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Registro dei disturbi gastrointestinali eosinofili

31 agosto 2023 aggiornato da: Joshua Wechsler, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Lo scopo di questo studio è quello di saperne di più sui disturbi gastrointestinali eosinofili (EGID). Con questo registro speriamo di saperne di più sui sintomi che i pazienti hanno durante il trattamento, sulla qualità della vita che hanno con la diagnosi, su come si presenta la malattia durante i diversi metodi di trattamento e se esiste una connessione tra EGID e tessuto connettivo disturbi tissutali.

L'obiettivo di questo studio è essere in grado di comprendere meglio gli EGID e utilizzare le informazioni ottenute da tutte le informazioni raccolte in questo studio per trattamenti più precisi in futuro. Vogliamo creare una vasta raccolta di campioni, chiamata biorepository, per imparare il più possibile sugli EGID. Quando i campioni vengono raccolti, che avverrà secondo le procedure dirette dal medico di tuo figlio come parte del loro standard di cura, verranno conservati per un periodo di tempo illimitato per eseguire esperimenti su questi campioni e raccogliere informazioni sugli EGID

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

I disturbi gastrointestinali eosinofili (EGID) comprendono una famiglia di disturbi che comprende l'esofagite eosinofila (EoE), la gastrite eosinofila (EG), la gastroenterite eosinofila (EGE) e la colite eosinofila (EC). La storia naturale degli EGID non è ben caratterizzata. Lo scopo di questo registro è creare un database prospettico completo di pazienti con EGID come base per una migliore comprensione della progressione della malattia e del meccanismo fisiopatologico. È fondamentale comprendere la relazione tra il meccanismo della malattia, la risposta al trattamento, le misurazioni della gravità della malattia e le strategie di monitoraggio dell'attività della malattia non invasiva. La caratterizzazione dello spettro del fenotipo clinico degli EGID è importante nella ricerca di nuove molecole/vie patogene per informare strategie di trattamento mirate.

Questo studio propone di istituire un registro dei pazienti EGID composto da dati raccolti dai pazienti del Lurie Children's Hospital di Chicago sottoposti a standard di valutazione, diagnosi e trattamento per gli EGID. Il registro mira a caratterizzare il fenotipo clinico degli EGID esaminando (1) le caratteristiche cliniche, endoscopiche e istologiche dei pazienti con EGID rispetto ai controlli non EGID; (2) risposta clinica, endoscopica e istologica dei pazienti con EGID al trattamento; (3) valutazione funzionale dell'esofago in pazienti sottoposti a valutazione per e con diagnosi accertata di EoE; (4) qualità della vita riferita dal paziente e scale dei sintomi; (5) l'associazione di EGID con disturbi ereditari del tessuto connettivo (CTD) e disautonomia e (6) biomarcatori cellulari e molecolari della gravità della malattia. Il nostro obiettivo è eseguire un'analisi prospettica di tutti i pazienti EoE, EG, EGE e EC, nonché dei pazienti sospettati di avere un EGID valutato presso il Lurie Children's Hospital. I pazienti sospettati di avere un EGID e quelli con una diagnosi accertata di un EGID verranno contattati per il reclutamento nel registro.

I dati e i campioni raccolti durante questo studio sono importanti per questo studio e per la ricerca futura relativa agli EGID. I dati e i campioni verranno utilizzati come indicato all'interno di questo protocollo e i campioni e i dati rimanenti verranno archiviati e conservati per futuri studi di ricerca sulle malattie gastrointestinali.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicag
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joshua Wechsler, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti di questo studio includono pazienti seguiti al Lurie Children's Hospital per la valutazione o il trattamento di un EGID. I pazienti che ricevono cure presso l'ospedale pediatrico Lurie includono residenti nell'area metropolitana di Chicago, nonché pazienti in tutto il Midwest che cercano assistenza presso un centro di riferimento terziario. I pazienti sospettati di avere EGID presentano un'ampia varietà di sintomi, che vanno dai classici sintomi di EoE tra cui disfagia e occlusione alimentare, a sintomi più generali di dolore addominale, bruciore di stomaco, vomito, rifiuto del cibo, ritardo della crescita e diarrea. I criteri diagnostici per le EGID si basano sui sintomi clinici e sulla presenza di infiammazione predominante degli eosinofili alla biopsia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con una diagnosi accertata di EGID, sulla base dei risultati patologici di un'endoscopia o di una colonscopia con biopsie.
  • Pazienti sospettati di avere un EGID e sottoposti a valutazione endoscopica per un'ulteriore valutazione

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non acconsentono a partecipare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure cliniche/riportate dal paziente
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
Le famiglie completano i questionari riguardanti i sintomi riportati e la qualità della vita, nonché la storia familiare, la storia del paziente e le liste di controllo dietetiche. La modifica delle risposte sarà valutata al momento della raccolta
attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
Misure endoscopiche
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
I risultati visivi dell'endoscopia saranno valutati utilizzando le misurazioni EREFS, che misurano i risultati visivi di essudati, anelli, edema, solchi e stenosi
attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
Risultati dell'esame fisico
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
ipermobilità come valutato dal punteggio Beighton, valutato da 5 domande su una scala 0-2 con un punteggio più alto che riporta un'associazione positiva con l'ipermobilità
attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
Caratteristiche istologiche
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
I marcatori istologici dell'esofagite eosinofila, in particolare eos/hpf, saranno valutati con endoscopie standard di cura per mostrare il cambiamento durante la partecipazione allo studio
attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
Misure molecolari
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno
In particolare, valuteremo i mastociti ei linfociti T ei loro mediatori che sono aumentati nelle EGID
attraverso il completamento degli studi, in media da 6 mesi a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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