Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orphan Europe Carbaglu® Surveillance Protocol

6. února 2024 aktualizováno: Nicholas Ah Mew
Účelem této studie je provést postmarketingový dohled nad kyselinou karglumovou (Carbaglu) za účelem získání informací o dlouhodobé klinické bezpečnosti. Kyselina karglumová byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu akutní hyperamonémie způsobené nedostatkem N-acetylglutamátsyntázy (NAGS). Velká část údajů požadovaných FDA je již shromážděna prostřednictvím Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101). Tato studie bude shromažďovat další údaje o nežádoucích účincích (přechodné události), nežádoucích účincích, těhotenství a výsledcích plodu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Mezi poruchami cyklu močoviny je deficit N-acetylglutamátsyntázy (NAGS) nejvzácnějším typem. V roce 2010 byla kyselina karglumová (Carabglu) schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) „jako doplňková terapie pro léčbu akutní hyperamonémie v důsledku nedostatku jaterního enzymu NAGS a jako udržovací terapie pro chronickou hyperamonemii způsobenou na nedostatek NAGS." V rámci požadavků po uvedení na trh americký FDA požaduje, aby Orphan Europe (OE) prováděl:

1604-2: Registr pacientů s nedostatkem NAGS léčených kyselinou karglumovou za účelem získání informací o dlouhodobé klinické bezpečnosti. Údaje budou zahrnovat demografické údaje pacientů, podrobnosti o léčbě kyselinou karglumovou, další terapie hyperamonémie, dietní proteinový management, klinický stav, neurokognitivní a psychomotorický stav, stav růstu a vývoje a nežádoucí účinky. Informace z tohoto registru jsou každoročně předkládány FDA (ve výročních zprávách) se závěrečnou zprávou předloženou 15 let po schválení.

1604-3: Studie účinků kyseliny karglumové na těhotenství a výsledky plodu. Tato studie může být provedena jako dílčí studie v rámci registru pro všechny pacienty s deficitem NAGS. Informace o těhotenství a výsledcích plodu by měly být předkládány každoročně (ve výročních zprávách) a závěrečná zpráva by měla být předložena 15 let po schválení.

Tento registr pacientů nebo sledovací protokol bude usnadněn spoluprací se stávajícím dlouhodobým studiem poruch cyklu močoviny (UCDC) sponzorovaným Národním institutem zdraví (NIH) ve Spojených státech amerických (včetně deficitu NAGS) . Longitudinal Study je sponzorována NIH a dalšími filantropickými zdroji. Jde o akademicky řízenou síť s cílem provádět longitudinální multidisciplinární výzkum přirozené historie, nemocnosti a úmrtnosti u lidí s UCD. Cílem je proto shromáždit data o všech pacientech s nedostatkem NAGS v USA. Opatření v longitudinální studii jsou kompatibilní s postmarketingovou studií Carbaglu, včetně: vývojového výsledku, anamnézy, intervalové lékařské anamnézy, nežádoucích příhod (přechodné příhody), anamnézy těhotenství, fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí, laboratorního hodnocení, dietní anamnézy a léků evidence. Další údaje o nežádoucích účincích souvisejících s drogami a výsledcích těhotenství budou shromažďovány pro OE pro hlášení FDA.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Harvey Levy, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Margo Breilyn, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Potvrzená diagnóza nedostatku NAGS nebo podezření na nedostatek NAGS, užívání přípravku Carbaglu k léčbě NAGS a zařazení do Longitudinální studie poruch cyklu močoviny (RDCRN protokol #5101)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza nedostatku NAGS nebo podezření na nedostatek NAGS
  • Příjem Carbaglu pro léčbu NAGS
  • Zařazen do Longitudinální studie poruch cyklu močoviny (RDCRN protokol #5101)

Kritéria vyloučení:

  • Případy hyperamonémie způsobené jinými poruchami cyklu močoviny
  • Organická acidémie, intolerance lysinurového proteinu
  • Mitochondriální poruchy
  • Vrozená laktátová acidémie,
  • Poruchy oxidace mastných kyselin
  • Primární onemocnění jater bude vyloučeno
  • Vyloučeni budou také jedinci s extrémně nízkou porodní hmotností (<1 500 gramů).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky a nežádoucí účinky související s Carbaglu
Časové okno: 15 let
Primárním výsledným opatřením je sledování nežádoucích účinků a nežádoucích účinků, které budou hlášeny FDA, aby byly splněny požadavky na sledování po uvedení přípravku na trh.
15 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet hyperamonemických příhod
Časové okno: 15 let
U účastníků užívajících Carbaglu bude sledován počet hyperamonemických příhod (amoniak > 100 umol/l), aby se zajistilo, že nedojde k žádným významným nepříznivým změnám
15 let
IQ
Časové okno: 15 let
IQ bude monitorováno u účastníků užívajících Carbaglu, aby se zajistilo, že nedojde k významným nepříznivým změnám
15 let
Výška
Časové okno: 15 let
U účastníků užívajících Carbaglu bude monitorována výška (cm), aby se zajistilo, že nedojde k významným nepříznivým změnám
15 let
Hmotnost
Časové okno: 15 let
U účastníků užívajících Carbaglu bude sledována hmotnost (kg), aby se zajistilo, že nedojde k významným nepříznivým změnám
15 let
Abnormální fyzikální a neurologický nález
Časové okno: 15 let
Jakékoli hlášené abnormální fyzikální a neurologické nálezy budou vyšetřeny jako potenciální nežádoucí reakce/nežádoucí účinky (viz primární výsledné měření). Vyšetřovatelé provedou revizi systémů a označí, zda jsou nálezy normální, abnormální nebo nehodnocené. Každý abnormální nález je kódován pomocí kódů SNOMED.
15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nicholas Ah Mew

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2012

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UCDC5111

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Toto je postmarketingová sledovací studie, která se provádí, aby Orphan Europe (OE) mohla splnit své povinnosti hlásit po schválení FDA. Data budou sdílena s OE, který pak podá zprávu FDA. Neexistují žádné další plány na zpřístupnění těchto dat dalším výzkumníkům.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení