Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning mellem Anakinra og Tocilizumab i NORSE - "COMBAT-NORSE" (COMBAT-NORSE)

8. maj 2026 opdateret af: Lawrence Hirsch, Yale University

Sammenligning af effekterne af Anakinra og Tocilizumab på resultater hos patienter med nyopstået refraktær status epilepticus

Målet med denne kliniske undersøgelse er at finde ud af, om to eksisterende lægemidler - anakinra og tocilizumab - effektivt kan behandle en sjælden og livstruende hjernetilstand kaldet NORSE (New-Onset Refractory Status Epilepticus). NORSE forårsager kontinuerlige krampeanfald hos tidligere raske børn og voksne og reagerer ikke på standardbehandlinger. Det fører ofte til langvarig handicap eller død.

Læger bruger i øjeblikket anakinra og tocilizumab som andenlinjesbehandlinger, når førstelinjesbehandlinger ikke virker, men der er ikke klare beviser for, hvilket lægemiddel der fungerer bedst, eller hvornår det skal gives. Denne undersøgelse har til formål at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelsen vil inkludere patienter på 33 hospitaler i USA, Canada, Europa og Asien.

Den omfatter to grupper:

  1. Randomiseret kohorte: Patienter vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten anakinra eller tocilizumab inden for de første 7 dage af deres sygdom. Kun patienter, hvis læger allerede planlagde at bruge et af disse lægemidler som en del af standardbehandlingen, vil være kvalificeret til randomisering. Forskere vil overvåge deres bedring og sammenligne resultaterne mellem de to behandlinger.
  2. Observationskohorte: Patienter, der ikke kan randomiseres - normalt fordi de blev diagnosticeret for sent - vil stadig blive fulgt for at undersøge, hvordan behandlingstidspunktet påvirker bedringen.

Deltagere vil:

  • Modtage et af de to lægemidler (afhængigt af deres gruppetildeling).
  • Deltage i opfølgende vurderinger i løbet af et år, herunder medicinske evalueringer og spørgeskemaer. Nogle deltagere kan blive fulgt årligt ud over et år.
  • Valgfrit deltage i et 60-minutters interview for at dele deres eller deres omsorgspersoners oplevelse med NORSE.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

438

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 2 år og derover.
  • I deres sædvanlige sundhedstilstand før indsættelsen af SE.

  • Præsenterer med NORSE som defineret i konsensuskriterierne:

    1. Refraktær SE (mislykket behandling med 2 passende anvendte antiepileptika) hos en patient uden aktiv epilepsi eller anden forudgående relevant neurologisk lidelse og uden en akut eller aktiv strukturel, toksisk eller metabolisk årsag fundet i de første 72 timer.
    2. Inkluderer patienter med enhver form for RSE, ikke kun super-refraktær SE.

    3. Inkluderer patienter, der i sidste ende opdages at have en kendt ætiologi (infektiøs, autoimmun, genetisk osv.), samt dem, der forbliver kryptogene.

      • Yderligere inklusionskriterier for den randomiserede arm:
  • Anakinra og/eller tocilizumab planlægges eller overvejes som en del af standard klinisk behandling.
  • Indsættelsen af SE var inden for de foregående 7 dage på tilmeldelsestidspunktet.

Eksklusionskriterier:

  • Enhver akut eller aktiv systemisk medicinsk sygdom såsom metastatisk kræft, nyresvigt, leversvigt, dårligt kontrolleret diabetes osv., efter forskernes mening. Hvis dette er uklart, vil studiet PI Dr. Hirsch afgøre, om dette kriterium er opfyldt.

Yderligere eksklusionskriterier for den randomiserede kontrolkohort:

  • Kontraindikation mod enten anakinra eller tocilizumab som anført i produktresuméet:

    1. Kendt overfølsomhed over for E. Coli-afledte proteiner, anakinra, tocilizumab eller ethvert komponent i produkterne
    2. Aktiv alvorlig infektion på initieringstidspunktet
    3. Samtidig anvendelse af TNF-blokerende midler; absolut neutrofilantal < 2000; trombocytantal < 100.000 per mm³; eller ALT eller AST > 1,5 X den øvre normale grænse
    4. Forhøjet risiko for GI-perforation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Randomiseret Kontrolleret Forsøg (RCT) Kohorte
En randomiseret kontrolleret kohorte (RCT) af anakinra versus tocilizumab (målrettet immunterapi) påbegyndt op til og inklusive 7 dage efter status epilepticus (SE) debut
Medicin: Anakinra

SOC vil blive fulgt, Foreslået dosis:

10 mg/kg/dag IV, opdelt i 4 daglige doser (q6h) Maksimal dosis: 400 mg/dag

Medicin: Tocilizumab

SOC vil blive fulgt,

Foreslået dosis:

Hvis <30 kg: 12 mg/kg IV en gang hver 2. uge Hvis ≥30 kg: 8 mg/kg IV en gang hver 2. uge Maksimal dosis: 800 mg pr. dosis
Andet: Observationskohorte
En observationskohorte, der rekrutterer patienter med akut kryptogen NORSE, som ikke kan randomiseres eller som identificeres for sent til at kunne randomiseres inden udgangen af dag 7.
Andet: Standard medicinsk behandling
For patienter, der ikke kunne randomiseres inden dag 7, vil standard klinisk behandling følges, og patienterne vil blive fulgt prospektivt og observationelt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glasgow Outcome Scale - Extended (GOS-E)
Tidsramme: 12 måneder
Glasgow Outcome Scale - Extended (GOS-E) er en 8-punkts skala, der bruges til at måle det globale funktionelle udfald. Deltagerne scores i en af de 8 kategorier: 1. Død, 2. Vegetativ tilstand, 3. Nedre svær handicap, 4. Øvre svær handicap, 5. Nedre moderat handicap, 6. Øvre moderat handicap, 7. Nedre god bedring, 8. Øvre god bedring.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til ophør af status epilepticus (SE)
Tidsramme: 24 timer uden anæstesidråber
Tid (dage) indtil afbrydelse af anæstesidråber i 24 timer for behandling af SE uden tilbagevenden af SE på EEG
24 timer uden anæstesidråber
Længde af hospitalsophold
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitligt antal dage under indlæggelse fra optagelse til udskrivelse
12 måneder
Dødelighed
Tidsramme: op til 12 måneder
Dødelighed, antal deltagere
op til 12 måneder
Antal alvorlige bivirkninger tilskrevet anakinra eller tocilizumab
Tidsramme: Fra indlæggelse til 1 måned efter behandlingsstop, op til 12 måneder
Antal alvorlige bivirkninger tilskrevet anakinra eller tocilizumab
Fra indlæggelse til 1 måned efter behandlingsstop, op til 12 måneder
Antal deltagere med Post-NORSE epilepsi
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med uopfordrede krampeanfald efter hospitalsudskrivelse
12 måneder
Antal deltagere med behandlingssucces
Tidsramme: 12 måneder
Kombineret mål for mangel på behov for et andet immunmodulerende middel efter påbegyndelse af undersøgelsesmedicinen, plus godt resultat efter 1 år (GOS-E på 5-8) (Ja/Nej)
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yale University

Samarbejdspartnere

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lawrence Hirsch, MD, Yale University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2025

Først opslået (Faktiske)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2000041289
  • RD-2024C2-39648 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: PCORI)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Gør hele datapakken tilgængelig, så andre forskere (herunder PCORI) kan bruge den til at genanalysere dataene eller til uafhængige (dvs. nye) forskningsanalyser.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nyopstået Refraktær Status Epilepticus

Kliniske forsøg med Anakinra

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner