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孤儿欧洲 Carbaglu® 监控协议

2024年2月6日 更新者：Nicholas Ah Mew
本研究的目的是对 carglumic acid (Carbaglu) 进行上市后监测，以获得长期临床安全性信息。 Carglumic acid 被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗由于 N-乙酰谷氨酸合酶 (NAGS) 缺乏症引起的急性高氨血症。 FDA 要求的大部分数据已经通过尿素循环障碍的纵向研究（RDCRN 协议 #5101）收集。 本研究将收集有关不良事件（中期事件）、不良反应、妊娠和胎儿结局的额外数据。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
招聘中

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

详细说明

在尿素循环障碍中，N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症是最罕见的类型。 2010年，卡谷酸（Carabglu）被美国食品和药物管理局（FDA）批准“作为治疗因肝酶NAGS缺乏引起的急性高氨血症的辅助疗法，以及作为因肝酶缺乏引起的慢性高氨血症的维持疗法”。 NAGS 缺陷。” 作为上市后要求，美国 FDA 要求孤儿欧洲 (OE) 进行：

1604-2：患者登记，NAGS 缺乏症正在接受氨基甲酸治疗以获得长期临床安全信息。 数据将包括患者人口统计数据、carglumic acid 治疗详情、高氨血症的其他疗法、膳食蛋白质管理、临床状态、神经认知和精神运动状态、生长和发育状态以及不良事件。 来自该登记处的信息每年（在年度报告中）提交给 FDA，并在批准后 15 年提交最终报告。

1604-3：一项关于 carglumic acid 对妊娠和胎儿结局影响的研究。 该研究可以作为所有 NAGS 缺陷患者的注册中心的子研究进行。 关于妊娠和胎儿结局的信息应每年（在年度报告中）提交，并在批准后 15 年提交最终报告。

通过与美国现有的美国国立卫生研究院 (NIH) 赞助的尿素循环障碍联合会 (UCDC) 尿素循环障碍纵向研究（RDCRN 协议 #5101）（包括 NAGS 缺陷）合作，将促进该患者登记或监测协议. 纵向研究由 NIH 和其他慈善机构赞助。 它是一个学术管理网络，旨在对 UCD 患者的自然史、发病率和死亡率进行纵向多学科调查。 因此，它旨在收集美国所有 NAGS 缺陷患者的数据。 纵向研究中的措施与 Carbaglu 上市后研究兼容，包括：发育结果、病史、间隔病史、不良事件（临时事件）、妊娠史、体格检查、生命体征、实验室评估、饮食史和药物治疗记录。 将收集有关药物相关不良事件和妊娠结局的其他数据，用于 OE 以供 FDA 报告。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (估计的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
30

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

学习地点

  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • 副研究员：
          • Harvey Levy, MD
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 首席研究员：
          • Margo Breilyn, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

确诊 NAGS 缺乏症或疑似 NAGS 缺乏症，服用 Carbaglu 治疗 NAGS，并参加尿素循环障碍纵向研究（RDCRN 协议 #5101）

描述

纳入标准：

  • 确诊 NAGS 缺乏症或怀疑 NAGS 缺乏症
  • Carbaglu 摄入量用于治疗 NAGS
  • 参加了尿素循环障碍的纵向研究（RDCRN 协议 #5101）

排除标准：

  • 其他尿素循环障碍引起的高氨血症病例
  • 有机酸血症、赖氨酸尿蛋白不耐受
  • 线粒体疾病
  • 先天性乳酸血症，
  • 脂肪酸氧化缺陷
  • 排除原发性肝病
  • 出生体重极低（<1,500 克）的个体也将被排除在外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
Carbaglu相关的不良事件和不良反应
大体时间：15年
主要结果测量是监测不良事件和不良反应，这些不良事件和不良反应将报告给 FDA 以满足上市后监督要求。
15年

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
高氨血症事件的数量
大体时间：15年
服用 Carbaglu 的参与者将监测高氨血症事件（氨 > 100 umol/L）的次数，以确保没有明显的不良变化
15年
智商
大体时间：15年
将监测服用 Carbaglu 的参与者的智商，以确保没有显着的不利变化
15年
高度
大体时间：15年
将监测服用 Carbaglu 的参与者的身高（厘米），以确保没有明显的不利变化
15年
重量
大体时间：15年
将监测服用 Carbaglu 的参与者的体重（公斤），以确保没有明显的不利变化
15年
异常的身体和神经学发现
大体时间：15年
报告的任何异常身体和神经学发现将作为潜在的不良反应/不良事件进行调查（参见主要结果指标）。 调查人员对系统进行审查，并指出调查结果是正常、异常还是未评估。 每个异常发现都使用 SNOMED 代码进行编码。
15年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Nicholas Ah Mew

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Nicholas Ah Mew, MD、Children's National Health System

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2012年4月1日

初级完成 (估计的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2026年7月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2027年1月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2016年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年1月17日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年1月24日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2024年2月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2024年2月6日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • UCDC5111

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

这是一项正在进行的上市后监督研究，以便 Orphan Europe (OE) 能够履行其 FDA 批准后的报告义务。 数据将与 OE 共享，然后 OE 将向 FDA 报告。 没有其他计划将这些数据提供给其他研究人员。

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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