Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Симптоматическое исследование церебральной кавернозной мальформации REC-994 (SYCAMORE)

1 августа 2025 г. обновлено: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 2 для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики REC-994 при лечении симптоматической церебральной кавернозной мальформации

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для изучения безопасности, эффективности и фармакокинетики REC-994 (200 мг и 400 мг) по сравнению с плацебо у субъектов с симптоматической церебральной кавернозной мальформацией (СКМ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Часть 1: участники получат лечение в течение 12 месяцев. Часть 2: дополнительное долгосрочное расширение (LTE) для участников, завершающих часть 1 и которые имеют право на расширенное лечение с помощью REC-994.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

62

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Соединенные Штаты, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Соединенные Штаты, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. 18 лет и старше с анатомическими поражениями CCM, подтвержденными МРТ головного мозга
  2. Имеют симптоматический CCM
  3. Дали письменное информированное согласие на участие в исследовании
  4. НЕ участвовали в клиническом исследовании с использованием исследуемого препарата в течение 28 дней или в течение 6 периодов полураспада исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Симптомы, которые, по мнению исследователя, вызваны исключительно необратимым повреждением нейронов в результате предшествующего инсульта или нейрохирургического вмешательства.
  2. Краниальное облучение или хирургическое/радиохирургическое лечение первичного симптоматического поражения CCM в анамнезе
  3. Беременные или кормящие грудью
  4. Неспособность или нежелание участвовать в оценках МРТ (например, клаустрофобия, металлический имплантат или имплантированный кардиостимулятор)
  5. Дисфункция печени или активное заболевание печени, определяемое исходным уровнем трансаминаз в сыворотке, превышающим верхнюю границу нормы в 2 раза (ВГН)
  6. Имеют серьезное нарушение функции почек (рСКФ <60 мл/мин) или активное заболевание почек
  7. Имели ранее диагностированные заболевания скелетных мышц (миопатию) любой этиологии или исходный уровень креатинкиназы > 5x ULN
  8. История злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами в течение 1 года до скрининга
  9. Клинически значимая лабораторная аномалия
  10. У вас было внутримозговое кровоизлияние в течение 3 месяцев после скрининга или любая операция на головном мозге в течение 6 месяцев после скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: РЭК-994 200 мг
REC-994 200 мг перорально один раз в день (QD) (1 таблетка REC-994 200 мг, 1 соответствующая таблетка плацебо)
Лекарство: Плацебо
Таблетки плацебо
Лекарство: РЭК-994
REC-994 200 мг таблетки
Активный компаратор: РЭК-994 400 мг
REC-994 400 мг перорально QD (2 таблетки REC-994 по 200 мг)
Лекарство: РЭК-994
REC-994 200 мг таблетки
Плацебо Компаратор: Плацебо
Matching Placebo po QD (2 подходящие таблетки плацебо)
Лекарство: Плацебо
Таблетки плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения в результатах, сообщаемых пациентом (индекс здоровья церебральной кавернозной развития развития развития)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменения в результатах, сообщаемых пациентом (модифицированная шкала Ранкина)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение в результатах пациента (оценка симптома) оценка)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение симптомов, связанных с заболеванием, (количество одобренных МРТ геморрагическими событиями головного мозга)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Концентрации в плазме REC-994
Временное ограничение: До 12 месяцев
До 12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение симптомов, связанных с заболеванием (размер и количество поражений на МРТ)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • REC-994-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Paraguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться