Aggiunta di Naxitamb nella terapia di induzione per il neuroblastoma ad alto rischio

Criteri di inclusione:

I pazienti con neuroblastoma che soddisfano determinati criteri possono essere arruolati nelle seguenti fasi della diagnosi:

1. I bambini con neuroblastoma di stadio 4 di nuova diagnosi secondo l'International Neuroblastoma Staging System (INSS) che soddisfano i seguenti criteri sono idonei per l'iscrizione: i. Età > 18 mesi (> 547 giorni) indipendentemente dalle caratteristiche biologiche; o ii. Età 12-18 mesi (365-547 giorni), con una delle seguenti tre caratteristiche biologiche sfavorevoli (amplificazione MYCN, tipo patologico con prognosi istopatologica sfavorevole e/o indice DNA = 1); o iii. Amplificazione MYCN (aumento del segnale MYCN > 4 volte rispetto al segnale di riferimento) indipendentemente dall'età o da altre caratteristiche biologiche.
2. I bambini con neuroblastoma INSS di stadio 3 di nuova diagnosi che soddisfano i seguenti criteri possono essere arruolati: i. Amplificazione MYCN (aumento del segnale MYCN > 4 volte rispetto al segnale di riferimento) indipendentemente dall'età o da altre caratteristiche biologiche; o ii. Età > 18 mesi (> 547 giorni), con tipo patologico di prognosi istopatologica sfavorevole indipendentemente dallo stato MYCN.
3. Bambini con neuroblastoma INSS allo stadio 2A/2B di nuova diagnosi con amplificazione MYCN (aumento del segnale MYCN > 4 volte rispetto al segnale di riferimento) indipendentemente dall'età o da altre caratteristiche biologiche. Il soggetto deve avere un'età ≤ 21 anni al momento della diagnosi iniziale e deve avere un'età > 12 mesi al momento dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

I neonati di età inferiore a 1 anno, quelli di età compresa tra 12 e 18 mesi, pazienti allo stadio 4 dell'INSS e tutti i pazienti allo stadio 3 dell'INSS con caratteristiche biologiche favorevoli (ad esempio, MYCN non amplificato, buona prognosi istopatologica patologica e indice del DNA > 1) non sono idonei .

Soggetti che hanno ricevuto un trattamento immunosoppressivo (esclusi gli steroidi locali) nelle ultime 4 settimane prima dell'arruolamento. Soggetti che stanno attualmente ricevendo farmaci sperimentali.

Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con l'interpretazione dei risultati o influenzare la capacità del soggetto di fornire il consenso informato, la capacità del tutore legale di fornire il consenso informato e la cooperazione e partecipazione del soggetto allo studio, inclusi ma non limitato a sindrome da malassorbimento, malattia mentale o abuso di sostanze. Soggetti con comorbilità significative (qualsiasi condizione medica grave non correlata al cancro o al suo trattamento che non è coperta dai criteri di esclusione dettagliati e si prevede che interferisca con l'azione del farmaco o dei farmaci in studio o aumenti significativamente la gravità della tossicità del trattamento dello studio)