Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Orphan Europe Carbaglu® Surveillance Protocol

6. februar 2024 oppdatert av: Nicholas Ah Mew
Formålet med denne studien er å gjennomføre post-markedsføringsovervåking av carglumsyre (Carbaglu) for å få langsiktig klinisk sikkerhetsinformasjon. Carglumic acid ble godkjent av United States Food and Drug Administration (FDA) for behandling av akutt hyperammonemi på grunn av N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel. Mye av de FDA-påkrevde dataene er allerede samlet inn gjennom Longitudinal Study of urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101). Denne studien vil samle inn ytterligere data om uønskede hendelser (mellomliggende hendelser), bivirkninger, graviditet og fosterutfall.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Blant ureasyklusforstyrrelsene er N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel den sjeldneste typen. I 2010 ble carglumic acid (Carabglu) godkjent av United States Food and Drug Administration (FDA) "som en tilleggsterapi for behandling av akutt hyperammonemi på grunn av mangel på leverenzymet NAGS, og som vedlikeholdsbehandling for kronisk hyperammonemi pga. til NAGS-mangel." Som krav etter markedsføring ber US FDA om at Orphan Europe (OE) utfører:

1604-2: Et register over pasienter med NAGS-mangel som behandles med carglumsyre for å få langsiktig klinisk sikkerhetsinformasjon. Data vil inkludere pasientdemografi, detaljer om behandling med carglumsyre, andre terapier for hyperammonemi, kostholdsproteinbehandling, klinisk status, nevrokognitiv og psykomotorisk status, vekst- og utviklingsstatus og uønskede hendelser. Informasjon fra dette registeret sendes til FDA årlig (i årsrapporter) med en sluttrapport sendt 15 år etter godkjenning.

1604-3: En studie av effekten av carglumsyre på graviditet og fosterutfall. Denne studien kan utføres som en delstudie innenfor registeret for alle pasienter med NAGS-mangel. Informasjon om graviditet og fosterutfall bør sendes inn årlig (i årsrapporter) med innlevering av sluttrapport 15 år etter godkjenning.

Denne pasientregisteret eller overvåkingsprotokollen vil bli tilrettelagt ved samarbeid med de eksisterende National Institutes of Health (NIH) sponsede Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC) Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101) (inkludert NAGS-mangel) i USA . Longitudinal Study er sponset av NIH og andre filantropiske kilder. Det er et akademisk styrt nettverk med mål om å gjennomføre en longitudinell tverrfaglig undersøkelse av naturhistorie, sykelighet og dødelighet hos personer med UCD. Den har derfor som mål å samle inn data om alle pasienter med NAGS-mangel i USA. Tiltak i den longitudinelle studien er kompatible med en Carbaglu-studie etter markedsføring, inkludert: utviklingsresultat, medisinsk historie, intervallsykehistorie, uønskede hendelser (midlertidige hendelser), graviditetshistorie, fysisk undersøkelse, vitale tegn, laboratorieevaluering, kostholdshistorie og medisinering poster. Ytterligere data om legemiddelrelaterte bivirkninger og graviditetsutfall samles inn for OE for FDA-rapportering.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Underetterforsker:
          • Harvey Levy, MD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hovedetterforsker:
          • Margo Breilyn, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Bekreftet diagnose av NAGS-mangel eller mistanke om NAGS-mangel, tar Carbaglu for behandling av NAGS, og ble registrert i Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN-protokoll #5101)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av NAGS-mangel eller mistanke om NAGS-mangel
  • Carbaglu-inntak for behandling av NAGS
  • Registrert i Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN-protokoll #5101)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilfeller av hyperammonemi forårsaket av andre ureasyklusforstyrrelser
  • Organisk acidemi, lysinurisk proteinintoleranse
  • Mitokondrielle lidelser
  • Medfødt melkesyreemi,
  • Fettsyreoksidasjonsdefekter
  • Primær leversykdom vil bli ekskludert
  • Personer med ekstrem lav fødselsvekt (<1500 gram) vil også bli ekskludert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Carbaglu-relaterte bivirkninger og bivirkninger
Tidsramme: 15 år
Det primære utfallsmålet er å overvåke uønskede hendelser og bivirkninger, som vil bli rapportert til FDA for å oppfylle kravene til overvåking etter markedsføring.
15 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall hyperammonemiske hendelser
Tidsramme: 15 år
Antall hyperammonemiske hendelser (ammoniakk > 100 umol/L) vil bli overvåket hos deltakere som tar Carbaglu for å sikre at det ikke er noen signifikante uønskede endringer
15 år
IQ
Tidsramme: 15 år
IQ vil bli overvåket hos deltakere som tar Carbaglu for å sikre at det ikke er noen betydelige negative endringer
15 år
Høyde
Tidsramme: 15 år
Høyde (cm) vil bli overvåket hos deltakere som tar Carbaglu for å sikre at det ikke er noen betydelige negative endringer
15 år
Vekt
Tidsramme: 15 år
Vekt (kg) vil bli overvåket hos deltakere som tar Carbaglu for å sikre at det ikke er noen betydelige uønskede endringer
15 år
Unormale fysiske og nevrologiske funn
Tidsramme: 15 år
Eventuelle unormale fysiske og nevrologiske funn som er rapportert vil bli undersøkt som potensielle bivirkninger/bivirkninger (se primært resultatmål). Etterforskerne foretar en gjennomgang av systemene og indikerer om funnene er normale, unormale eller ikke vurdert. Hvert unormalt funn er kodet ved hjelp av SNOMED-koder.
15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Nicholas Ah Mew

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2012

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. februar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • UCDC5111

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Dette er en overvåkingsstudie etter markedsføring som utføres slik at Orphan Europe (OE) kan oppfylle sine rapporteringsplikter etter FDA-godkjenning. Data vil bli delt med OE som deretter vil rapportere til FDA. Det er ingen andre planer om å gjøre disse dataene tilgjengelige for andre forskere.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger