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Protocolo de Vigilância Carbaglu® da Orphan Europe

6 de fevereiro de 2024 atualizado por: Nicholas Ah Mew
O objetivo deste estudo é conduzir a vigilância pós-comercialização do ácido carglúmico (Carbaglu) para obter informações de segurança clínica a longo prazo. O ácido carglúmico foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da hiperamonemia aguda devido à deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS). Muitos dos dados exigidos pela FDA já são coletados por meio do Estudo Longitudinal de Distúrbios do Ciclo da Uréia (Protocolo RDCRN nº 5101). Este estudo coletará dados adicionais sobre eventos adversos (eventos intermediários), reações adversas, gravidez e resultados fetais.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Entre os distúrbios do ciclo da ureia, a deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS) é o tipo mais raro. Em 2010, o ácido carglúmico (Carabglu) foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos "como uma terapia adjuvante para o tratamento de hiperamonemia aguda devido à deficiência da enzima hepática NAGS, e como terapia de manutenção para hiperamonemia crônica devido à deficiência de NAGS." Como requisitos pós-comercialização, o FDA dos EUA solicita que a Orphan Europe (OE) realize:

1604-2: Um registro de pacientes com deficiência de NAGS sendo tratados com ácido carglúmico para obter informações de segurança clínica de longo prazo. Os dados incluirão dados demográficos do paciente, detalhes do tratamento com ácido carglúmico, outras terapias para hiperamonemia, controle de proteína dietética, estado clínico, estado neurocognitivo e psicomotor, estado de crescimento e desenvolvimento e eventos adversos. As informações desse registro são enviadas ao FDA anualmente (em relatórios anuais) com um relatório final enviado 15 anos após a aprovação.

1604-3: Um estudo dos efeitos do ácido carglúmico na gravidez e nos resultados fetais. Este estudo pode ser realizado como um subestudo dentro do registro para todos os pacientes com deficiência de NAGS. Informações sobre gravidez e resultados fetais devem ser submetidas anualmente (em relatórios anuais) com um relatório final apresentado 15 anos após a aprovação.

Este registro de paciente ou protocolo de vigilância será facilitado pela colaboração com o Estudo Longitudinal de Distúrbios do Ciclo da Ureia (RDCRN Protocolo nº 5101) patrocinado pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) (incluindo deficiência de NAGS) nos Estados Unidos . O Estudo Longitudinal é patrocinado pelo NIH e outras fontes filantrópicas. É uma rede governada academicamente com o objetivo de conduzir uma investigação multidisciplinar longitudinal da história natural, morbidade e mortalidade em pessoas com DCU. Portanto, visa coletar dados sobre todos os pacientes com deficiência de NAGS nos EUA. As medidas no estudo longitudinal são compatíveis com um estudo pós-comercialização de Carbaglu, incluindo: resultado do desenvolvimento, histórico médico, histórico médico de intervalo, eventos adversos (eventos intermediários), histórico de gravidez, exame físico, sinais vitais, avaliação laboratorial, histórico alimentar e medicação registros. Dados adicionais sobre eventos adversos relacionados a medicamentos e resultados de gravidez serão coletados para OE para relatórios do FDA.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Subinvestigador:
          • Harvey Levy, MD
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigador principal:
          • Margo Breilyn, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Diagnóstico confirmado de deficiência de NAGS ou suspeita de deficiência de NAGS, tomando Carbaglu para o tratamento de NAGS e inscrito no Estudo Longitudinal de Distúrbios do Ciclo da Ureia (protocolo RDCRN nº 5101)

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de deficiência de NAGS ou suspeita de deficiência de NAGS
  • Ingestão de Carbaglu para o tratamento de NAGS
  • Inscrito no Estudo Longitudinal de Distúrbios do Ciclo da Ureia (protocolo RDCRN nº 5101)

Critério de exclusão:

  • Casos de hiperamonemia causados ​​por outros distúrbios do ciclo da ureia
  • Acidemia orgânica, intolerância à proteína lisinúrica
  • Distúrbios mitocondriais
  • Acidemia lática congênita,
  • Defeitos de oxidação de ácidos graxos
  • Doença hepática primária será excluída
  • Indivíduos com extremo baixo peso ao nascer (<1.500 gramas) também serão excluídos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos e reações adversas relacionados a Carbaglu
Prazo: 15 anos
A principal medida de resultado é monitorar eventos adversos e reações adversas, que serão relatados ao FDA para atender aos requisitos de vigilância pós-comercialização.
15 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos hiperamonêmicos
Prazo: 15 anos
O número de eventos hiperamonêmicos (amônia > 100 umol/L) será monitorado em participantes tomando Carbaglu para garantir que não haja alterações adversas significativas
15 anos
QI
Prazo: 15 anos
O QI será monitorado nos participantes que tomam Carbaglu para garantir que não haja alterações adversas significativas
15 anos
Altura
Prazo: 15 anos
A altura (cm) será monitorada em participantes tomando Carbaglu para garantir que não haja alterações adversas significativas
15 anos
Peso
Prazo: 15 anos
O peso (kg) será monitorado nos participantes que tomam Carbaglu para garantir que não haja alterações adversas significativas
15 anos
Achados físicos e neurológicos anormais
Prazo: 15 anos
Quaisquer achados físicos e neurológicos anormais relatados serão investigados como possíveis reações adversas/eventos adversos (consulte a medida de resultado primário). Os investigadores conduzem uma revisão dos sistemas e indicam se os achados são normais, anormais ou não avaliados. Cada achado anormal é codificado usando códigos SNOMED.
15 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Nicholas Ah Mew

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2012

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de fevereiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • UCDC5111

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Este é um estudo de vigilância pós-comercialização que está sendo realizado para que a Orphan Europe (OE) possa cumprir suas obrigações de relatórios pós-aprovação do FDA. Os dados serão compartilhados com a OE, que então se reportará ao FDA. Não há outros planos para disponibilizar esses dados para outros pesquisadores.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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