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COMparison Between Anakinra and Tocilizumab in NORSE - "COMBAT-NORSE" (COMBAT-NORSE)

8 maggio 2026 aggiornato da: Lawrence Hirsch, Yale University

Confronto degli Effetti di Anakinra e Tocilizumab sugli Esiti nei Pazienti con Stato Epilettico Refrattario a Esordio Recente

L'obiettivo di questo studio clinico è scoprire se due farmaci esistenti, anakinra e tocilizumab, possono trattare efficacemente una rara e pericolosa condizione cerebrale chiamata NORSE (Stato Epilettico Refrattario a Esordio Recente). Il NORSE provoca crisi epilettiche continue in bambini e adulti precedentemente sani e non risponde ai trattamenti standard. Spesso porta a disabilità a lungo termine o morte.

I medici attualmente utilizzano anakinra e tocilizumab come trattamenti di seconda linea quando le terapie di prima linea falliscono, ma non ci sono prove chiare che mostrino quale farmaco funzioni meglio o quando dovrebbe essere somministrato. Questo studio mira a rispondere a queste domande.

Lo studio arruolerà pazienti in 33 ospedali negli Stati Uniti, Canada, Europa e Asia.

Include due gruppi:

  1. Cohort Randomizzata I pazienti verranno assegnati casualmente a ricevere anakinra o tocilizumab entro i primi 7 giorni della loro malattia. Solo i pazienti i cui medici stavano già pianificando di utilizzare uno di questi farmaci come parte della cura standard saranno idonei per la randomizzazione. I ricercatori monitoreranno il loro recupero e confronteranno i risultati tra i due trattamenti.
  2. Cohort Osservazionale I pazienti che non possono essere randomizzati, di solito perché diagnosticati troppo tardi, saranno comunque seguiti per studiare come il tempismo del trattamento influisce sul recupero.

I partecipanti:

  • Riceveranno uno dei due farmaci (a seconda dell'assegnazione al gruppo).
  • Parteciperanno a valutazioni di follow-up nel corso di un anno, inclusi esami medici e sondaggi. Alcuni partecipanti potrebbero essere seguiti annualmente oltre un anno.
  • Potranno partecipare facoltativamente a un'intervista di 60 minuti per condividere la loro esperienza o quella del loro caregiver con il NORSE.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

438

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età 2 anni o superiore.
  • In condizioni di salute abituali prima dell'insorgenza dello SE.

  • Presentazione di NORSE come definito nei criteri di consenso:

    1. Stato epilettico refrattario (fallimento di 2 farmaci antiepilettici utilizzati correttamente) in un paziente senza epilessia attiva o altro disturbo neurologico rilevante preesistente e senza una causa acuta o attiva strutturale, tossica o metabolica riscontrata nelle prime 72 ore.
    2. Include pazienti con qualsiasi RSE, non solo stato epilettico super-refrattario.

    3. Include pazienti che alla fine si scopre avere un'eziologia nota (infettiva, autoimmune, genetica, ecc.), così come quelli che rimangono criptogenici.

      • Criteri di inclusione aggiuntivi per il braccio randomizzato:
  • Anakinra e/o tocilizumab sono pianificati o considerati come parte della cura clinica standard.
  • L'insorgenza dello SE è avvenuta nei 7 giorni precedenti al momento dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia medica sistemica acuta o attiva come cancro metastatico, insufficienza renale, insufficienza epatica, diabete scarsamente controllato, ecc., a giudizio degli investigatori. Se ciò non è chiaro, il PI dello studio Dr. Hirsch determinerà se questo criterio è soddisfatto.

Criteri di esclusione aggiuntivi per la coorte di controllo randomizzato:

  • Controindicazione ad anakinra o tocilizumab come elencato nelle informazioni di prescrizione:

    1. Ipersensibilità nota a proteine derivate da E. Coli, anakinra, tocilizumab o qualsiasi componente dei prodotti
    2. Infezione grave attiva al momento dell'inizio
    3. Uso concomitante di agenti bloccanti il TNF; conta assoluta dei neutrofili < 2000; conta piastrinica < 100.000 per mm³; o ALT o AST > 1,5 volte il limite superiore della norma
    4. Rischio elevato di perforazione gastrointestinale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Cohort di Studio Controllato Randomizzato (RCT)
Uno studio di coorte randomizzato controllato (RCT) di anakinra vs. tocilizumab (immunoterapie mirate) iniziato fino a e includendo 7 giorni dopo l'insorgenza dello stato epilettico (SE)
Droga: Anakinra

Verrà seguito il SOC, Dose suggerita:

10 mg/kg/giorno EV, suddivisa in 4 dosi giornaliere (ogni 6 ore) Dose massima: 400 mg/giorno

Droga: Tocilizumab

Sarà seguito il SOC,

Dosaggio suggerito:

Se <30 kg: 12 mg/kg EV una volta ogni 2 settimane Se ≥30 kg: 8 mg/kg EV una volta ogni 2 settimane Dose massima: 800 mg per dose
Altro: Cohort Osservazionale
Una coorte osservazionale che arruola pazienti con NORSE criptogenico acuto che non possono essere randomizzati o che vengono identificati troppo tardi per essere randomizzati entro la fine del giorno 7.
Altro: Trattamento medico standard
Per i pazienti che non hanno potuto essere randomizzati entro il giorno 7, verrà seguito il trattamento clinico standard e i pazienti verranno seguiti prospetticamente e osservazionalmente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Glasgow Outcome Scale - Estesa (GOS-E)
Lasso di tempo: 12 mesi
La Glasgow Outcome Scale - Extended (GOS-E) è una scala a 8 punti utilizzata per misurare l'esito funzionale globale. I partecipanti vengono classificati in una delle 8 categorie: 1. Morte, 2. Stato vegetativo, 3. Disabilità grave inferiore, 4. Disabilità grave superiore, 5. Disabilità moderata inferiore, 6. Disabilità moderata superiore, 7. Buon recupero inferiore, 8. Buon recupero superiore.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino alla risoluzione dello stato epilettico (SE)
Lasso di tempo: 24 ore senza flebo anestetiche
Tempo (giorni) fino alla sospensione delle infusioni anestetiche per 24h per il trattamento dello SE senza ritorno di SE all'EEG
24 ore senza flebo anestetiche
Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero medio di giorni durante l'ospedalizzazione dall'ammissione alla dimissione
12 mesi
Mortalità
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Mortalità, numero di partecipanti
fino a 12 mesi
Numero di eventi avversi gravi attribuiti ad anakinra o tocilizumab
Lasso di tempo: Dall'ospedalizzazione a 1 mese dopo l'interruzione del trattamento, fino a 12 mesi
Numero di eventi avversi gravi attribuiti ad anakinra o tocilizumab
Dall'ospedalizzazione a 1 mese dopo l'interruzione del trattamento, fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con epilessia post-NORSE
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con qualsiasi crisi epilettica non provocata dopo la dimissione dall'ospedale
12 mesi
Numero di partecipanti con Successo del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Misura combinata della mancanza di necessità di un altro immunomodulatore dopo l'inizio del farmaco dello studio, più un buon esito a 1 anno (GOS-E di 5-8) (Sì/No)
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yale University

Collaboratori

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Lawrence Hirsch, MD, Yale University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2000041289
  • RD-2024C2-39648 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: PCORI)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Rendere disponibile il Pacchetto Completo di Dati per consentire ad altri ricercatori (incluso PCORI) di utilizzarlo per rianalizzare i dati o per analisi di ricerca indipendenti (cioè innovative).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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