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Die symptomatische zerebrale kavernöse Malformationsstudie mit REC-994 (SYCAMORE)

1. August 2025 aktualisiert von: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von REC-994 bei der Behandlung von symptomatischer zerebraler kavernöser Fehlbildung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von REC-994 (200 mg und 400 mg) im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit symptomatischer zerebraler kavernöser Malformation (CCM).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil 1: Die Teilnehmer werden über einen Zeitraum von 12 Monaten behandelt. Teil 2: Optionale Langzeitverlängerung (LTE) für Teilnehmer, die Teil 1 absolvieren und die für eine erweiterte Behandlung mit Rec-994 in Frage kommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Vereinigte Staaten, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 18 Jahre oder älter mit anatomischen CCM-Läsionen, nachgewiesen durch MRT des Gehirns
  2. Haben Sie symptomatische CCM
  3. Haben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgegeben
  4. NICHT an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 28 Tagen oder innerhalb von 6 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening teilgenommen haben

Ausschlusskriterien:

  1. Symptome, die nach Ansicht des Prüfarztes der Studie ausschließlich durch irreversible neuronale Schäden durch einen früheren Schlaganfall oder durch neurochirurgische Instrumente verursacht wurden
  2. Vorgeschichte einer Schädelbestrahlung oder chirurgischen/radiochirurgischen Behandlung der primären symptomatischen CCM-Läsion
  3. Schwanger oder stillend
  4. Sie können oder wollen nicht an MRT-Untersuchungen teilnehmen (z. B. Klaustrophobie, Metallimplantat oder implantierter Herzschrittmacher)
  5. Leberfunktionsstörung oder aktive Lebererkrankung, definiert durch Baseline-Serumtransaminasen > 2x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  6. Sie haben eine stark eingeschränkte Nierenfunktion (eGFR <60 ml/min) oder eine aktive Nierenerkrankung
  7. Hatten Sie eine frühere Diagnose von Skelettmuskelerkrankungen (Myopathie) jeglicher Ursache oder haben Sie einen Kreatinkinase-Ausgangswert von > 5x ULN
  8. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening
  9. Klinisch signifikante Laboranomalie
  10. Hatte innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening eine intrazerebrale Blutung oder innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening eine Gehirnoperation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: REC-994 200mg
REC-994 200 mg p.o. einmal täglich (QD) (1 200-mg-REC-994-Tablette, 1 passende Placebo-Tablette)
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tabletten
Arzneimittel: REC-994
REC-994 200 mg Tabletten
Aktiver Komparator: REC-994 400mg
REC-994 400 mg p.o. QD (2 200 mg REC-994 Tabletten)
Arzneimittel: REC-994
REC-994 200 mg Tabletten
Placebo-Komparator: Placebo
Matching Placebo po QD (2 passende Placebo-Tabletten)
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der von den Patienten gemeldeten Ergebnisse (cerebrale kavernöse Fehlbildungsgesundheitsindex)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Änderung der von Patienten gemeldeten Ergebnisse (modifizierte Rankin -Skala)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Veränderung der von Patienten gemeldeten Ergebnisse (Symptomscreen -Score)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Veränderung der krankheitsassoziierten Symptome (Anzahl der MRT-konfirmierten zerebralen hämorrhagischen Ereignisse)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Plasmakonzentrationen von Rec-994
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der krankheitsassoziierten Symptome (Größe und Anzahl der Läsionen bei MRT)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REC-994-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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