Studio di conferma 3 di KPS-0373 in pazienti con degenerazione spinocerebellare
25 giugno 2025 aggiornato da: Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.
Studio di conferma di fase III 3 di KPS-0373 in pazienti con degenerazione spinocerebellare
Questo è un studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in fase di gruppo parallelo, di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza del KPS-0373 somministrate una volta al giorno dopo colazione in 142 pazienti con degenerazione spinocerebellare.
Questo studio consiste nel periodo di screening di 4 settimane, nel periodo di trattamento di 24 settimane e nel periodo di follow-up di 4 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
142
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Kissei Pharmaceutical Co., Ltd Kissei Pharmaceutical Co., Ltd
- Numero di telefono: Email only
- Email: rinsyousiken@pharm.kissei.co.jp
Luoghi di studio
-
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Multiple Locations, Giappone
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti SCD giapponesi con atassia da lieve a moderata
Criteri di esclusione:
- Pazienti con atassia secondaria
- Pazienti con disfunzione epatica, renale o cardiovascolare clinicamente significativa
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo KPS-0373
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Amministrazione orale
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
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Amministrazione orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dalla linea di base nel punteggio totale di SARA a 24 settimane di periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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La Sara è una scala che valuta l'atassia cerebellare.
Un valutatore osserva la capacità del soggetto di svolgere attività motorie in 8 singoli elementi: ("Gait: 0-8 punti", "Stanza: 0-6 punti", "Seduta: 0-4 punti", "Disturbo del linguaggio: 0-6 punti", "Slide di dito: 0-4 punti", punti del naso ".
Il punteggio totale Sara varia da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia grave).
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Fino a 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dal punteggio totale di base nel punteggio totale di Sara
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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La Sara è una scala che valuta l'atassia cerebellare.
Un valutatore osserva la capacità del soggetto di svolgere attività motorie in 8 singoli elementi: ("Gait: 0-8 punti", "Stanza: 0-6 punti", "Seduta: 0-4 punti", "Disturbo del linguaggio: 0-6 punti", "Slide di dito: 0-4 punti", punti del naso ".
Il punteggio totale Sara varia da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia grave).
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Fino a 24 settimane
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Rapporto di mantenimento dei sintomi (rapporto tra i casi di miglioramento e stabilità) basato sul punteggio totale di SARA
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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I soggetti con la variazione del punteggio SARA totale dal basale di ≤ -1 sono definiti come soggetti migliorati, i soggetti con la variazione del punteggio SARA totale di> -1 punto e <1 punto come soggetti invariati e soggetti con miglioramento e soggetti senza modifiche sono definiti come soggetti che mantengono i sintomi.
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Fino a 24 settimane
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Cambia dal basale nei punteggi individuali di Sara
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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La Sara è una scala che valuta l'atassia cerebellare.
Un valutatore osserva la capacità del soggetto di svolgere attività motorie in 8 singoli elementi: ("Gait: 0-8 punti", "Stanza: 0-6 punti", "Seduta: 0-4 punti", "Disturbo del linguaggio: 0-6 punti", "Slide di dito: 0-4 punti", punti del naso ".
Il punteggio totale SARA varia da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia grave).
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Fino a 24 settimane
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Cambia dal basale in SF-8
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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SF-8 è un questionario che misura in modo completo la QOL relativa alla salute.
I soggetti rispondono alle domande nei seguenti 8 elementi su una scala di 5 o 6: funzionamento fisico, ruolo fisico, corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo-emotivo e salute mentale.
Un punteggio più alto indica una migliore salute in quell'oggetto.
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Fino a 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 luglio 2025
Completamento primario (Stimato)
31 marzo 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 marzo 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 giugno 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 giugno 2025
Primo Inserito (Effettivo)
27 giugno 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie del midollo spinale
- Discinesia
- Malattie cerebellari
- Atassia cerebellare
- Atassia
- Atassie spinocerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
Altri numeri di identificazione dello studio
- KPS1306
- jRCT (Identificatore di registro: jRCTs051200101)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
- I singoli dati dei pazienti (IPD) sono disponibili su ragionevole richiesta e con il permesso di Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.
- Per una richiesta di condivisione dei dati per IPD, si prega di contattare Kissei Pharmaceutical all'indirizzo Rinsyousaken@pharm.kissei.co.jp.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Degenerazione spinocerebellare
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamento