Studio Pediatrico sull'Asma per l'Eterogeneità dei Corticosteroidi (PATCH): Studio su Desametasone Versus Metilprednisolone per l'Asma Critica Pediatrica (PATCH)

L'esacerbazione acuta dell'asma è causata da vie infiammatorie polmonari disregolate, per cui il trattamento standard include la somministrazione tempestiva di corticosteroidi (SC) esogeni.17 Questi agenti placano il processo infiammatorio mediato dai leucociti delle vie aeree e sistemici e si è dimostrato che migliorano l'efficacia dei broncodilatatori nebulizzati (cioè, agonisti β-2).18-23 Rimane un dialogo in corso tra la comunità medica esperta riguardo alla superiorità di specifici SC, inclusi dose, frequenza di somministrazione, via e modalità di somministrazione. Mentre i benefici degli SC per l'esacerbazione dell'asma sono stati dimostrati in dati osservazionali e rari studi di fase precoce, solo uno studio prospettico condotto dal gruppo di investigatori 6 ha specificamente confrontato gli SC per via endovenosa (IV) nell'ambito dell'Unità di Terapia Intensiva Pediatrica (PICU) tra bambini ricoverati per asma critico (CA).1 Di conseguenza, specifici SC per via endovenosa per il CA sono scelti a discrezione dei clinici, con un'ampia varietà osservata, tra cui DM ODD a 0,6 mg/kg/dose per 2 giorni, DM q6h a 0,25 mg/kg/dose per 2 giorni e MP 1 mg/kg/dose ogni 6 ore per 5 giorni.24.

Nello studio clinico di fase precoce degli investigatori per gli SC per il CA pediatrico, gli investigatori hanno confrontato DM q6H con MP e non hanno rilevato differenze negli eventi avversi di speciale interesse (AESI) correlati agli SC, nell'esposizione continua agli agonisti β-2 e nella degenza ospedaliera (LOS).6 Gli endpoint di routine (cioè, mortalità, ventilazione meccanica invasiva (IMV) e degenza ospedaliera) mostrano una variabilità limitata e sono rari nei casi di CA pediatrico. Pertanto, endpoint clinici più pragmatici sono stati proposti dal gruppo di ricerca degli investigatori e da altri, inclusi i tassi di riospedalizzazione per la stessa causa, il tasso di ulteriore esposizione a SC dopo la dimissione e i marcatori della qualità della vita (QOL), incluso il numero di giorni di scuola / sport persi e una scala di QOL validata (cioè, il mini-Questionario sulla Qualità della Vita per l'Asma Pediatrico (PAQLQ12-16). Per i bambini dimessi dal Johns Hopkins All Children's con CA, gli investigatori stimano che i tassi di riospedalizzazione per CA con ricezione di SC successivi ≤ 30 giorni dalla dimissione siano tra il 18-45%, con tassi più bassi osservati per MP rispetto a DM.

Per affrontare rigorosamente queste lacune di conoscenza, gli investigatori pianificano di condurre uno studio clinico randomizzato monocentrico di fase 2 su bambini di 3-17 anni ricoverati per CA, randomizzati a DM per via endovenosa (stratificati ulteriormente per regimi posologici q6h e ODD) o MP per via endovenosa, potenziato per valutare endpoint pragmatici post-dimissione, incluso il tasso di ulteriore esposizione a SC ≤ 30 giorni dalla dimissione ospedaliera e le misure di QOL a 30 giorni dalla dimissione ospedaliera misurate dal mini-PAQLQ, il numero di giorni di scuola persi e il numero di giorni di gioco e sport persi. Gli investigatori caratterizzeranno e confronteranno inoltre la sicurezza (cioè, AESI correlati agli SC ed eventi avversi gravi (SAE) e l'efficacia clinica acuta in pazienti ospedalizzati (cioè, ore libere da interventi aggiuntivi per CA) per braccio randomizzato di SC.