Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Trial för symtomatisk cerebral kavernös missbildning av REC-994 (SYCAMORE)

18 juli 2023 uppdaterad av: Recursion Pharmaceuticals Inc.

En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk studie för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för REC-994 vid behandling av symtomatisk cerebral kavernös missbildning

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten, effekten och farmakokinetiken för REC-994 (200 mg och 400 mg) jämfört med placebo hos patienter med symtomatisk cerebral kavernös missbildning (CCM).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

62

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Förenta staterna, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Förenta staterna, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller äldre med anatomiska CCM-lesioner påvisade med hjärn-MRT
  2. Har symtomatisk CCM
  3. Har lämnat skriftligt informerat samtycke till att delta i studien
  4. INTE har deltagit i en klinisk prövning med ett prövningsmedel inom 28 dagar eller inom 6 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längst) före screening

Exklusions kriterier:

  1. Symtom som av studien utredare bedöms vara orsakade uteslutande av irreversibel neuronal skada från tidigare stroke eller neurokirurgisk instrumentering
  2. Anamnes med kranial bestrålning eller kirurgisk/radiokirurgisk behandling av den primära symtomatiska CCM-lesionen
  3. Gravid eller ammar
  4. Vara oförmögen eller ovillig att delta i MRT-bedömningar (t.ex. klaustrofobi, metallimplantat eller implanterad pacemaker)
  5. Leverdysfunktion eller aktiv leversjukdom enligt definitionen av baslinjeserumtransaminaser >2x övre normalgräns (ULN)
  6. Har gravt nedsatt njurfunktion (eGFR <60ml/min) eller aktiv njursjukdom
  7. Har haft en tidigare diagnos av skelettmuskelsjukdomar (myopati) av någon orsak eller har en kreatinkinasnivå > 5x ULN
  8. Historik av alkohol- eller drogmissbruk inom 1 år före screening
  9. Kliniskt signifikant laboratorieavvikelse
  10. Har haft en intracerebral blödning inom 3 månader efter screening eller någon hjärnoperation inom 6 månader efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po en gång dagligen (QD) (1 200 mg REC-994 tablett, 1 matchande placebotablett)
Läkemedel: Placebo
Placebotabletter
Läkemedel: REC-994
REC-994 200 mg tabletter
Aktiv komparator: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 200 mg REC-994 tabletter)
Läkemedel: REC-994
REC-994 200 mg tabletter
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo po QD (2 matchande placebotabletter)
Läkemedel: Placebo
Placebotabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: 24 månader
Säkerhet och tolerabilitet
24 månader
Förekomst av kliniskt signifikanta förändringar i fysiska undersökningar
Tidsram: 12 månader (del 2)
Säkerhet och tolerabilitet
12 månader (del 2)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i patientrapporterade resultat (Cerebral Cavernous Misformation Health Index)
Tidsram: 24 månader
Effektivitet
24 månader
Förändring i patientrapporterade resultat (Modified Rankin Scale)
Tidsram: 24 månader
Effektivitet
24 månader
Förändring i patientrapporterade resultat (SymptoMScreen Score)
Tidsram: 24 månader
Effektivitet
24 månader
Förändring av sjukdomsrelaterade symtom (storlek och antal lesioner på MRT)
Tidsram: 24 månader
Effektivitet
24 månader
Förändring av sjukdomsrelaterade symtom (antal MRT-bekräftade hjärnblödningar)
Tidsram: 24 månader
Effektivitet
24 månader
Förekomst av kliniskt signifikanta förändringar i fysiska undersökningar
Tidsram: 12 månader (del 1)
Säkerhet och tolerabilitet
12 månader (del 1)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 mars 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

20 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REC-994-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral Cavernous missbildning

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera