Studio delle pratiche chirurgiche in pazienti affetti da emofilia A o B trattati con un fattore ricombinante a emivita prolungata VIII-Fc o IX-Fc (ELOCTA®, ALPROLIX®) (CHALE)
L'emofilia A e l'emofilia B sono disturbi emorragici ereditari derivanti rispettivamente dall'assenza o dal deficit dei fattori della coagulazione VIII e IX. Il periodo perioperatorio delle persone affette da emofilia è comunemente gestito con la terapia sostitutiva.
Negli studi di fase 3 su Elocta® (fattore VIII-Fc ricombinante con emivita prolungata) e Alprolix® (fattore IX-Fc ricombinante con emivita prolungata), l'efficacia emostatica si è dimostrata buona o eccellente, vicina all'efficacia emostatica solitamente osservata nelle persone senza emofilia, con mantenimento e stabilità dei livelli circolanti di FVIII e FIX compatibili con la procedura chirurgica, riducendo al contempo la frequenza delle infusioni e il consumo di unità terapeutiche. Nel 2019, il Protocollo Nazionale per la Diagnosi e la Cura dell'emofilia ha raccomandato 2 metodi per la gestione dei pazienti affetti da emofilia nel periodo perioperatorio: iniezioni discontinue di fattore VIII/IX con emivita standard o estesa oppure infusione continua di FVIII/IX.
Molti paesi, inclusa la Francia, hanno adottato questi prodotti terapeutici rFVIII/IXFc e ne hanno raccomandato l’uso nella gestione chirurgica dei pazienti. Tuttavia, l'utilizzo di questi due prodotti nella vita reale durante interventi chirurgici in pazienti emofilici A e B non è stato descritto in dettaglio. Sembra quindi rilevante documentarne meglio l'utilizzo al fine di specificarne progressivamente l'utilizzo durante interventi chirurgici con vario rischio emorragico.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Anne LIEHNART, MD
- Numero di telefono: +33 4 72 11 88 10
- Email: anne.lienhart@chu-lyon.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Emilie PROME COMBEL, RCA
- Numero di telefono: +33 4 72 11 66 99
- Email: emilie.prome@chu-lyon.fr
Luoghi di studio
-
-
-
Bron, Francia
- Reclutamento
- Centre de Référence en Hémophilie, hôpityal Louis Pradel, GHE- Hospices Civils de Lyon
-
Contatto:
- Anne LIENHART, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- paziente affetto da emofilia A o B
- intervento chirurgico eseguito con Elocta® o Alprolix®
- Foglio informativo consegnato al paziente maggiorenne o ai genitori o al tutore legale per i minorenni
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi disturbo della coagulazione del sangue diverso dall’emofilia A o B
- Paziente con inibitore del fattore VIII o IX
- Grave malattia epatica (livelli sierici di ALAT/ASAT > 5 x ULN)
- Grave malattia renale (creatinina sierica > 2x ULN)
- Ipersensibilità nota alle sostanze o ai suoi eccipienti
- paziente che partecipa a un altro studio clinico o che ha partecipato a un altro studio clinico nei 30 giorni precedenti (gli studi non interventistici non costituiscono un criterio di non inclusione)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Interventi minori e maggiori su pazienti affetti da emofilia A trattati con Elocta®
Descrizione di tutti i dati chirurgici (minori e maggiori) su Elocta® (tutti i regimi di dosaggio e trattamento)
|
Verranno raccolti tutti i dati chirurgici: chirurgia, biologia, somministrazione di Elocta®, sanguinamento e trasfusione, efficacia emostatica, complicanze chirurgiche e sanguinamento
|
|
Interventi minori e maggiori su pazienti affetti da emofilia B trattati con Alprolix®
Descrizione di tutti i dati chirurgici (minori e maggiori) su Alprolix® (tutti i regimi di dosaggio e trattamento)
|
Verranno raccolti tutti i dati chirurgici: chirurgia, biologia, somministrazione di Alprolix®, sanguinamento e trasfusione, efficacia emostatica, complicanze chirurgiche e sanguinamento…
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Efficacia emostatica perioperatoria descritta nella vita reale con ELOCTA® e ALPROLIX® in pazienti con emofilia A e B. L’efficacia emostatica è definita da eccellente, buono, discreto, scarso.
Lasso di tempo: 15 giorni dopo l'intervento
|
cambiamenti nell’efficacia emostatica tra l’intervento chirurgico e 15 giorni dopo l’intervento chirurgico
|
15 giorni dopo l'intervento
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 868
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .