Přidání Naxitamb do indukční terapie pro vysoce rizikový neuroblastom

Kritéria zahrnutí:

Pacienti s neuroblastomem, kteří splňují určitá kritéria, jsou způsobilí k zařazení do následujících fází diagnózy:

1. Děti s nově diagnostikovaným neuroblastomem stadia 4 podle International Neuroblastoma Staging System (INSS), které splňují následující kritéria, jsou způsobilé pro zařazení: i. Věk > 18 měsíců (> 547 dní) bez ohledu na biologické vlastnosti; nebo ii. Věk 12-18 měsíců (365-547 dní), s jednou z následujících tří nepříznivých biologických charakteristik (amplifikace MYCN, patologický typ špatné histopatologické prognózy a/nebo DNA index = 1); nebo iii. Amplifikace MYCN (nárůst signálu MYCN > 4krát ve srovnání s referenčním signálem) bez ohledu na věk nebo jiné biologické charakteristiky.
2. Děti s nově diagnostikovaným neuroblastomem INSS stadia 3, které splňují následující kritéria, jsou způsobilé k zařazení: i. amplifikace MYCN (nárůst signálu MYCN > 4krát ve srovnání s referenčním signálem) bez ohledu na věk nebo jiné biologické charakteristiky; nebo ii. Věk > 18 měsíců (> 547 dní), s patologickým typem špatné histopatologické prognózy bez ohledu na stav MYCN.
3. Děti s nově diagnostikovaným neuroblastomem INSS stadia 2A/2B s amplifikací MYCN (nárůst signálu MYCN > 4x oproti referenčnímu signálu) bez ohledu na věk nebo jiné biologické charakteristiky. Subjekt musí být ve věku ≤ 21 let v době počáteční diagnózy a musí být ve věku > 12 měsíců v době zařazení.

Kritéria vyloučení:

Děti mladší než 1 rok, děti ve věku 12–18 měsíců, INSS stadium 4 a všichni pacienti INSS stadia 3 s příznivými biologickými charakteristikami (tj. neamplifikovaná MYCN, dobrá patologická histopatologická prognóza a DNA index >1) nejsou způsobilí. .

Subjekty, které dostaly imunosupresivní léčbu (kromě lokálních steroidů) během posledních 4 týdnů před zařazením. Subjekty, které v současné době dostávají jakýkoli zkoumaný lék.

Jakýkoli jiný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může narušit interpretaci výsledků nebo ovlivnit schopnost subjektu poskytnout informovaný souhlas, schopnost zákonného zástupce poskytnout informovaný souhlas a spolupráci a účast subjektu ve studii, včetně ale neomezuje se na malabsorpční syndrom, duševní onemocnění nebo zneužívání návykových látek. Subjekty s významnými komorbiditami (jakýkoli závažný zdravotní stav nesouvisející s rakovinou nebo její léčbou, na který se nevztahují podrobná vylučovací kritéria a očekává se, že bude interferovat s působením zkoumaného léku (léků) nebo významně zvýší závažnost toxicity zkušební léčby)