- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05176262
Uno studio prospettico della dieta di eliminazione dei quattro alimenti per il trattamento dell'esofagite eosinofila
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Gli obiettivi del trattamento nell'EoE, come per la maggior parte degli altri disturbi cronici, includono: 1) risoluzione dei sintomi clinici, 2) mantenimento della remissione e prevenzione della ricaduta della malattia 3) prevenzione di complicanze come fibrosi e stenosi mantenendo la remissione istologica 4) prevenzione di reazioni avverse correlate al trattamento iatrogeno come carenze nutrizionali come nel trattamento dietetico e 5) mantenimento della qualità della vita.
L'attuale standard di cura per il trattamento dell'EoE comprende la modalità farmacologica con glucocorticosteroidi (orali, spray o impasto liquido ingerito) o la dieta. Gli steroidi ingeriti sono la forma più comunemente utilizzata di modalità di trattamento con steroidi con tassi di remissione istologica del 50-80% dei soggetti. I potenziali svantaggi della terapia steroidea includono effetti collaterali come infezioni opportunistiche, potenziale soppressione dell'asse ipofisi-surrene con l'uso prolungato e la più importante recidiva della malattia una volta interrotto il farmaco.
L'approccio dietetico si basa sull'ipotesi che gli antigeni alimentari inneschino l'infiammazione eosinofila e che la remissione clinica e istologica possa essere indotta identificando ed escludendo l'antigene alimentare responsabile. Si ritiene che l'eliminazione degli antigeni alimentari causativi miri alla causa e quindi induca la remissione a lungo termine. Le attuali raccomandazioni per il trattamento dell'EoE con la dieta si basano su una serie di studi retrospettivi e osservazionali.
Questo studio prospettico che elimina i quattro antigeni più comuni (proteine del latte vaccino, frumento, uova e soia), valuterà principalmente la risposta istologica in una coorte di bambini e tenterà di convalidare i risultati dello studio retrospettivo precedentemente pubblicato. Inoltre, mediante il processo di reintroduzione ordinata e sequenziale dei solidi esclusi, i ricercatori identificheranno i diversi alimenti responsabili della causa dell'infiammazione esofagea e quindi della malattia. Questo studio caratterizzerà anche i dati demografici, i sintomi e i cambiamenti istologici del paziente associati al processo di eliminazione dei quattro alimenti (4-FED).
Gli esiti sanitari nei bambini e negli adolescenti correlati all'EoE si concentrano principalmente sui sintomi e sull'istologia. Questo non prende in considerazione la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL), che può essere concettualizzata per includere la salute fisica, la salute mentale, il funzionamento sociale, il funzionamento del ruolo e le percezioni generali sulla salute.10 È stato dimostrato che HRQOL influenza la soddisfazione del paziente e l'aderenza al trattamento, e quindi i risultati a lungo termine.
PedsQLTM 4.0 è uno strumento generico autosomministrato e non basato sulle preferenze. Consiste in una misura fondamentale di 23 elementi della qualità della vita correlata alla salute globale (HRQOL). Lo strumento include scale di funzioni fisiche, emotive, sociali e scolastiche ed è validato per i bambini di età compresa tra 2 e 18 anni. Numerosi studi hanno dimostrato l'affidabilità, la validità e la reattività di questo strumento nei bambini sani e nei bambini con malattie croniche. Ancora più recentemente è stato sviluppato il PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, uno strumento specifico per la malattia che ha dimostrato un'eccellente fattibilità, affidabilità e validità nei pazienti con EoE.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 12 mesi e 18 anni
- Presenza di sintomi clinici correlati alla disfunzione esofagea come: avversione alimentare, ritardo di crescita, vomito, dolore addominale, disfagia, bruciore di stomaco e occlusione alimentare
- Criteri istologici per la diagnosi di EoE con ≥15 eosinofili per campo ad alta potenza dalla revisione di un totale di sei biopsie ottenute dall'esofago distale e medio (tre per ogni sito) in soggetti adeguatamente pretrattati con un inibitore della pompa protonica - 1 mg/kg/dose due volte al giorno, fino a un massimo di 40 mg o 30 mg per dose a seconda della preparazione per 6-8 settimane o ha avuto un normale studio del pH di 24 ore18
- Pazienti che accettano 4-FED come trattamento dell'EoE
Criteri di esclusione:
- Quei pazienti che assumono steroidi orali o ingeriti (l'uso precedente di steroidi che è stato interrotto più di due mesi prima dell'arruolamento non costituisce un criterio di esclusione)
- Pazienti che non sono in grado di tollerare il 4-FED
- Pazienti con concomitante gastroenterite eosinofila o colite eosinofila
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Gruppo 4FED
I pazienti EoE reclutati in questo studio osservazionale saranno monitorati per la risposta al trattamento a 4FED e i pazienti che hanno risposto al trattamento saranno monitorati durante la reintroduzione del cibo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia della dieta a eliminazione dei quattro alimenti
Lasso di tempo: ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Dimostrare l'efficacia del 4-FED empirico nell'indurre la remissione clinica e istologica nei bambini con EoE.
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ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Identificare i fattori scatenanti del cibo
Lasso di tempo: ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Identifica gli alimenti specifici responsabili di causare malattie tra quelli che rispondono con successo al 4-FED.
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ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Correlazione della puntura della pelle allergica
Lasso di tempo: ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Determinare se il prick test per l'allergia cutanea identifica gli stessi alimenti responsabili di causare infiammazione esofagea come quelli identificati in base al test alimentare e all'istologia
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ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Determinazione dell'innesco alimentare più comune e meno comune
Lasso di tempo: ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Determina se la proteina del latte vaccino è l'antigene alimentare più comune e la soia l'antigene alimentare meno comune che causa l'infiammazione esofagea una volta che gli alimenti vengono reintrodotti nella loro dieta.
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ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Reintroduzione alimentare Misurazione della qualità della vita
Lasso di tempo: ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Determinare in che modo il 4-FED e l'eliminazione e la reintroduzione degli alimenti influiscono sulla qualità della vita dei pazienti con EoE.
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ogni 6-12 mesi, a livello di endoscopie punteggio
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Joshua B Wechsler, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Franciosi JP, Hommel KA, Bendo CB, King EC, Collins MH, Eby MD, Marsolo K, Abonia JP, von Tiehl KF, Putnam PE, Greenler AJ, Greenberg AB, Bryson RA, Davis CM, Olive AP, Gupta SK, Erwin EA, Klinnert MD, Spergel JM, Denham JM, Furuta GT, Rothenberg ME, Varni JW. PedsQL eosinophilic esophagitis module: feasibility, reliability, and validity. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Jul;57(1):57-66. doi: 10.1097/MPG.0b013e31828f1fd2.
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