Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vertaileva tutkimus anakinran ja tocilizumabin välillä NORSE:ssa - "COMBAT-NORSE" (COMBAT-NORSE)

perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: Lawrence Hirsch, Yale University

Anakinran ja tocilizumabin vaikutusten vertailu uusien lääkkeidenkestävyyskohtauksen potilaiden lopputuloksiin

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voivatko kaksi olemassa olevaa lääkettä – anakinra ja tocilizumab – tehokkaasti hoitaa harvinaista ja hengenvaarallista aivojen tilaa, jota kutsutaan NORSE:ksi (New-Onset Refractory Status Epilepticus). NORSE aiheuttaa jatkuvia kouristuskohtauksia aiemmin terveillä lapsilla ja aikuisilla, eikä se reagoi tavallisiin hoitoihin. Se johtaa usein pitkäaikaiseen vammaisuuteen tai kuolemaan.

Lääkärit käyttävät tällä hetkellä anakinraa ja tocilizumaba toisen linjan hoidoina, kun ensimmäisen linjan hoidot epäonnistuvat, mutta ei ole selviä todisteita siitä, kumpi lääke toimii paremmin tai milloin sitä tulisi antaa. Tämä tutkimus pyrkii vastaamaan näihin kysymyksiin.

Tutkimukseen osallistuu potilaita 33 sairaalasta Yhdysvalloissa, Kanadassa, Euroopassa ja Aasiassa.

Se sisältää kaksi ryhmää:

  1. Satunnaistettu kohortti: Potilaat satunnaistetaan saamaan joko anakinraa tai tocilizumaba sairauden ensimmäisen 7 päivän aikana. Vain potilaat, joiden lääkärit olivat jo suunnitelleet käyttävänsä yhtä näistä lääkkeistä osana tavanomaista hoitoa, ovat oikeutettuja satunnaistukseen. Tutkijat seuraavat heidän toipumistaan ja vertaavat tuloksia kahden hoidon välillä.
  2. Tarkkailukohortti: Potilaita, joita ei voida satunnaistaa – yleensä siksi, että heille on diagnosoitu liian myöhään – seurataan silti tutkiakseen, miten hoidon ajoitus vaikuttaa toipumiseen.

Osallistujat:

  • Saatavat toisen kahdesta lääkkeestä (riippuen ryhmän määrityksestään).
  • Osallistuvat seuranta-arviointeihin vuoden aikana, mukaan lukien lääkärintarkastukset ja kyselyt. Joidenkin osallistujien seuranta voi jatkua vuosittain yli vuoden.
  • Voivat halutessaan osallistua 60 minuutin haastatteluun kertoakseen omasta tai huoltajansa kokemuksestaan NORSE:n kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

438

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Seoul National University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
  • Kanada
  • Ranska
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Arizona
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
      • Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60208
        • Northwestern University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68588
    • New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia (CHOP)
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor/Texas Children's
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53706
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Ikä 2 vuotta tai vanhempi.
  • Ollut tavallisessa terveydentilassa ennen SE:n alkua.

  • NORSE-tilaan liittyvä esitys konsensuskriteerien mukaan:

    1. Refraktaarinen SE (2 asianmukaisesti käytettyä epilepsialääkettä epäonnistuneet) potilaalla, jolla ei ole aktiivista epilepsiaa tai muuta aiemmin olemassa olevaa merkittävää neurologista häiriötä eikä akuuttia tai aktiivista rakenteellista, toksista tai metabolista syytä löydetty ensimmäisten 72 tunnin aikana.
    2. Sisältää potilaat, joilla on mikä tahansa RSE, ei vain super-refraktaarinen SE.

    3. Sisältää potilaat, joilla lopulta löydetään tunnettu etiologia (infektiöinen, autoimmuuni, geneettinen jne.), sekä ne, jotka pysyvät kryptogeenisina.

      • Lisäosallistumiskriteerit satunnaistetulle ryhmälle:
  • Anakinraa ja/tai tocilizumabia suunnitellaan tai harkitaan osana standardikliinistä hoitoa.
  • SE:n alku tapahtui viimeisten 7 päivän aikana ennen rekisteröintiä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa akuutti tai aktiivinen systeeminen sairaus, kuten etäpesäkkeet aiheuttava syöpä, munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta, huonosti hallittu diabetes jne., tutkijoiden mielestä. Jos tämä on epäselvää, tutkimuksen päävastuuhenkilö (PI) tohtori Hirsch määrittää, täyttyykö tämä kriteeri.

Lisäpoissulkemiskriteerit satunnaistetulle kontrolliryhmälle:

  • Este joko anakinralle tai tocilizumabille reseptitiedotteen luettelon mukaisesti:

    1. Tunnettu yliherkkyys E. Coli-peräisille proteiineille, anakinralle, tocilizumabille tai minkä tahansa tuotteen ainesosalle
    2. Aktiivinen vakava infektio aloitushetkellä
    3. TNF-estäjien samanaikainen käyttö; absoluuttinen neutrofiilien määrä < 2000; verihiutaleiden määrä < 100 000 per mm³; tai ALT tai AST > 1,5 X normaalin yläraja
    4. Kohonnut riski suoliston perforaatiolle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (RCT) -kohortti
Satunnaistettu kontrolloitu kohorttitutkimus (RCT) anakinrasta vs. tocilizumabista (kohdennettu immunoterapia) aloitettuna enintään 7 päivän kuluessa status epilepticuksen (SE) alkamisesta
Lääke: Anakinra

SOC:ta noudatetaan, Suositeltu annos:

10 mg/kg/päivä IV, jaettuna 4 päivittäiseen annokseen (q6h) Enimmäisannos: 400 mg/päivä

Lääke: Tocilizumab

Noudatetaan SOC:ia,

Ehdotettu annos:

Jos <30 kg: 12 mg/kg IV kerran kahden viikon välein Jos ≥30 kg: 8 mg/kg IV kerran kahden viikon välein Suurin annos: 800 mg per annos
Muut: Observaatiokohortti
Havainnollinen kohortti, joka rekrytoi potilaita, joilla on akuutti kryptogeeninen NORSE ja joita ei voida satunnaistaa tai jotka tunnistetaan liian myöhään satunnaistamiseen 7. päivään mennessä.
Muut: Vakiolääkehoito
Potilaille, joita ei voitu randomisoida seitsemän päivän kuluessa, noudatetaan standardikliinistä hoitoa, ja potilaita seurataan prospektiivisesti ja havainnoimalla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Glasgow Outcome Scale - Extended (GOS-E)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Glasgow Outcome Scale - Extended (GOS-E) on 8-pisteen asteikko, jota käytetään globaalin toiminnallisen tuloksen mittaamiseen. Osallistujat luokitellaan yhteen kahdeksasta luokasta: 1. Kuolema, 2. Kasvutila, 3. Alempi vakava vamma, 4. Ylempi vakava vamma, 5. Alempi kohtalainen vamma, 6. Ylempi kohtalainen vamma, 7. Alempi hyvä toipuminen, 8. Ylempi hyvä toipuminen.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika epileptisen statuksen (SE) ratkeamiseen
Aikaikkuna: 24 tuntia anestesia-tippojen käytöstä pois
Aika (päivissä) anestesiadripien keskeyttämiseen 24 tunniksi SE:n hoidossa ilman SE:n paluutta EEG:ssä
24 tuntia anestesia-tippojen käytöstä pois
Sairaalassaoloaika
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Keskimääräinen päivien määrä sairaalahoidossa sisäänpääsystä kotiutumiseen
12 kuukautta
Kuolleisuus
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Kuolleisuus, osallistujien lukumäärä
jopa 12 kuukautta
Anakinralle tai tocilizumabille annettujen vakavien haittavaikutusten määrä
Aikaikkuna: Sairaalahoidosta 1 kuukauteen hoidon lopettamisen jälkeen, enintään 12 kuukautta
Anakinran tai tocilizumabin aiheuttamien vakavien haittatapahtumien lukumäärä
Sairaalahoidosta 1 kuukauteen hoidon lopettamisen jälkeen, enintään 12 kuukautta
Osallistujien määrä NORSE-epilepsian jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on spontaaneja kouristuskohtauksia sairaalasta kotiutumisen jälkeen
12 kuukautta
Osallistujamäärä, joilla hoidon onnistuminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Yhdistetty mittari, joka kuvaa toisen immunomodulaattorin tarpeettomuutta tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen sekä hyvää lopputulosta 1 vuoden kohdalla (GOS-E 5-8) (Kyllä/Ei)
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yale University

Yhteistyökumppanit

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Lawrence Hirsch, MD, Yale University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. syyskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2000041289
  • RD-2024C2-39648 (Muu apuraha/rahoitusnumero: PCORI)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Koko datapaketin tekeminen saataville, jotta muut tutkijat (mukaan lukien PCORI) voivat käyttää sitä tietojen uudelleenanalysointiin tai itsenäisiin (eli uudenlaisiin) tutkimusanalyyseihin.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Uusi alkuperäinen refraktaarinen status epilepticus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa