Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

O Ensaio de Malformação Cavernosa Cerebral Sintomática do REC-994 (SYCAMORE)

18 de julho de 2023 atualizado por: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2 para avaliar a segurança, a eficácia e a farmacocinética do REC-994 no tratamento da malformação cavernosa cerebral sintomática

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a segurança, eficácia e farmacocinética de REC-994 (200 mg e 400 mg) em comparação com placebo em indivíduos com malformação cavernosa cerebral sintomática (CCM).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

62

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Estados Unidos, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18 anos de idade ou mais com lesões anatômicas de CCM demonstradas por ressonância magnética cerebral
  2. Tem CCM sintomático
  3. Ter fornecido consentimento informado por escrito para participar do estudo
  4. NÃO participou de um ensaio clínico utilizando um agente experimental dentro de 28 dias ou dentro de 6 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo) antes da triagem

Critério de exclusão:

  1. Sintomas considerados pelo investigador do estudo como sendo causados ​​exclusivamente por dano neuronal irreversível de acidente vascular cerebral anterior ou instrumentação neurocirúrgica
  2. História de irradiação craniana ou tratamento cirúrgico/radiocirúrgico da lesão sintomática primária da CCM
  3. Grávida ou amamentando
  4. Ser incapaz ou não querer participar de avaliações de ressonância magnética (por exemplo, claustrofobia, implante de metal ou marca-passo cardíaco implantado)
  5. Disfunção hepática ou doença hepática ativa, conforme definido por transaminases séricas basais > 2x o limite superior do normal (LSN)
  6. Têm função renal gravemente prejudicada (eGFR <60ml/min) ou doença renal ativa
  7. Teve um diagnóstico anterior de distúrbios do músculo esquelético (miopatia) de qualquer causa ou tem um nível basal de creatina quinase > 5x LSN
  8. História de abuso de álcool ou substâncias dentro de 1 ano antes da triagem
  9. Anormalidade laboratorial clinicamente significativa
  10. Teve uma hemorragia intracerebral dentro de 3 meses após a triagem ou qualquer cirurgia cerebral dentro de 6 meses após a triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po uma vez ao dia (QD) (1 comprimido de 200 mg REC-994, 1 comprimido de placebo correspondente)
Medicamento: Placebo
Comprimidos Placebo
Medicamento: REC-994
REC-994 comprimidos de 200 mg
Comparador Ativo: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 comprimidos de 200 mg REC-994)
Medicamento: REC-994
REC-994 comprimidos de 200 mg
Comparador de Placebo: Placebo
Matching Placebo po QD (2 comprimidos de placebo correspondentes)
Medicamento: Placebo
Comprimidos Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs)
Prazo: 24 meses
Segurança e tolerabilidade
24 meses
Incidência de alterações clinicamente significativas em exames físicos
Prazo: 12 meses (parte 2)
Segurança e tolerabilidade
12 meses (parte 2)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nos resultados relatados pelo paciente (Índice de Saúde de Malformação Cavernosa Cerebral)
Prazo: 24 meses
Eficácia
24 meses
Mudança nos resultados relatados pelo paciente (escala de Rankin modificada)
Prazo: 24 meses
Eficácia
24 meses
Mudança nos resultados relatados pelo paciente (SymptoMScreen Score)
Prazo: 24 meses
Eficácia
24 meses
Mudança nos sintomas associados à doença (tamanho e número de lesões na ressonância magnética)
Prazo: 24 meses
Eficácia
24 meses
Mudança nos sintomas associados à doença (número de eventos hemorrágicos cerebrais confirmados por ressonância magnética)
Prazo: 24 meses
Eficácia
24 meses
Incidência de alterações clinicamente significativas em exames físicos
Prazo: 12 meses (Parte 1)
Segurança e tolerabilidade
12 meses (Parte 1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

20 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REC-994-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Malformação Cavernosa Cerebral

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Benin

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever