Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porównanie między anakinrą a tocilizumabem w NORSE - "COMBAT-NORSE" (COMBAT-NORSE)

8 maja 2026 zaktualizowane przez: Lawrence Hirsch, Yale University

Porównanie wpływu anakinry i tocilizumabu na wyniki leczenia pacjentów z nowo rozpoznanym opornym stanem padaczkowym

Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy dwa istniejące leki – anakinra i tocilizumab – mogą skutecznie leczyć rzadką i zagrażającą życiu chorobę mózgu zwaną NORSE (Nowo Rozpoczynający się Oporny Stan Padaczkowy). NORSE powoduje ciągłe napady padaczkowe u wcześniej zdrowych dzieci i dorosłych i nie reaguje na standardowe leczenie. Często prowadzi do długotrwałej niepełnosprawności lub śmierci.

Lekarze obecnie stosują anakinrę i tocilizumab jako leczenie drugiego rzutu, gdy terapie pierwszego rzutu zawodzą, ale nie ma jasnych dowodów pokazujących, który lek działa lepiej lub kiedy powinien zostać podany. To badanie ma na celu odpowiedzieć na te pytania.

Badanie obejmie pacjentów w 33 szpitalach w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Europie i Azji.

Obejmuje dwie grupy:

  1. Kohorta randomizowana: Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymania anakinry lub tocilizumabu w ciągu pierwszych 7 dni choroby. Tylko pacjenci, których lekarze już planowali zastosować jeden z tych leków jako część standardowej opieki, będą kwalifikować się do randomizacji. Badacze będą monitorować ich powrót do zdrowia i porównywać wyniki między dwoma lekami.
  2. Kohorta obserwacyjna: Pacjenci, którzy nie mogą być randomizowani – zazwyczaj dlatego, że zostali zdiagnozowani zbyt późno – będą nadal obserwowani, aby zbadać, jak czas podania leczenia wpływa na powrót do zdrowia.

Uczestnicy będą:

  • Otrzymywać jeden z dwóch leków (w zależności od przydzielonej grupy).
  • Brać udział w ocenach kontrolnych w ciągu jednego roku, w tym w badaniach medycznych i ankietach. Niektórzy uczestnicy mogą być obserwowani corocznie po upływie roku.
  • Opcjonalnie uczestniczyć w 60-minutowej rozmowie, aby podzielić się swoim lub doświadczeniem opiekuna z NORSE.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

438

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek 2 lata i więcej.
  • W swoim zwykłym stanie zdrowia przed wystąpieniem SE.

  • Przebieg NORSE zgodnie z kryteriami konsensusowymi:

    1. Oporna SE (brak odpowiedzi na 2 odpowiednio zastosowane leki przeciwdrgawkowe) u pacjenta bez aktywnej padaczki lub innych istotnych wcześniejszych zaburzeń neurologicznych oraz bez ostrej lub aktywnej przyczyny strukturalnej, toksycznej lub metabolicznej stwierdzonej w ciągu pierwszych 72 godzin.
    2. Obejmuje pacjentów z dowolną oporną SE, nie tylko super-oporną SE.

    3. Obejmuje pacjentów, u których ostatecznie odkryto znaną etiologię (infekcyjną, autoimmunologiczną, genetyczną itp.), jak również tych, u których pozostaje kryptogenna.

      • Dodatkowe kryteria włączenia dla ramienia randomizowanego:
  • Anakinra i/lub tocilizumab są planowane lub rozważane jako część standardowej opieki klinicznej.
  • Wystąpienie SE nastąpiło w ciągu ostatnich 7 dni w momencie rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek ostra lub aktywna ogólnoustrojowa choroba medyczna, taka jak przerzutowy nowotwór, niewydolność nerek, niewydolność wątroby, źle kontrolowana cukrzyca itp., w opinii badaczy. Jeśli nie jest to jasne, główny badacz badania dr Hirsch ustali, czy to kryterium jest spełnione.

Dodatkowe kryteria wyłączenia dla randomizowanej kohorty kontrolnej:

  • Przeciwwskazanie do anakinry lub tocilizumabu wymienione w informacji o leku:

    1. Znana nadwrażliwość na białka pochodzenia E. coli, anakinrę, tocilizumab lub jakikolwiek składnik produktów
    2. Aktywna poważna infekcja w momencie rozpoczęcia
    3. Jednoczesne stosowanie blokerów TNF; bezwzględna liczba neutrofilów < 2000; liczba płytek krwi < 100 000 na mm³; lub ALT lub AST > 1,5 × górna granica normy
    4. Podwyższone ryzyko perforacji przewodu pokarmowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Randomizowane Badanie Kontrolowane (RCT) Kohorta
Randomizowane kontrolowane badanie kohortowe (RCT) porównujące anakinrę z tocilizumabem (ukierunkowane immunoterapie) rozpoczęte do i włącznie z 7 dniem po wystąpieniu stanu padaczkowego (SE)
Lek: Anakinra

Będzie przestrzegany SOC, Sugerowana dawka:

10 mg/kg/dobę dożylnie, podzielone na 4 dawki dzienne (co 6 godzin) Maksymalna dawka: 400 mg/dobę

Lek: Tocilizumab

Będzie przestrzegany SOC,

Sugerowana dawka:

Jeśli <30 kg: 12 mg/kg IV raz na 2 tygodnie Jeśli ≥30 kg: 8 mg/kg IV raz na 2 tygodnie Maksymalna dawka: 800 mg na dawkę
Inny: Kohorta Obserwacyjna
Kohorta obserwacyjna rekrutująca pacjentów z ostrym kryptogennym NORSE, którzy nie mogą być randomizowani lub zostali zidentyfikowani zbyt późno, aby mogli być randomizowani do końca 7. dnia.
Inny: Standardowe leczenie medyczne
Dla pacjentów, których nie można było randomizować do 7. dnia, stosuje się standardową opiekę kliniczną, a pacjenci są obserwowani prospektywnie i obserwacyjnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Wyników Glasgow - Rozszerzona (GOS-E)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Skala Wyników Glasgow – Rozszerzona (GOS-E) to 8-punktowa skala służąca do pomiaru globalnych wyników funkcjonalnych. Uczestnicy są oceniani w jednej z 8 kategorii: 1. Śmierć, 2. Stan wegetatywny, 3. Ciężkie upośledzenie niższe, 4. Ciężkie upośledzenie wyższe, 5. Umiarkowane upośledzenie niższe, 6. Umiarkowane upośledzenie wyższe, 7. Dobry powrót do zdrowia niższy, 8. Dobry powrót do zdrowia wyższy.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do ustąpienia stanu padaczkowego (SE)
Ramy czasowe: 24 godziny bez kroplówek anestetycznych
Czas (dni) do przerwania wlewu anestetyków na 24h w leczeniu SE bez powrotu SE w EEG
24 godziny bez kroplówek anestetycznych
Długość pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia liczba dni hospitalizacji od przyjęcia do wypisu
12 miesięcy
Śmiertelność
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Śmiertelność, liczba uczestników
do 12 miesięcy
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych przypisanych do anakinry lub tocilizumabu
Ramy czasowe: Od hospitalizacji do 1 miesiąca po zaprzestaniu leczenia, do 12 miesięcy
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych przypisanych do anakinry lub tocilizumabu
Od hospitalizacji do 1 miesiąca po zaprzestaniu leczenia, do 12 miesięcy
Liczba uczestników po NORSE padaczki
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba uczestników z nieprowokowanymi napadami padaczkowymi po wypisie ze szpitala
12 miesięcy
Liczba uczestników z sukcesem leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Połączona miara braku potrzeby stosowania innego immunomodulatora po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem, plus dobry wynik po 1 roku (GOS-E 5-8) (Tak/Nie)
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yale University

Współpracownicy

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Lawrence Hirsch, MD, Yale University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2000041289
  • RD-2024C2-39648 (Inny numer grantu/finansowania: PCORI)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnienie pełnego pakietu danych w celu umożliwienia innym badaczom (w tym PCORI) wykorzystania go do ponownej analizy danych lub do niezależnych (tj. nowatorskich) analiz badawczych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anakinra

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj