Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Orphan Europe Carbaglu® Surveillance Protocol

6 februari 2024 uppdaterad av: Nicholas Ah Mew
Syftet med denna studie är att utföra övervakning efter marknadsföring av cargluminsyra (Carbaglu) för att få långsiktig klinisk säkerhetsinformation. Carglumic acid godkändes av United States Food and Drug Administration (FDA) för behandling av akut hyperammonemi på grund av N-acetylglutamatsyntas (NAGS)-brist. Mycket av de data som krävs av FDA är redan insamlade genom den longitudinella studien av ureacykelstörningar (RDCRN-protokoll #5101). Denna studie kommer att samla in ytterligare data om biverkningar (interimistiska händelser), biverkningar, graviditet och fosterutfall.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Detaljerad beskrivning

Bland ureacykelstörningarna är brist på N-acetylglutamatsyntas (NAGS) den sällsynta typen. År 2010 godkändes carglumic acid (Carabglu) av United States Food and Drug Administration (FDA) "som en tilläggsterapi för behandling av akut hyperammonemi på grund av bristen på leverenzymet NAGS, och som underhållsterapi för kronisk hyperammonemi pga. till NAGS-brist." Som krav efter marknadsföring begär amerikanska FDA att Orphan Europe (OE) utför:

1604-2: Ett register över patienter med NAGS-brist som behandlas med carglumsyra för att få långsiktig klinisk säkerhetsinformation. Data kommer att inkludera patientdemografi, detaljer om behandling med karglumsyra, andra terapier för hyperammonemi, kostproteinhantering, klinisk status, neurokognitiv och psykomotorisk status, tillväxt- och utvecklingsstatus och biverkningar. Information från detta register skickas till FDA årligen (i årsrapporter) med en slutrapport inlämnad 15 år efter godkännandet.

1604-3: En studie av effekterna av karglumsyra på graviditet och fosterutfall. Denna studie kan utföras som en delstudie inom registret för alla patienter med NAGS-brist. Information om graviditet och fosterutfall ska lämnas årligen (i årsrapporter) med en slutrapport inlämnad 15 år efter godkännande.

Detta patientregister eller övervakningsprotokoll kommer att underlättas av samarbete med det befintliga National Institutes of Health (NIH) sponsrade Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC) longitudinell studie av ureacykelstörningar (RDCRN Protocol #5101) (inklusive NAGS-brist) i USA . Den longitudinella studien sponsras av NIH och andra filantropiska källor. Det är ett akademiskt styrt nätverk med målet att genomföra en longitudinell multidisciplinär undersökning av naturhistoria, sjuklighet och dödlighet hos personer med UCD. Det syftar därför till att samla in data om alla patienter med NAGS-brist i USA. Åtgärder i den longitudinella studien är kompatibla med en Carbaglu post-marketing studie inklusive: utvecklingsresultat, medicinsk historia, intervall medicinsk historia, biverkningar (interimistiska händelser), graviditetshistoria, fysisk undersökning, vitala tecken, laboratorieutvärdering, kosthistoria och medicinering uppgifter. Ytterligare data om läkemedelsrelaterade biverkningar och graviditetsresultat kommer att samlas in för OE för FDA-rapportering.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
30

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nicholas Ah Mew, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Boston (UCDC New England Center)
        • Underutredare:
          • Harvey Levy, MD
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gerry Berry, MD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Rekrytering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Huvudutredare:
          • Margo Breilyn, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Bekräftad diagnos av NAGS-brist eller misstanke om NAGS-brist, tar Carbaglu för behandling av NAGS och inskriven i den longitudinella studien av ureacykelstörningar (RDCRN-protokoll #5101)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av NAGS-brist eller misstanke om NAGS-brist
  • Carbaglu-intag för behandling av NAGS
  • Inskriven i den longitudinella studien av ureacykelstörningar (RDCRN-protokoll #5101)

Exklusions kriterier:

  • Fall av hyperammonemi orsakad av andra ureacykelstörningar
  • Organisk acidemi, lysinuric proteinintolerans
  • Mitokondriella störningar
  • Medfödd mjölksyraemi,
  • Fettsyraoxidationsdefekter
  • Primär leversjukdom kommer att uteslutas
  • Individer med extremt låg födelsevikt (<1 500 gram) kommer också att uteslutas.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Carbaglu-relaterade biverkningar och biverkningar
Tidsram: 15 år
Det primära resultatmåttet är att övervaka biverkningar och biverkningar, som kommer att rapporteras till FDA för att uppfylla kraven för övervakning efter marknadsföring.
15 år

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal hyperammonemiska händelser
Tidsram: 15 år
Antalet hyperammonemiska händelser (ammoniak > 100 umol/L) kommer att övervakas hos deltagare som tar Carbaglu för att säkerställa att det inte finns några betydande negativa förändringar
15 år
IQ
Tidsram: 15 år
IQ kommer att övervakas hos deltagare som tar Carbaglu för att säkerställa att det inte finns några betydande negativa förändringar
15 år
Höjd
Tidsram: 15 år
Höjd (cm) kommer att övervakas hos deltagare som tar Carbaglu för att säkerställa att det inte finns några betydande negativa förändringar
15 år
Vikt
Tidsram: 15 år
Vikt (kg) kommer att övervakas hos deltagare som tar Carbaglu för att säkerställa att det inte finns några betydande negativa förändringar
15 år
Onormala fysiska och neurologiska fynd
Tidsram: 15 år
Alla onormala fysiska och neurologiska fynd som rapporteras kommer att undersökas som potentiella biverkningar/biverkningar (se primärt utfallsmått). Utredarna gör en genomgång av systemen och indikerar om fynden är normala, onormala eller inte bedömda. Varje onormalt fynd kodas med SNOMED-koder.
15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Nicholas Ah Mew

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Boston Children's Hospital

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Health System

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 april 2012

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 januari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
18 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
17 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
24 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
7 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 februari 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • UCDC5111

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detta är en övervakningsstudie efter marknadsföring som utförs så att Orphan Europe (OE) kan uppfylla sina rapporteringsskyldigheter efter FDA-godkännande. Data kommer att delas med OE som sedan kommer att rapportera till FDA. Det finns inga andra planer på att göra denna data tillgänglig för andra forskare.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på N-acetylglutamatsyntas (NAGS) brist

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar