Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол эпиднадзора Orphan Europe Carbaglu®

6 февраля 2024 г. обновлено: Nicholas Ah Mew
Целью данного исследования является проведение постмаркетингового наблюдения за карглуминовой кислотой (Carbaglu) для получения информации о долгосрочной клинической безопасности. Карглуминовая кислота была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения острой гипераммониемии, вызванной дефицитом N-ацетилглутаматсинтазы (NAGS). Большая часть требуемых FDA данных уже собрана в рамках Продольного исследования нарушений цикла мочевины (протокол RDCRN № 5101). В этом исследовании будут собраны дополнительные данные о нежелательных явлениях (промежуточных явлениях), побочных реакциях, беременности и исходах для плода.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Среди нарушений цикла мочевины дефицит N-ацетилглутаматсинтазы (NAGS) является наиболее редким типом. В 2010 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило карглуминовую кислоту (Carabglu) «в качестве дополнительной терапии для лечения острой гипераммониемии из-за дефицита печеночного фермента NAGS и в качестве поддерживающей терапии при хронической гипераммониемии из-за к дефициту NAGS». В качестве постмаркетинговых требований Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США требует, чтобы Orphan Europe (OE) провела:

1604-2: Регистр пациентов с дефицитом NAGS, получающих лечение карглуминовой кислотой, для получения информации о долгосрочной клинической безопасности. Данные будут включать демографические данные пациентов, сведения о лечении карглуминовой кислотой, других методах лечения гипераммониемии, управлении пищевым белком, клиническом статусе, нейрокогнитивном и психомоторном статусе, статусе роста и развития и нежелательных явлениях. Информация из этого реестра представляется в FDA ежегодно (в годовых отчетах), а окончательный отчет представляется через 15 лет после утверждения.

1604-3: Изучение влияния карглуминовой кислоты на исходы беременности и плода. Это исследование может быть выполнено как дополнительное исследование в рамках регистра для всех пациентов с дефицитом NAGS. Информация о беременности и исходах плода должна представляться ежегодно (в годовых отчетах) с представлением окончательного отчета через 15 лет после утверждения.

Этому реестру пациентов или протоколу наблюдения будет способствовать сотрудничество с существующим Национальным институтом здравоохранения (NIH), спонсируемым Консорциумом по нарушениям цикла мочевины (UCDC) Продольное исследование нарушений цикла мочевины (протокол RDCRN № 5101) (включая дефицит NAGS) в Соединенных Штатах. . Продольное исследование спонсируется NIH и другими благотворительными организациями. Это научно управляемая сеть, целью которой является проведение продольных междисциплинарных исследований естественного течения, заболеваемости и смертности у людей с НЦК. Поэтому его целью является сбор данных обо всех пациентах с дефицитом NAGS в США. Показатели лонгитюдного исследования совместимы с постмаркетинговым исследованием Carbaglu, включая: исход развития, анамнез заболевания, интервальный анамнез заболевания, нежелательные явления (промежуточные явления), анамнез беременности, физикальное обследование, показатели жизнедеятельности, лабораторную оценку, диетический анамнез и медикаментозное лечение. записи. Дополнительные данные о нежелательных явлениях, связанных с приемом лекарств, и исходах беременности будут собираться для OE для отчетности FDA.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Младший исследователь:
          • Harvey Levy, MD
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Главный следователь:
          • Margo Breilyn, MD
        • Контакт:
          • Alison Horn
          • Номер телефона: 212-659-8540
          • Электронная почта: alison.tiao@mssm.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Подтвержденный диагноз дефицита NAGS или подозрение на дефицит NAGS, прием Carbaglu для лечения NAGS и участие в Продольном исследовании нарушений цикла мочевины (протокол RDCRN № 5101)

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз дефицита NAGS или подозрение на дефицит NAGS
  • Прием карбаглу для лечения НАГС
  • Включен в Продольное исследование нарушений цикла мочевины (протокол RDCRN № 5101)

Критерий исключения:

  • Случаи гипераммониемии, вызванные другими нарушениями цикла мочевины
  • Органическая ацидемия, непереносимость лизинурового белка
  • Митохондриальные расстройства
  • Врожденная молочнокислая ацидемия,
  • Дефекты окисления жирных кислот
  • Будет исключено первичное заболевание печени
  • Лица с экстремально низкой массой тела при рождении (<1500 граммов) также будут исключены.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления и нежелательные реакции, связанные с карбаглу
Временное ограничение: 15 лет
Первичной конечной мерой является мониторинг нежелательных явлений и нежелательных реакций, о которых будет сообщено в FDA для выполнения требований постмаркетингового надзора.
15 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество случаев гипераммониемии
Временное ограничение: 15 лет
Количество случаев гипераммониемии (аммиак > 100 мкмоль/л) будет отслеживаться у участников, принимающих Карбаглу, чтобы убедиться в отсутствии значительных неблагоприятных изменений.
15 лет
IQ
Временное ограничение: 15 лет
IQ будет контролироваться у участников, принимающих Carbaglu, чтобы убедиться в отсутствии значительных неблагоприятных изменений.
15 лет
Высота
Временное ограничение: 15 лет
Рост (см) будет контролироваться у участников, принимающих Carbaglu, чтобы убедиться в отсутствии значительных неблагоприятных изменений.
15 лет
Масса
Временное ограничение: 15 лет
Вес (кг) будет контролироваться у участников, принимающих Carbaglu, чтобы убедиться в отсутствии значительных неблагоприятных изменений.
15 лет
Аномальные физические и неврологические данные
Временное ограничение: 15 лет
Любые аномальные физические и неврологические данные, о которых сообщается, будут расследованы как потенциальные побочные реакции/нежелательные явления (см. критерий первичного исхода). Исследователи проводят обзор систем и указывают, являются ли результаты нормальными, ненормальными или не оцененными. Каждый аномальный результат кодируется кодами SNOMED.
15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Nicholas Ah Mew

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2012 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
24 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 февраля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • UCDC5111

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Это постмаркетинговое надзорное исследование, проводимое для того, чтобы Orphan Europe (OE) могла выполнить свои обязательства по отчетности после одобрения FDA. Данные будут переданы OE, которые затем отчитаются перед FDA. Других планов по предоставлению этих данных другим исследователям нет.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками