Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orphan Europe Carbaglu® Surveillance Protocol

6 februari 2024 bijgewerkt door: Nicholas Ah Mew
Het doel van deze studie is post-marketing surveillance van carglumaatzuur (Carbaglu) uit te voeren om klinische veiligheidsinformatie op lange termijn te verkrijgen. Carglumaatzuur is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van acute hyperammoniëmie als gevolg van N-acetylglutamaatsynthase (NAGS)-deficiëntie. Veel van de door de FDA vereiste gegevens zijn al verzameld via de Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101). Deze studie zal aanvullende gegevens verzamelen over bijwerkingen (tussentijdse gebeurtenissen), bijwerkingen, zwangerschap en foetale uitkomsten.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Gedetailleerde beschrijving

Onder de ureumcyclusstoornissen is N-acetylglutamaatsynthase (NAGS)-deficiëntie het zeldzaamste type. In 2010 werd carglumaatzuur (Carabglu) goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) "als aanvullende therapie voor de behandeling van acute hyperammoniëmie als gevolg van een tekort aan het leverenzym NAGS, en als onderhoudstherapie voor chronische hyperammoniëmie als gevolg van aan NAGS-deficiëntie." Als post-marketing vereisten verzoekt de Amerikaanse FDA dat Orphan Europe (OE) het volgende uitvoert:

1604-2: Een register van patiënten met NAGS-deficiëntie die worden behandeld met carglumaatzuur om klinische veiligheidsinformatie op de lange termijn te verkrijgen. De gegevens omvatten demografische gegevens van patiënten, details van behandeling met carglumaatzuur, andere therapieën voor hyperammoniëmie, eiwitbeheer via de voeding, klinische status, neurocognitieve en psychomotorische status, groei- en ontwikkelingsstatus en bijwerkingen. Informatie uit dit register wordt jaarlijks aan de FDA voorgelegd (in jaarverslagen) met een eindrapport dat 15 jaar na goedkeuring wordt ingediend.

1604-3: Een onderzoek naar de effecten van carglumaatzuur op zwangerschap en foetale uitkomsten. Dit onderzoek kan als deelonderzoek binnen het register worden uitgevoerd voor alle patiënten met NAGS-deficiëntie. Informatie over zwangerschap en foetale uitkomsten moet jaarlijks worden ingediend (in jaarverslagen) met een eindrapport indiening 15 jaar na goedkeuring.

Dit patiëntenregister of bewakingsprotocol zal worden vergemakkelijkt door samenwerking met de bestaande door de National Institutes of Health (NIH) gesponsorde Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC) Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101) (inclusief NAGS-deficiëntie) in de Verenigde Staten . De longitudinale studie wordt gesponsord door de NIH en andere filantropische bronnen. Het is een academisch bestuurd netwerk met als doel longitudinaal multidisciplinair onderzoek uit te voeren naar de natuurlijke geschiedenis, morbiditeit en mortaliteit bij mensen met UCS. Het doel is daarom om gegevens te verzamelen over alle patiënten met NAGS-deficiëntie in de VS. Maatregelen in de longitudinale studie zijn verenigbaar met een postmarketingonderzoek van Carbaglu, waaronder: ontwikkelingsuitkomst, medische geschiedenis, tussentijdse medische geschiedenis, bijwerkingen (tussentijdse gebeurtenissen), zwangerschapsgeschiedenis, lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumevaluatie, voedingsgeschiedenis en medicatie verslagen. Aanvullende gegevens over geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen en zwangerschapsuitkomsten worden verzameld voor OE voor FDA-rapportage.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Onderonderzoeker:
          • Harvey Levy, MD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Werving
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hoofdonderzoeker:
          • Margo Breilyn, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Bevestigde diagnose van NAGS-deficiëntie of vermoeden van NAGS-deficiëntie, gebruik van Carbaglu voor de behandeling van NAGS en deelname aan de Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN-protocol #5101)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van NAGS-deficiëntie of vermoeden van NAGS-deficiëntie
  • Carbaglu-inname voor de behandeling van NAGS
  • Ingeschreven in de longitudinale studie van ureumcyclusstoornissen (RDCRN-protocol #5101)

Uitsluitingscriteria:

  • Gevallen van hyperammoniëmie veroorzaakt door andere ureumcyclusstoornissen
  • Organische acidemie, lysinurische eiwitintolerantie
  • Mitochondriale aandoeningen
  • Congenitale melkzuuracidemie,
  • Vetzuuroxidatiedefecten
  • Primaire leverziekte zal worden uitgesloten
  • Ook personen met een extreem laag geboortegewicht (<1.500 gram) worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aan Carbaglu gerelateerde bijwerkingen en bijwerkingen
Tijdsspanne: 15 jaar
De primaire uitkomstmaat is het monitoren van ongewenste voorvallen en bijwerkingen, die aan de FDA zullen worden gemeld om te voldoen aan de vereisten voor toezicht na het in de handel brengen.
15 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal hyperammoniëmische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 15 jaar
Het aantal hyperammoniëmische voorvallen (ammoniak > 100 umol/L) zal worden gecontroleerd bij deelnemers die Carbaglu gebruiken om er zeker van te zijn dat er geen significante nadelige veranderingen optreden
15 jaar
IQ
Tijdsspanne: 15 jaar
IQ zal worden gecontroleerd bij deelnemers die Carbaglu gebruiken om er zeker van te zijn dat er geen significante nadelige veranderingen zijn
15 jaar
Hoogte
Tijdsspanne: 15 jaar
De lengte (cm) zal worden gecontroleerd bij deelnemers die Carbaglu gebruiken om er zeker van te zijn dat er geen significante nadelige veranderingen zijn
15 jaar
Gewicht
Tijdsspanne: 15 jaar
Gewicht (kg) zal worden gecontroleerd bij deelnemers die Carbaglu gebruiken om er zeker van te zijn dat er geen significante nadelige veranderingen zijn
15 jaar
Abnormale fysieke en neurologische bevindingen
Tijdsspanne: 15 jaar
Alle gerapporteerde abnormale fysieke en neurologische bevindingen zullen worden onderzocht als mogelijke bijwerkingen/bijwerkingen (zie primaire uitkomstmaat). Onderzoekers voeren een beoordeling van systemen uit en geven aan of bevindingen normaal, abnormaal of niet beoordeeld zijn. Elke abnormale bevinding wordt gecodeerd met behulp van SNOMED-codes.
15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Nicholas Ah Mew

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 april 2012

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
7 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 februari 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • UCDC5111

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Dit is een postmarketingsurveillanceonderzoek dat wordt uitgevoerd zodat Orphan Europe (OE) kan voldoen aan zijn rapportageverplichtingen na goedkeuring door de FDA. Gegevens zullen worden gedeeld met OE, die vervolgens zal rapporteren aan de FDA. Er zijn geen andere plannen om deze gegevens beschikbaar te stellen aan andere onderzoekers.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen