Sviluppo di biomarcatori digitali nella sclerosi multipla: studio di validazione 2 (DreaMS_VS2)
La sclerosi multipla (SM) è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale (SNC). La diagnosi viene stabilita mediante la valutazione clinica delle persone con SM (PwMS), in combinazione con l'imaging e la valutazione dei fluidi corporei. Le decisioni terapeutiche nella SM si basano principalmente sul monitoraggio periodico dell'attività e della progressione della malattia attraverso valutazioni cliniche e di imaging.
Il valore predittivo e prognostico delle valutazioni attualmente utilizzate per individualizzare le decisioni terapeutiche è ancora molto limitato. Le misure digitali emergenti hanno il potenziale per fornire misurazioni granulari dello stato di salute che consentirebbero di monitorare l’attività e la progressione della malattia in modo continuo e remoto, in contesti reali, con interruzioni minime della vita dei pazienti.
Utilizzando il nostro programma software dreaMS sviluppato, abbiamo precedentemente identificato biomarcatori digitali (DB) che promettono di fornire valutazioni dettagliate e accurate dello stato di salute correlato alla SM e della progressione della malattia per integrare le tradizionali valutazioni cliniche, di imaging o dei fluidi corporei.
Questo studio osservazionale internazionale mira a valutare e convalidare la generalizzabilità di questi DB attraverso diverse lingue e contesti culturali per fornire DB utili per la cura del paziente, la ricerca e le decisioni normative. Oltre a ciò, i processi e le strutture dati creati per questo studio hanno lo scopo di stabilire una piattaforma di ricerca collaborativa per studi successivi, comprese sperimentazioni pragmatiche, promuovendo nuove collaborazioni accademiche internazionali a lungo termine.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La sclerosi multipla (SM) è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale. La demielinizzazione focale e la neurodegenerazione diffusa nella materia grigia e bianca del cervello e del midollo spinale portano a una diminuzione del funzionamento fisico e cognitivo e alla disabilità.
La diagnosi viene stabilita mediante la valutazione clinica delle persone con SM (PwMS), inclusa l'anamnesi e l'esame neurologico, in combinazione con l'imaging e la valutazione dei fluidi corporei. Le decisioni terapeutiche nella SM si basano sul monitoraggio continuo dell’attività e della progressione della malattia attraverso valutazioni cliniche e di imaging, mentre il ruolo della valutazione dei fluidi corporei non è ancora universalmente stabilito. Il valore predittivo e prognostico di queste valutazioni attualmente utilizzate per individualizzare le decisioni terapeutiche è ancora molto limitato. Sono necessarie misure nuove e più affidabili, in particolare indicatori di progressione della malattia, che permettano di personalizzare terapie e cure.
Con la digitalizzazione dell’assistenza sanitaria, stanno emergendo nuove opportunità per fornire misurazioni quasi continue e granulari dello stato di salute come misure digitali. Potrebbero consentire di monitorare l’attività e la progressione della malattia in modo più informativo rispetto alle sole valutazioni tradizionali episodiche. Le tecnologie sanitarie digitali consentono di acquisire in remoto funzioni e sintomi fluttuanti dinamici in contesti del mondo reale con un'interruzione minima della vita dei pazienti e delle cure abituali.
Abbiamo sviluppato il programma software dreaMS che include interazioni basate su app con i pazienti, informazioni riportate dai pazienti tramite sondaggi e monitoraggio continuo tramite sensori. In uno studio precedente (NCT04413032), che ha valutato la fattibilità e l'accettazione dell'utilizzo del nostro programma software dreaMS, abbiamo identificato biomarcatori digitali (DB) rilevanti per la PwMS. Questi DB sono valutati e validati in uno studio in corso che include una popolazione più ampia di persone con SM in Svizzera (NCT05009160).
Questo studio osservazionale internazionale mira a valutare e convalidare la generalizzabilità di questi DB attraverso diverse lingue e contesti culturali per fornire DB utili per la cura del paziente, la ricerca e le decisioni normative. Oltre a ciò, i processi e le strutture dati creati per questo studio hanno lo scopo di stabilire una piattaforma di ricerca collaborativa per studi successivi, comprese sperimentazioni pragmatiche, promuovendo nuove collaborazioni accademiche internazionali a lungo termine.
Tipo di studio
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Tyrol
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Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
- Innsbruck Medical University, Department of Neurology
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Vienna
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Vienna, Vienna, Austria, 1090
- Vienna Medical University, Department of Neurology
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF) Weill Institute, Department of Neurology
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥18
- Diagnosi di SM secondo i criteri McDonald rivisti del 2017, tutte le forme cliniche incluse (CIS, RRMS, SPMS, PPMS)
- In possesso di uno smartphone compatibile con l'app Healios+Me (iOS/Android)
- Corretta l'acuità visiva ravvicinata di ≥0,5
- Abilità motorie manuali sufficienti per l'uso dello smartphone
- Capacità e intenzione di seguire le procedure di studio
- Conoscenza sufficiente della lingua per il paese specifico
- Consenso informato documentato mediante firma
Criteri di esclusione:
- N / A
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Correlazione delle caratteristiche digitali con le rispettive misurazioni dei test clinici di riferimento
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi, 24 mesi
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I coefficienti di correlazione di Spearman superiori a 0,4 (limite inferiore dell'intervallo di confidenza al 95%) sono considerati rilevanti.
Verranno utilizzate tutte le coppie di misurazioni previste raccolte durante lo studio.
Poiché le osservazioni annuali di un paziente non sono indipendenti, non è possibile utilizzare intervalli di confidenza standard.
Pertanto, verrà utilizzato un approccio bootstrap per determinare un intervallo di confidenza del 95% per le correlazioni di Spearman (dove i dati verranno ricampionati a livello di paziente).
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Baseline, 12 mesi, 24 mesi
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La capacità delle misurazioni dei cambiamenti nei biomarcatori digitali nel corso dei due anni di follow-up di prevedere il peggioramento del test clinico di riferimento nello stesso periodo espresso come variabili binarie
Lasso di tempo: Baseline e 24 mesi
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La modifica del biomarcatore digitale nell'arco di due anni consente di distinguere i pazienti che hanno manifestato un peggioramento rilevante nel corrispondente test di riferimento nello stesso periodo da quelli che non lo hanno fatto con un'area sotto la curva caratteristica operativa del ricevitore (AUC) maggiore di 0,6 (limite inferiore del intervallo di confidenza del 95%).
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Baseline e 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il peggioramento dei risultati di altri test di riferimento rilevanti creando prove convergenti
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il peggioramento dei risultati di altri test di riferimento rilevanti creando prove convergenti
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fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il peggioramento delle valutazioni standard utilizzate per il trattamento della SM (clinica, imaging, fluidi corporei)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il peggioramento delle valutazioni standard utilizzate per il trattamento della SM (clinica, imaging, fluidi corporei)
|
fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il cambiamento dei risultati riportati dal paziente
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il cambiamento dei risultati riportati dal paziente
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fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il verificarsi di eventi clinici e altri eventi significativi (ricadute, PIRA, eventi avversi gravi, ricoveri ospedalieri, capacità lavorativa)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
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La capacità del biomarcatore digitale di rilevare il verificarsi di eventi clinici e altri eventi significativi (ricadute, PIRA, eventi avversi gravi, ricoveri ospedalieri, capacità lavorativa)
|
fino a 24 mesi
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La relazione dei biomarcatori digitali con l'imaging e i marcatori dei fluidi corporei
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
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La relazione dei biomarcatori digitali con l'imaging e i marcatori dei fluidi corporei
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fino a 24 mesi
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La relazione dei biomarcatori digitali con i risultati riportati dai pazienti
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
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La relazione dei biomarcatori digitali con i risultati riportati dai pazienti
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fino a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ludwig Kappos, Prof., University Hospital, Basel, Switzerland
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0000-00000; ko23Hemkens
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Prove cliniche su Sclerosi multipla
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Sanko UniversityCompletatoMULTIPLE SCLEROSIS | BILANCIO | VALIDITÀ | AFFIDABILITÀTurchia (Türkiye)