparator: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 200 mg REC-994 tabletter)
Legemiddel: REC-994
REC-994 200 mg tabletter
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo po QD (2 matchende placebo-tabletter)
Legemiddel: Placebo
Placebo-tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 24 måneder
Sikkerhet og toleranse
24 måneder
Forekomst av klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser
Tidsramme: 12 måneder (del 2)
Sikkerhet og toleranse
12 måneder (del 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i pasientrapporterte utfall (Cerebral Cavernous Malformation Health Index)
Tidsramme: 24 måneder
Effektivitet
24 måneder
Endring i pasientrapporterte utfall (Modified Rankin Scale)
Tidsramme: 24 måneder
Effektivitet
24 måneder
Endring i pasientrapporterte utfall (SymptoMScreen Score)
Tidsramme: 24 måneder
Effektivitet
24 måneder
Endring i sykdomsassosierte symptomer (størrelse og antall lesjoner på MR)
Tidsramme: 24 måneder
Effektivitet
24 måneder
Endring i sykdomsassosierte symptomer (antall MR-bekreftede hjerneblødninger)
Tidsramme: 24 måneder
Effektivitet
24 måneder
Forekomst av klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser
Tidsramme: 12 måneder (del 1)
Sikkerhet og toleranse
12 måneder (del 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

20. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REC-994-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral hule misdannelse

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere