Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Orphan Europe Carbaglu® Surveillance Protocol

6. februar 2024 opdateret af: Nicholas Ah Mew
Formålet med denne undersøgelse er at udføre post-marketing overvågning af carglumsyre (Carbaglu) for at opnå langsigtet klinisk sikkerhedsinformation. Carglumsyre blev godkendt af United States Food and Drug Administration (FDA) til behandling af akut hyperammonæmi på grund af N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel. Meget af de data, der kræves af FDA, er allerede indsamlet gennem Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101). Denne undersøgelse vil indsamle yderligere data om uønskede hændelser (interimshændelser), bivirkninger, graviditet og fosterudfald.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Blandt urinstofcykluslidelserne er N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel den sjældneste type. I 2010 blev carglumsyre (Carabglu) godkendt af United States Food and Drug Administration (FDA) "som en supplerende terapi til behandling af akut hyperammonæmi på grund af mangel på leverenzymet NAGS, og som vedligeholdelsesterapi for kronisk hyperammonæmi pga. til NAGS-mangel." Som krav efter markedsføring anmoder den amerikanske FDA om, at Orphan Europe (OE) udfører:

1604-2: Et register over patienter, hvor NAGS-mangel behandles med carglumsyre for at opnå langsigtede kliniske sikkerhedsoplysninger. Data vil omfatte patientdemografi, detaljer om behandling med carglumsyre, andre behandlinger for hyperammonæmi, diætproteinbehandling, klinisk status, neurokognitiv og psykomotorisk status, vækst- og udviklingsstatus og uønskede hændelser. Oplysninger fra dette register indsendes til FDA årligt (i årsrapporter) med en endelig rapport indsendt 15 år efter godkendelse.

1604-3: En undersøgelse af virkningerne af carglumsyre på graviditet og fosterudfald. Denne undersøgelse kan udføres som et delstudie i registret for alle patienter med NAGS-mangel. Oplysninger om graviditet og fosterresultater skal indsendes årligt (i årsrapporter) med en endelig rapportindsendelse 15 år efter godkendelse.

Denne patientregistrering eller overvågningsprotokol vil blive faciliteret af samarbejde med de eksisterende National Institutes of Health (NIH) sponsorerede Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC) Longitudinelle undersøgelse af Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101) (inklusive NAGS-mangel) i USA . Den longitudinelle undersøgelse er sponsoreret af NIH og andre filantropiske kilder. Det er et akademisk styret netværk med det formål at gennemføre en longitudinel tværfaglig undersøgelse af naturhistorie, sygelighed og dødelighed hos mennesker med UCD. Det har derfor til formål at indsamle data om alle patienter med NAGS-mangel i USA. Foranstaltninger i den longitudinelle undersøgelse er kompatible med en Carbaglu post-marketing undersøgelse, herunder: udviklingsresultat, sygehistorie, interval sygehistorie, bivirkninger (interimsbegivenheder), graviditetshistorie, fysisk undersøgelse, vitale tegn, laboratorieevaluering, kosthistorie og medicin optegnelser. Yderligere data om lægemiddelrelaterede bivirkninger og graviditetsresultater indsamles til OE til FDA-rapportering.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Underforsker:
          • Harvey Levy, MD
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Ledende efterforsker:
          • Margo Breilyn, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Bekræftet diagnose af NAGS-mangel eller mistanke om NAGS-mangel, ved at tage Carbaglu til behandling af NAGS og optaget i Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN-protokol #5101)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af NAGS-mangel eller mistanke om NAGS-mangel
  • Carbaglu-indtag til behandling af NAGS
  • Tilmeldt den longitudinelle undersøgelse af urinstofcyklusforstyrrelser (RDCRN-protokol #5101)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilfælde af hyperammonæmi forårsaget af andre urinstofcyklusforstyrrelser
  • Organisk acidæmi, lysinuric proteinintolerance
  • Mitokondrielle lidelser
  • Medfødt mælkesyredæmi,
  • Fedtsyreoxidationsfejl
  • Primær leversygdom vil blive udelukket
  • Personer med ekstrem lav fødselsvægt (<1.500 gram) vil også blive udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Carbaglu-relaterede bivirkninger og bivirkninger
Tidsramme: 15 år
Det primære resultatmål er at overvåge uønskede hændelser og bivirkninger, som vil blive rapporteret til FDA for at opfylde kravene til post-marketing overvågning.
15 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal hyperammonemiske hændelser
Tidsramme: 15 år
Antallet af hyperammonæmiske hændelser (ammoniak > 100 umol/L) vil blive overvåget hos deltagere, der tager Carbaglu for at sikre, at der ikke er væsentlige negative ændringer
15 år
IQ
Tidsramme: 15 år
IQ vil blive overvåget hos deltagere, der tager Carbaglu for at sikre, at der ikke er væsentlige negative ændringer
15 år
Højde
Tidsramme: 15 år
Højde (cm) vil blive overvåget hos deltagere, der tager Carbaglu for at sikre, at der ikke er væsentlige negative ændringer
15 år
Vægt
Tidsramme: 15 år
Vægt (kg) vil blive overvåget hos deltagere, der tager Carbaglu for at sikre, at der ikke er væsentlige negative ændringer
15 år
Unormale fysiske og neurologiske fund
Tidsramme: 15 år
Eventuelle unormale fysiske og neurologiske fund, der er rapporteret, vil blive undersøgt som potentielle bivirkninger/uønskede hændelser (se primært resultatmål). Efterforskere foretager en gennemgang af systemer og angiver, om resultaterne er normale, unormale eller ikke vurderet. Hvert unormalt fund kodes ved hjælp af SNOMED-koder.
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nicholas Ah Mew

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2012

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UCDC5111

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Dette er en post-marketing overvågningsundersøgelse, der udføres, så Orphan Europe (OE) kan opfylde sine rapporteringsforpligtelser efter FDA-godkendelse. Data vil blive delt med OE, som derefter vil rapportere til FDA. Der er ingen andre planer om at gøre disse data tilgængelige for andre forskere.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger