Selinexor, pomalidomide e desametasone per il mieloma multiplo con coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SPODUMENE)

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni.
2. Pazienti con mieloma multiplo con lesioni misurabili valutati utilizzando i criteri di risposta aggiornati dell'International Myeloma Working Group.
3. Pazienti affetti da mieloma multiplo con coinvolgimento del sistema nervoso centrale (CNS-MM): la presenza di plasmacellule nel liquido cerebrospinale (CSF) e/o il coinvolgimento leptomeningeo, durale o intraparenchimale valutato utilizzando modalità di imaging (MRI, TC o PET-TC ), e/o biopsia tissutale; o coinvolgimento oculare confermato da oftalmologi, con o senza sintomi neurologici.
4. ECOG ≤ 2, con sopravvivenza attesa superiore a 3 mesi.
5. Nessuna malattia infettiva attiva.
6. Organi principali senza malattie organiche gravi (eccetto insufficienza renale causata da mieloma multiplo).
7. Le pazienti di sesso femminile non sono durante la gravidanza o l'allattamento al seno; uomini o donne fertili accettano di utilizzare metodi contraccettivi appropriati 4 settimane prima del trattamento in studio, durante il trattamento e la sospensione del farmaco ed entro 4 settimane dopo la fine del trattamento in studio.
8. Essere in grado di collaborare al follow-up dello studio. I pazienti comprendono le caratteristiche della malattia e si uniscono volontariamente a questo studio per ricevere trattamenti e follow-up dello studio.
9. Aver firmato il consenso informato. Il consenso informato è stato firmato dal paziente o da un parente stretto. Considerando le condizioni del paziente, se la firma del paziente è sfavorevole per il trattamento della malattia, il modulo di consenso informato deve essere firmato dal tutore legale o da un parente stretto del paziente.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con epatite attiva B (HBV), epatite C (HCV) e altre malattie da immunodeficienza congenita acquisita;
2. Secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) del National Cancer Institute 5.0, al basale con neuropatia periferica o nevralgia di grado 2 o superiore;
3. Eventi trombotici gravi prima del trattamento;
4. Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate o gravi, incluso infarto del miocardio entro 6 mesi prima dell'arruolamento, insufficienza cardiaca di grado III-IV definita dalla New York Heart Association (NYHA), angina pectoris incontrollata, malattia pericardica clinicamente significativa o amiloidosi cardiaca;
5. Chirurgia maggiore entro 30 giorni prima dell'arruolamento;
6. Epilessia e demenza che richiedono un trattamento farmacologico e altri disturbi mentali che non possono comprendere o seguire il protocollo di studio;
7. Secondo il protocollo o il giudizio dello sperimentatore, qualsiasi malattia fisica o mentale grave può interferire con la partecipazione a questo studio clinico;
8. Abuso di droghe, condizioni mediche, psicologiche o sociali che possono interferire con la partecipazione dei soggetti allo studio o la valutazione dei risultati dello studio;
9. Pazienti che stanno ricevendo altri trattamenti sperimentali;
10. Donne in gravidanza o in allattamento;
11. Non adatto per l'arruolamento secondo i giudizi degli investigatori.