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Orphan Europe Carbaglu® Überwachungsprotokoll

6. Februar 2024 aktualisiert von: Nicholas Ah Mew
Der Zweck dieser Studie ist die Durchführung einer Post-Marketing-Überwachung von Carglumsäure (Carbaglu), um langfristige Informationen zur klinischen Sicherheit zu erhalten. Carglumsäure wurde von der United States Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von akuter Hyperammonämie aufgrund von N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS)-Mangel zugelassen. Viele der von der FDA geforderten Daten werden bereits im Rahmen der Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101) erhoben. Diese Studie wird zusätzliche Daten zu unerwünschten Ereignissen (Zwischenereignissen), Nebenwirkungen, Schwangerschaft und fetalen Ergebnissen sammeln.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Unter den Störungen des Harnstoffzyklus ist der Mangel an N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS) die seltenste Form. Im Jahr 2010 wurde Carglumsäure (Carabglu) von der United States Food and Drug Administration (FDA) „als Zusatztherapie zur Behandlung von akuter Hyperammonämie aufgrund des Mangels des hepatischen Enzyms NAGS und als Erhaltungstherapie für chronische Hyperammonämie aufgrund zu NAGS-Mangel." Als Post-Marketing-Anforderung fordert die US-amerikanische FDA, dass Orphan Europe (OE) Folgendes durchführt:

1604-2: Ein Register von Patienten mit NAGS-Mangel, die mit Carglumsäure behandelt werden, um Informationen zur langfristigen klinischen Sicherheit zu erhalten. Zu den Daten gehören demografische Daten der Patienten, Einzelheiten zur Behandlung mit Carglumsäure, andere Therapien für Hyperammonämie, Proteinmanagement in der Nahrung, klinischer Status, neurokognitiver und psychomotorischer Status, Wachstums- und Entwicklungsstatus sowie unerwünschte Ereignisse. Informationen aus diesem Register werden der FDA jährlich (in Jahresberichten) vorgelegt, wobei ein Abschlussbericht 15 Jahre nach der Zulassung vorgelegt wird.

1604-3: Eine Studie über die Auswirkungen von Carglumsäure auf Schwangerschaft und fötale Ergebnisse. Diese Studie kann als Teilstudie innerhalb des Registers für alle Patienten mit NAGS-Mangel durchgeführt werden. Informationen zu Schwangerschaft und fötalen Ergebnissen sollten jährlich (in Jahresberichten) vorgelegt werden, wobei der endgültige Bericht 15 Jahre nach der Zulassung eingereicht werden sollte.

Dieses Patientenregister oder Überwachungsprotokoll wird durch die Zusammenarbeit mit der bestehenden, von den National Institutes of Health (NIH) gesponserten Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC) Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN Protocol #5101) (einschließlich NAGS-Mangel) in den Vereinigten Staaten erleichtert . Die Längsschnittstudie wird vom NIH und anderen philanthropischen Quellen gesponsert. Es ist ein akademisch geleitetes Netzwerk mit dem Ziel, eine multidisziplinäre Längsschnittuntersuchung der Naturgeschichte, Morbidität und Mortalität bei Menschen mit UCD durchzuführen. Es zielt daher darauf ab, Daten zu allen Patienten mit NAGS-Mangel in den USA zu sammeln. Die Messungen in der Längsschnittstudie sind mit einer Post-Marketing-Studie von Carbaglu kompatibel, einschließlich: Entwicklungsergebnis, Anamnese, Intervall-Anamnese, unerwünschte Ereignisse (Zwischenereignisse), Schwangerschaftsanamnese, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, Laborbewertung, Ernährungsanamnese und Medikation Aufzeichnungen. Zusätzliche Daten zu arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignissen und Schwangerschaftsergebnissen werden für OE für die FDA-Berichterstattung gesammelt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Unterermittler:
          • Harvey Levy, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hauptermittler:
          • Margo Breilyn, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bestätigte Diagnose eines NAGS-Mangels oder Verdacht auf NAGS-Mangel, Einnahme von Carbaglu zur Behandlung von NAGS und Aufnahme in die Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders (RDCRN protocol #5101)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose eines NAGS-Mangels oder Verdacht auf NAGS-Mangel
  • Einnahme von Carbaglu zur Behandlung von NAGS
  • Eingeschrieben in die Längsschnittstudie zu Störungen des Harnstoffzyklus (RDCRN-Protokoll Nr. 5101)

Ausschlusskriterien:

  • Fälle von Hyperammonämie, die durch andere Störungen des Harnstoffzyklus verursacht werden
  • Organische Azidämie, Lysinur-Protein-Intoleranz
  • Mitochondriale Störungen
  • Angeborene Laktatazidämie,
  • Fettsäureoxidationsdefekte
  • Eine primäre Lebererkrankung wird ausgeschlossen
  • Personen mit extrem niedrigem Geburtsgewicht (<1.500 Gramm) werden ebenfalls ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen und Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Carbaglu
Zeitfenster: 15 Jahre
Die primäre Ergebnismessung ist die Überwachung unerwünschter Ereignisse und Nebenwirkungen, die der FDA gemeldet werden, um die Überwachungsanforderungen nach der Markteinführung zu erfüllen.
15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der hyperammonämischen Ereignisse
Zeitfenster: 15 Jahre
Die Anzahl der hyperammonämischen Ereignisse (Ammoniak > 100 μmol/l) wird bei Teilnehmern, die Carbaglu einnehmen, überwacht, um sicherzustellen, dass keine signifikanten nachteiligen Veränderungen auftreten
15 Jahre
IQ
Zeitfenster: 15 Jahre
Der IQ der Teilnehmer, die Carbaglu einnehmen, wird überwacht, um sicherzustellen, dass keine signifikanten nachteiligen Veränderungen auftreten
15 Jahre
Höhe
Zeitfenster: 15 Jahre
Die Größe (cm) wird bei Teilnehmern, die Carbaglu einnehmen, überwacht, um sicherzustellen, dass keine signifikanten nachteiligen Veränderungen auftreten
15 Jahre
Gewicht
Zeitfenster: 15 Jahre
Das Gewicht (kg) der Teilnehmer, die Carbaglu einnehmen, wird überwacht, um sicherzustellen, dass keine signifikanten nachteiligen Veränderungen auftreten
15 Jahre
Auffällige körperliche und neurologische Befunde
Zeitfenster: 15 Jahre
Alle gemeldeten abnormalen körperlichen und neurologischen Befunde werden als potenzielle Nebenwirkungen/Nebenwirkungen untersucht (siehe primäre Ergebnismessung). Die Ermittler führen eine Überprüfung der Systeme durch und geben an, ob die Ergebnisse normal, anormal oder nicht bewertet sind. Jeder abnormale Befund wird mit SNOMED-Codes codiert.
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Nicholas Ah Mew

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2012

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • UCDC5111

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Dies ist eine Post-Marketing-Überwachungsstudie, die durchgeführt wird, damit Orphan Europe (OE) seinen Berichtspflichten nach der FDA-Zulassung nachkommen kann. Die Daten werden mit OE geteilt, die dann der FDA Bericht erstatten. Es ist nicht geplant, diese Daten anderen Forschern zur Verfügung zu stellen.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS)-Mangel

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Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

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