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L'efficacia e la sicurezza di HCQ Plus TPO-RA nella ITP positiva per ANA

27 giugno 2024 aggiornato da: Yunfeng Cheng

L'efficacia e la sicurezza dell'idrossiclorochina più TPO-RA nei pazienti positivi agli anticorpi antinucleari con trombocitopenia immunitaria primaria: uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in aperto

L'obiettivo di questo studio clinico è scoprire se l'idrossiclorochina (HCQ) più gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) funzionano nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria con anticorpi antinucleari positivi negli adulti. Imparerà anche la sicurezza di HCQ più TPO-RA. Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

L’HCQ più TPO-RA aumenta il tasso di risposta nei partecipanti, rispetto al solo TPO-RA? L'HCQ più TPO-RA prolunga la durata della risposta nei partecipanti, rispetto al solo Pred? L'HCQ più TPO-RA diminuisce la dose di TPO-RA per mantenere la risposta nei partecipanti, rispetto al solo TPO-RA? Quali problemi medici hanno i partecipanti quando assumono HCQ più TPO-RA? I ricercatori confronteranno HCQ più TPO-RA con TPO-RA da solo per vedere se HCQ più TPO-RA funziona meglio nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria con anticorpi anti-nucleari positivi.

I partecipanti:

Assumere TPO-RA ogni giorno per non più di 24 settimane, aggiustare la dose di TPO-RA in base al livello piastrinico, con o senza HCQ due volte al giorno per 1 anno; Visitare la clinica una volta ogni 1 settimana per le prime 8 settimane e una volta ogni 2-4 settimane nei successivi 10 mesi per controlli ed esami; Tieni un diario dei loro sintomi

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immunitaria primaria (trombocitopenia immune primaria, ITP) è una malattia emorragica autoimmune acquisita caratterizzata da una diminuzione della conta piastrinica periferica e da un aumento del rischio di sanguinamento. È stato riferito che il 33,3% -39,2% dei pazienti con ITP presenta anticorpi antinucleari (ANA) positivi nel corso della malattia. Nel frattempo, non soddisfano i criteri diagnostici per le malattie reumatiche come il lupus eritematoso (LES). I pazienti con PTI con ANA positivi sono soggetti a recidiva e cronicità. Pertanto, è necessario esplorare nuovi trattamenti clinici per ottenere una remissione a lungo termine in questi pazienti.

L'idrossiclorochina (HCQ) ha un ruolo immunomodulatore su una varietà di cellule immunitarie. Uno studio clinico ha arruolato trombocitopenia immunitaria secondaria a LES e ITP con anticorpi antinucleari (ANA) positivi sono stati trattati con HCQ combinato con glucocorticoidi. I risultati hanno mostrato un tasso di risposta globale del 60% (24/40), incluse 18 risposte complete continue (CR) e 6 risposte continue (R), e alcuni pazienti avevano continuato ad avere una conta piastrinica elevata 3 mesi dopo l’inizio del trattamento. Gli studi di cui sopra illustrano che l’HCQ contribuisce al trattamento della ITP cronica, soprattutto come agente terapeutico a lungo termine con basso onere economico e buona tolleranza. Nei pazienti che non rispondono all'HCQ più corticosteroidi, sarà raccomandato il TPO-RA, un trattamento di seconda linea. Ad oggi, nessuno studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza dell’HCQ più TPO-RA in questi pazienti. Nel presente studio si darà risposta alla domanda.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

126

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200032
        • Reclutamento
        • Shanghai Zhongshan Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yunfeng Cheng
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200094
        • Reclutamento
        • Wusong Hospital, Zhongshan Hospital, Fudan University
        • Contatto:
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201508
        • Reclutamento
        • Shanghai Jinshan Hospital
        • Contatto:
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201700
        • Reclutamento
        • Qingpu Branch of Zhongshan Hospital, Fudan University
        • Contatto:
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Reclutamento
        • Health and Humanity Research Centre, Hongkong, China.
        • Contatto:
  • Macao
      • Macau, Macao, 999078
        • Reclutamento
        • Dr. Stanley Ho Medical Foundation
        • Contatto:
      • Macau, Macao, 999078
        • Reclutamento
        • University Hospital, Macau University of Science and Technology.
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. L'età è superiore a 15 anni.
  2. Prima della randomizzazione, la diagnosi clinica è trombocitopenia immunitaria primaria. La conta piastrinica è inferiore a 30×10^9 / L entro 1 settimana prima dell'arruolamento, oppure la conta piastrinica è inferiore a 50×10^9 / L con sintomi di sanguinamento entro 1 settimana prima dell'arruolamento.
  3. L'anticorpo antinucleare è positivo.
  4. Altri autoanticorpi (inclusi principalmente anticorpi dsDNA, SSA, SSB, RNP, β 2-GP, ACA, ANCA) sono negativi.
  5. Partecipanti che avevano ricevuto almeno due HD-DXM 40 mg/die x 4 giorni, che avevano fallito o avevano avuto recidiva, o avevano ricevuto una dose standard di prednisone (1-2 mg/kg/die) per 4 settimane, la conta piastrinica è rimasta <30×10 9 / L, oppure la conta piastrinica si è normalizzata ma è diminuita con la riduzione del prednisone o con prednisone 30 mg per mantenere il numero piastrinico.
  6. Il tempo di protrombina non supera ± 3 s dell'intervallo di valori normali, il tempo di trombina parziale attivato non è al di fuori dell'intervallo normale ± 10 s; nessuna storia di coagulopatia eccetto ITP.

(6) Comprendere le procedure dello studio e firmare il modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Trombocitopenia secondaria causata da sindrome mielodisplastica, malattie immunitarie come lupus eritematoso sistemico, anemia aplastica precoce, reanemia atipica, sindrome antifosfolipidica, porpora trombotica trombocitopenica e varie altre cause.
  2. Il partecipante ha manifestato trombosi arteriosa o venosa (ictus, attacco ischemico transitorio, infarto miocardico, trombosi venosa profonda o embolia polmonare) o sintomi clinici e anamnesi indicano trombofilia.
  3. Malattia cardiaca congestizia, inclusa la New York Heart Association (NHYA) di grado III/IV, verificatasi entro 3 mesi prima dello screening, aritmia che ha richiesto farmaci o infarto del miocardio, o aritmia nota per aumentare il rischio di eventi trombotici (come la fibrillazione atriale), o l'intervallo QT corretto (QTc) è più lungo di 450 ms o QTc> 480 ms nei partecipanti con blocco di branca.
  4. Anamnesi di trapianto di organi parenchimali o trapianto allogenico di midollo osseo.
  5. Aver ricevuto qualsiasi farmaco che influenzi la funzione piastrinica (inclusi ma non limitati a aspirina, complessi contenenti aspirina, clopidogrel, salicilati e/o farmaci antinfiammatori non steroidei FANS) o terapia anticoagulante per oltre 3 giorni consecutivi entro 2 settimane prima dello screening.
  6. Con deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi.
  7. Con alterazioni della retina o del campo visivo causate da composti 4-aminochinolinici.
  8. Essere allergici ai composti 4-aminochinolina.
  9. Avere evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)/virus dell'epatite C (HCV)/virus dell'epatite B (HBV) (l'anticorpo dell'HIV o l'anticorpo dell'HCV è positivo, l'antigene di superficie dell'HBV è positivo o l'antigene di superficie dell'HBV è negativo ma l'HBV-DNA indica replicazione virale.
  10. La glutammato transaminotransferasi (ALT) o la glutammato transaminasi (AST) è superiore a 1,5 volte il limite superiore del valore normale (ULN), oppure la bilirubina totale o la creatinina ematica è superiore a 1,2 volte l'ULN.
  11. Con cirrosi epatica o ipertensione portale.
  12. Con evidenza di attività tumorale maligna o in trattamento antitumorale nei 5 anni precedenti lo screening.
  13. Partecipanti in gravidanza o in allattamento o con potenziale fertilità, riluttanza a utilizzare contraccettivi efficaci durante l'intero ciclo di sperimentazione ed entro 28 giorni dalla fine dello studio (o entro 28 giorni dopo il ritiro prematuro).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HCQ più gruppo TPO-RA
Questo gruppo è il gruppo sperimentale. I partecipanti assumeranno eltrombopag per almeno 24 settimane, la dose di eltrombopag viene aggiustata in base alla conta piastrinica dei partecipanti, con HCQ due volte al giorno per 1 anno
Droga: Compressa orale di idrossiclorochina
L'idrossiclorochina viene assunta alla dose di 0,1 g/dose, due volte al giorno per 1 anno, indipendentemente dall'assunzione di cibo.
Altri nomi:
  • Idrossiclorochina
Droga: Eltrombopag
I partecipanti assumeranno eltrombopag per almeno 24 settimane, la dose di eltrombopag viene aggiustata in base alla conta piastrinica dei partecipanti.
Altri nomi:
  • Pillola di Eltrombopag
Comparatore placebo: Gruppo TPO-RA
Questo gruppo è il gruppo di controllo. I partecipanti assumeranno eltrombopag per almeno 24 settimane, la dose di eltrombopag viene aggiustata in base alla conta piastrinica dei partecipanti.
Droga: Eltrombopag
I partecipanti assumeranno eltrombopag per almeno 24 settimane, la dose di eltrombopag viene aggiustata in base alla conta piastrinica dei partecipanti.
Altri nomi:
  • Pillola di Eltrombopag

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 4 settimane
La percentuale di partecipanti con una conta piastrinica superiore a 30×10^9/L e almeno il doppio della conta piastrinica basale, per almeno due test consecutivi (a 7 giorni di distanza).
4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completo
Lasso di tempo: 1 anno
La percentuale di partecipanti con conta piastrinica superiore a 100×10^9/L, per almeno due test consecutivi (a 7 giorni di distanza).
1 anno
Durata della risposta
Lasso di tempo: 1 anno
Tempo dalla risposta alla recidiva della malattia (conta piastrinica ≤ 30×10^9/L su qualsiasi test o comparsa di sintomi emorragici)
1 anno
Tasso di risposta durevole
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di pazienti con remissione completa della durata di almeno 6 mesi senza alcuna terapia aggiuntiva specifica per la PTI
1 anno
Conta delle piastrine ad ogni visita
Lasso di tempo: 1 anno
Conteggio medio delle piastrine ad ogni visita
1 anno
È tempo di rispondere
Lasso di tempo: 4 settimane
Tempo dall'inizio del trattamento alla risposta
4 settimane
È tempo di ritirare il TPO-RA
Lasso di tempo: 24 settimane
Tempo dall'inizio del trattamento alla sospensione del TPO-RA
24 settimane
Tasso di ritiro del TPO-RA
Lasso di tempo: 24 settimane
Tasso di partecipanti che ritirano TPO-RA con conta piastrinica superiore a 30×10^9/L
24 settimane
La dose massima di TPO-RA per ottenere la risposta
Lasso di tempo: 8 settimane
La dose massima di TPO-RA per ottenere una risposta (conta piastrinica superiore a 30×10^9/L)
8 settimane
Tasso di risposta durante lo studio
Lasso di tempo: 1 anno
La percentuale di partecipanti che hanno risposto (conta piastrinica superiore a 30×10^9/L e almeno il doppio della conta piastrinica basale) ad ogni visita
1 anno
Tasso di risposta una volta durante lo studio
Lasso di tempo: 1 anno
La percentuale di partecipanti che hanno risposto una volta (conta piastrinica superiore a 30×10^9/L e più del doppio della conta piastrinica basale per almeno una visita) nel corso di 1 anno
1 anno
Punteggio di sanguinamento OMS
Lasso di tempo: 1 anno
Punteggio di sanguinamento OMS ad ogni visita
1 anno
Reazione avversa
Lasso di tempo: 1 anno
Reazione avversa ad ogni visita
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yunfeng Cheng

Collaboratori

Shanghai Zhongshan Hospital
Shanghai Jinshan Hospital
Macau University of Science and Technology Hospital
Zhongshan Qingpu Hospital, Fudan University
Zhongshan Wusong Hospital, Fudan University
Health and Humanity Research Centre, Hongkong
Dr. Stanley Ho Medical Foundation, Macau

Investigatori

  • Investigatore principale: Yunfeng Cheng, Shanghai Zhongshan Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B2024-027R2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Periodo di condivisione IPD

Le informazioni IPD saranno disponibili a partire da 6 mesi dopo la pubblicazione, per 1 anno.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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