Risultati di crescita ed endocrinologici in pazienti sottoposti o non sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche in età prepuberale
18 marzo 2026 aggiornato da: Federico Baronio, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Crescita ed Esiti Endocrinologici in Pazienti Sottoposti o Non Sottoposti a Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche in Età Prepuberale
Questo studio osservazionale valuta gli esiti di crescita ed endocrini nei pazienti pediatrici oncologici che hanno subito trapianto di cellule staminali ematopoietiche prepuberale rispetto a quelli che non lo hanno subito.
Lo studio si concentra sull'altezza finale, lo scatto di crescita puberale e la produzione di ormoni sessuali, con dati raccolti retrospettivamente e prospetticamente attraverso follow-up clinico standard.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Descrizione dettagliata
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è un trattamento chiave per i pazienti pediatrici oncologici ma può portare a complicazioni endocrine e di crescita a lungo termine, tra cui disfunzione tiroidea, insufficienza surrenalica, ridotta densità minerale ossea, deficit di crescita e disfunzione gonadica.
Questo studio di coorte osservazionale mira a descrivere gli esiti di crescita ed endocrini in specifiche fasi puberali nei pazienti pediatrici oncologici che hanno subito HSCT prepuberale, rispetto a quelli che non hanno ricevuto HSCT nello stesso periodo di età.
Gli obiettivi primari includono valutare il raggiungimento dell'altezza finale rispetto all'altezza bersaglio, valutare il contributo dello scatto di crescita puberale e quantificare la produzione di ormoni sessuali puberali (testosterone nei maschi, estradiolo nelle femmine).
Gli obiettivi secondari includono confrontare i parametri auxologici ed endocrini tra sottogruppi che hanno o non hanno raggiunto l'altezza bersaglio, e valutare l'impatto dell'esposizione prepuberale alla chemioterapia gonadotossica sugli esiti di crescita.
I dati saranno raccolti retrospettivamente e prospetticamente in momenti chiave dello sviluppo secondo il follow-up clinico standard, senza interventi specifici dello studio.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
300
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Federico Baronio
- Numero di telefono: 00390512144816
- Email: federico.baronio@aosp.bo.it
Luoghi di studio
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Bologna
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Bologna, Bologna, Italia, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Contatto:
- Federico Baronio, MD
- Numero di telefono: 00390512144816
- Email: federico.baronio@aosp.bo.it
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti pediatrici oncologici che, nel periodo prepuberale, hanno subito o non hanno subito HSCT tra gennaio 2005 e dicembre 2020, con successivo follow-up endocrinologico per valutare la progressione della crescita condotto fino alla fine dello sviluppo puberale presso il Programma di Malattie Endocrine-Metaboliche, UOC Pediatria, IRCCS AOUBo.
Descrizione
Criteri di inclusione:
Gruppo HSCT prepuberale - Pazienti di oncologia pediatrica
- HSCT eseguita per oncologia pediatrica tra gennaio 2005 e dicembre 2020;
- Sviluppo puberale non ancora iniziato al momento dell'HSCT (volume testicolare < 4 ml bilateralmente, volume uterino < 2,5 ml).
Gruppo non-HSCT - Pazienti di oncologia pediatrica
- Diagnosi di oncologia pediatrica tra gennaio 2005 e dicembre 2020;
- Nessuna HSCT eseguita prima dell'insorgenza dello sviluppo puberale (volume testicolare < 4 ml bilateralmente, volume uterino < 2,5 ml) durante lo stesso periodo.
Per entrambi i gruppi
- Ricevuta chemioterapia prepuberale includente almeno uno dei seguenti agenti: ciclofosfamide, ifosfamide, procarbazina, cisplatino, carboplatino, melfalan, tiotepa, busulfano, treosulfano;
- Sviluppo puberale spontaneo con progressione autonoma, senza necessità di terapia ormonale esogena (testosterone o estradiolo);
- Follow-up endocrinologico per valutare la progressione della crescita condotto fino al termine dello sviluppo puberale presso il Programma Malattie Endocrine-Metaboliche, UOC Pediatria, IRCCS AOUBo;
- Ottenimento del consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Puberà ritardata (volume testicolare < 4 ml all'età > 14 anni o sviluppo mammario allo stadio 2 di Tanner all'età > 13 anni) che richiede terapia ormonale esogena con testosterone o estradiolo;
- Per i pazienti di oncologia pediatrica non sottoposti a HSCT prepuberale, aver ricevuto HSCT durante lo sviluppo puberale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare se i pazienti pediatrici oncologici, sottoposti o non sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prepuberale, raggiungono un'altezza finale (FH) entro il proprio intervallo di altezza target (TH).
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 10,5 anni
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Altezza (cm, SDS)
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Fino al completamento dello studio, in media 10,5 anni
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Valutare se lo scatto di crescita puberale, definito come la fase di massima velocità di crescita, fornisce un contributo sufficiente affinché i pazienti pediatrici oncologici, che hanno subito o non hanno subito trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prepuberale, raggiungano la loro altezza target (TH).
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 10,5 anni
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Altezza (cm, SDS)
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Fino al completamento dello studio, una media di 10,5 anni
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Per quantificare la produzione puberale di testosterone o estradiolo nei pazienti pediatrici oncologici, che hanno subito o non hanno subito trapianto di cellule staminali ematopoietiche prepuberale, al fine di valutarne l'adeguatezza nel sostenere la crescita lineare.
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 10,5 anni
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Altezza (cm, SDS)
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Fino al completamento dello studio, una media di 10,5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Descrivere l'impatto della chemioterapia sui risultati della crescita nei pazienti pediatrici oncologici che hanno subito o non hanno subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche prepuberale.
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 10,5 anni
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Altezza (cm, SDS)
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Fino al completamento dello studio, in media 10,5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 gennaio 2027
Completamento primario (Stimato)
13 febbraio 2036
Completamento dello studio (Stimato)
13 febbraio 2036
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 marzo 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
24 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 marzo 2026
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- GRACE
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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