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Orphan Europe Carbaglu® 監視プロトコル

2024年2月6日 更新者：Nicholas Ah Mew
この研究の目的は、カルグルミン酸 (Carbaglu) の市販後調査を実施して、長期的な臨床安全性情報を取得することです。 カルグルミン酸は、N-アセチルグルタミン酸シンターゼ (NAGS) 欠乏による急性高アンモニア血症の治療薬として、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されました。 FDA が必要とするデータの多くは、尿素サイクル障害の長期的研究 (RDCRN プロトコル #5101) を通じて既に収集されています。 この研究では、有害事象（中間事象）、有害反応、妊娠、および胎児の転帰に関する追加データを収集します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

尿素サイクル障害の中で、N-アセチルグルタミン酸シンターゼ (NAGS) 欠損症は最もまれなタイプです。 2010 年、カルグルミン酸 (Carabglu) は、米国食品医薬品局 (FDA) によって「肝酵素 NAGS の欠乏による急性高アンモニア血症の治療補助療法として、および慢性高アンモニア血症の維持療法として承認されました。 NAGS欠損症に。」 市販後の要件として、米国 FDA は Orphan Europe (OE) に次のことを要求しています。

1604-2: カルグルミン酸で治療された NAGS 欠乏症の患者のレジストリで、長期的な臨床安全性情報を取得します。 データには、患者の人口統計、カルグルミン酸による治療の詳細、高アンモニア血症の他の治療法、食事性タンパク質管理、臨床状態、神経認知および精神運動状態、成長および発達状態、有害事象が含まれます。 このレジストリからの情報は、承認から 15 年後に提出される最終報告とともに、毎年 (年次報告書として) FDA に提出されます。

1604-3: カルグルミン酸の妊娠および胎児への影響に関する研究。 この研究は、NAGS 欠損症のすべての患者を対象としたレジストリ内のサブ研究として実施できます。 妊娠と胎児の転帰に関する情報は毎年（年次報告書で）提出し、承認後 15 年で最終報告書を提出する必要があります。

この患者登録または監視プロトコルは、米国の既存の国立衛生研究所 (NIH) が後援する尿素サイクル障害コンソーシアム (UCDC) の尿素サイクル障害の長期研究 (RDCRN プロトコル #5101) (NAGS 欠損症を含む) との協力によって促進されます。 . 縦断的研究は、NIH およびその他の慈善団体によって後援されています。 これは、UCD 患者の自然史、罹患率、および死亡率の縦断的な学際的調査を実施することを目的とした、学術的に管理されたネットワークです。 したがって、米国のすべての NAGS 欠損症患者に関するデータを収集することを目的としています。 縦断的研究の測定値は、以下を含むカーバグルの市販後研究と互換性があります：発育転帰、病歴、病歴、有害事象（中間事象）、妊娠歴、身体検査、バイタルサイン、検査室評価、食事歴、および投薬記録。 薬物関連の有害事象および妊娠転帰に関する追加データは、FDA 報告用の OE 用に収集されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • 副調査官：
          • Harvey Levy, MD
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 主任研究者：
          • Margo Breilyn, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

NAGS欠乏症の確定診断またはNAGS欠乏症の疑い、NAGSの治療のためにCarbagluを服用し、尿素サイクル障害の縦断的研究（RDCRNプロトコル#5101）に登録

説明

包含基準:

  • -NAGS欠損症の確定診断またはNAGS欠損症の疑い
  • NAGS治療のためのカーバグル摂取
  • 尿素サイクル異常症の縦断的研究 (RDCRN プロトコル #5101) に登録

除外基準:

  • 他の尿素回路異常による高アンモニア血症の症例
  • 有機酸血症、リジン尿蛋白不耐症
  • ミトコンドリア障害
  • 先天性乳酸血症、
  • 脂肪酸酸化欠陥
  • 原発性肝疾患は除外されます
  • 出生時体重が極度に低い (<1,500 グラム) 人も除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
カーバグル関連の有害事象および副作用
時間枠：15年間
主な結果の測定は、市販後調査要件を満たすために FDA に報告される有害事象および有害反応を監視することです。
15年間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
高アンモニア血症イベントの数
時間枠：15年間
Carbagluを服用している参加者の高アンモニア血症イベント（アンモニア> 100 umol / L）の数を監視して、重大な有害な変化がないことを確認します
15年間
IQ
時間枠：15年間
Carbagluを服用している参加者のIQを監視して、重大な有害な変化がないことを確認します
15年間
身長
時間枠：15年間
Carbagluを服用している参加者の身長（cm）を監視して、重大な悪影響がないことを確認します
15年間
重さ
時間枠：15年間
Carbagluを服用している参加者の体重（kg）を監視して、重大な有害な変化がないことを確認します
15年間
異常な身体的および神経学的所見
時間枠：15年間
報告された異常な身体的および神経学的所見は、潜在的な有害反応/有害事象として調査されます（主要な結果の測定を参照）。 調査官は、システムのレビューを実施し、所見が正常か、異常か、または評価されていないかを示します。 各異常所見は、SNOMED コードを使用してコード化されています。
15年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Nicholas Ah Mew

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Nicholas Ah Mew, MD、Children's National Health System

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年4月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年11月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年1月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年1月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年2月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年2月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • UCDC5111

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

これは、Orphan Europe (OE) が FDA 承認後の報告義務を満たすことができるように実施されている市販後調査研究です。 データは OE と共有され、OE は FDA に報告します。 このデータを他の研究者が利用できるようにする計画は他にありません。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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