Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Orphan Europe Carbaglu® -valvontaprotokolla

tiistai 6. helmikuuta 2024 päivittänyt: Nicholas Ah Mew
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on suorittaa kargluumihapon (Carbaglu) markkinoille tulon jälkeistä seurantaa pitkän aikavälin kliinisen turvallisuustietojen saamiseksi. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi kargluumihapon N-asetyyliglutamaattisyntaasin (NAGS) puutteesta johtuvan akuutin hyperammonemian hoitoon. Suuri osa FDA:n vaatimista tiedoista on jo kerätty ureakiertohäiriöiden pitkittäistutkimuksen (RDCRN-protokolla #5101) kautta. Tässä tutkimuksessa kerätään lisätietoa haittatapahtumista (välitapahtumat), haittavaikutuksista, raskaudesta ja sikiön tuloksista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Yksityiskohtainen kuvaus

Ureakiertohäiriöistä N-asetyyliglutamaattisyntaasin (NAGS) puutos on harvinaisin tyyppi. Vuonna 2010 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi kargluumihapon (Carabglu) "lisähoitona NAGS-maksaentsyymin puutteesta johtuvan akuutin hyperammonemian hoitoon ja ylläpitohoitona kroonisen hyperammonemian hoitoon. NAGS-puutteeseen." Markkinoille saattamisen jälkeisinä vaatimuksina Yhdysvaltain FDA vaatii, että Orphan Europe (OE) toimii:

1604-2: Potilaiden rekisteri, joiden NAGS-puutos hoidetaan kargluumihapolla pitkän aikavälin kliinisen turvallisuuden saamiseksi. Tiedot sisältävät potilaiden demografiset tiedot, tiedot kargluumihapolla hoidosta, muista hyperammonemian hoidoista, ruokavalion proteiinien hallinnasta, kliinisestä tilasta, neurokognitiivisesta ja psykomotorisesta tilasta, kasvun ja kehityksen tilasta sekä haittatapahtumista. Tämän rekisterin tiedot toimitetaan FDA:lle vuosittain (vuosiraporteissa) ja loppuraportti toimitetaan 15 vuotta hyväksymisen jälkeen.

1604-3: Tutkimus kargluumihapon vaikutuksista raskauteen ja sikiön tuloksiin. Tämä tutkimus voidaan suorittaa osatutkimuksena rekisterissä kaikille potilaille, joilla on NAGS-puutos. Tiedot raskaudesta ja sikiön tuloksista on toimitettava vuosittain (vuosiraporteissa) ja loppuraportti toimitettava 15 vuotta hyväksymisen jälkeen.

Tätä potilasrekisteriä tai valvontaprotokollaa helpottaa yhteistyö olemassa olevan National Institutes of Healthin (NIH) sponsoroiman Urea Cycle Disorders Consortiumin (UCDC) pitkittäistutkimuksen ureakiertohäiriöiden (RDCRN Protocol #5101) kanssa (mukaan lukien NAGS-puutos) Yhdysvalloissa. . Longitudinal Study -tutkimusta sponsoroivat NIH ja muut hyväntekeväisyyslähteet. Se on akateemisesti ohjattu verkosto, jonka tavoitteena on tehdä pitkittäistä monitieteistä tutkimusta UCD-potilaiden luonnonhistoriasta, sairastumisesta ja kuolleisuudesta. Siksi sen tavoitteena on kerätä tietoja kaikista potilaista, joilla on NAGS-puutos Yhdysvalloissa. Pitkittäistutkimuksen toimenpiteet ovat yhteensopivia Carbaglun markkinoille tulon jälkeisen tutkimuksen kanssa, mukaan lukien: kehitystulos, sairaushistoria, sairaushistoria, haittatapahtumat (välitapahtumat), raskaushistoria, fyysinen tutkimus, elintoiminnot, laboratorioarviointi, ruokavaliohistoria ja lääkitys levyjä. FDA-raportointia varten kerätään lisätietoa lääkkeisiin liittyvistä haittatapahtumista ja raskauden tuloksista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Alatutkija:
          • Harvey Levy, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Päätutkija:
          • Margo Breilyn, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Vahvistettu diagnoosi NAGS:n puutteesta tai epäilty NAGS-puutos, Carbaglun ottaminen NAGS:n hoitoon ja mukana pitkittäistutkimuksessa ureasyklin häiriöistä (RDCRN-protokolla #5101)

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi NAGS-puutosta tai epäily NAGS-puutosta
  • Carbaglun saanti NAGS:n hoitoon
  • Ilmoittautunut pitkittäiseen ureakiertohäiriöiden tutkimukseen (RDCRN-protokolla #5101)

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden ureakiertohäiriöiden aiheuttamat hyperammonemiatapaukset
  • Orgaaninen asidemia, lysinuuriproteiini-intoleranssi
  • Mitokondrioiden häiriöt
  • synnynnäinen maitohappohappoisuus,
  • Rasvahappojen hapettumishäiriöt
  • Primaarinen maksasairaus suljetaan pois
  • Myös henkilöt, joiden syntymäpaino on äärimmäisen pieni (<1500 grammaa), suljetaan pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Carbagluun liittyvät haittatapahtumat ja haittavaikutukset
Aikaikkuna: 15 vuotta
Ensisijainen tulosmitta on seurata haittatapahtumia ja haittavaikutuksia, jotka ilmoitetaan FDA:lle markkinoille saattamisen jälkeisten valvontavaatimusten täyttämiseksi.
15 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperammoneemisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 15 vuotta
Hyperammoneemisten tapahtumien määrää (ammoniakki > 100 umol/l) seurataan Carbaglua käyttävillä osallistujilla sen varmistamiseksi, ettei merkittäviä haitallisia muutoksia tapahdu.
15 vuotta
IQ
Aikaikkuna: 15 vuotta
Carbaglua käyttävien osallistujien älykkyysosamäärää seurataan sen varmistamiseksi, ettei merkittäviä haitallisia muutoksia tapahdu
15 vuotta
Korkeus
Aikaikkuna: 15 vuotta
Carbaglua käyttävien osallistujien pituutta (cm) seurataan sen varmistamiseksi, ettei merkittäviä haitallisia muutoksia tapahdu
15 vuotta
Paino
Aikaikkuna: 15 vuotta
Carbaglua käyttävien osallistujien painoa (kg) seurataan sen varmistamiseksi, ettei merkittäviä haitallisia muutoksia tapahdu
15 vuotta
Epänormaalit fyysiset ja neurologiset löydökset
Aikaikkuna: 15 vuotta
Kaikki raportoidut epänormaalit fyysiset ja neurologiset löydökset tutkitaan mahdollisina haittavaikutuksina/haittatapahtumina (katso ensisijainen tulosmitta). Tutkijat suorittavat järjestelmien katsauksen ja osoittavat, ovatko havainnot normaaleja, epänormaaleja vai arvioimattomia. Jokainen epänormaali löydös koodataan SNOMED-koodeilla.
15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Nicholas Ah Mew

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 18. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 24. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 6. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • UCDC5111

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämä on markkinoille tulon jälkeinen seurantatutkimus, jota tehdään, jotta Orphan Europe (OE) voi täyttää FDA:n hyväksynnän jälkeiset raportointivelvoitteensa. Tiedot jaetaan OE:lle, joka raportoi sitten FDA:lle. Muita suunnitelmia ei ole antaa näitä tietoja muiden tutkijoiden saataville.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia