グルコーストランスポーター1型欠乏症患者におけるトリヘプタノインの非盲検試験 (GLUT1DS)
2021年1月26日 更新者：Adrian Lacy
グルコーストランスポーター1型欠乏症候群（GLUT1 DS）患者におけるトリヘプタノインの非盲検試験
この研究は、5 年間の治療期間にわたる Glut1 DS の小児患者におけるトリヘプタノインの安全性と長期有効性を評価するために行われています。 Glut 1 は、脳へのグルコースの輸送を助けるタンパク質です。 ブドウ糖は、脳の主要なエネルギー源です。 Glut 1 DS は、このタンパク質が効果的に生成されるのを妨げ、脳のニューロンにエネルギーを奪います。
Glut1 DS は、発作、発達遅延、運動障害を特徴とする重度の衰弱性疾患です。 現在、Glut1 DS に特異的な承認済みの治療法はありません。 治療には一般に、発作を抑えるための投薬が含まれます。 ケトジェニックダイエットの使用は、投薬が無効であるか、または不十分な制御を提供する場合、発作を制御するのに効果的である可能性があります. しかし、患者がケトジェニックダイエットを長期間維持することは非常に困難である可能性があり、ケトジェニックダイエットの二次的な長期的影響がある可能性があります. トリヘプタノインは、脳に代替エネルギー源を提供できる分子に代謝され、ケトジェニックダイエットの多くの困難なしに発作を制御するのに役立つようです.
適格な患者は、GLUT1 DSと診断され、ケトジェニックダイエットを中止したか、現在ケトジェニックダイエットを行っていないか、トリヘプタノインで治療を受けているか現在治療中であり、他の臨床に適格でない場合、トリヘプタノインに耐えることができる患者である可能性があります。トライアル。
調査の概要
詳細な説明
トリヘプタノインは、グルコース輸送体 1 型欠乏症候群 (Glut1 DS) の発作の治療に提案されています。 Glut1 DS はまれな疾患であり、米国での有病率は約 3,300 と推定されています。
提案された研究は、5 年間の治療期間にわたる Glut1 DS 患者におけるトリヘプタノインの安全性と長期有効性を評価する非盲検研究です。 適格な患者は、トリヘプタノインで治療されているか、現在治療を受けており、他の臨床試験の資格がない場合、トリヘプタノインに耐えることができる患者である可能性があります。 以前にトリヘプタノインで治療された被験者は、1日の総カロリーの約35％（年齢に応じて〜1〜4g / kg /日）で投与を続けます. トリヘプタノインを服用していない被験者は、1 日総カロリーの 35% に達するまで、2 週間の固定滴定スケジュールを開始します。
この研究の主な目的は、トリヘプタノインの安全性を、有害事象の発生率と臨床検査値によって評価することです。 二次的な目的は、過去のベースラインからの発作頻度の変化によって測定されるトリヘプタノインの長期有効性を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Childrens Medical Center
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
この研究に参加する資格のある個人は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- 医師の診断によるGLUT1 DSの患者
- 1歳から50歳までの男女
- 併用AEDの使用が許可されています
- -患者は、この薬で治療されている（または現在治療されている）場合、トリヘプタノインに耐えることができます
- -研究者の意見では、研究手順とスケジュールを順守する意思があり、順守できる必要があります
- 研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面による同意（適切な場合）および法的権限のある代理人（LAR）による書面によるインフォームドコンセントを提供します
- -性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない
除外基準:
次の除外基準のいずれかを満たす個人は、研究に参加する資格がありません。
- 書面または口頭による同意、または書面によるインフォームドコンセントを与える意思がない、または与えることができない患者およびその法的に権限を与えられた代理人（必要に応じて）。
- GLUT1欠乏症治療のためのケトジェニックダイエットの併用
- バルプロ酸の併用
- 治験責任医師の意見では、患者は遵守していない可能性があります
- -スクリーニング時に乳児を妊娠中または授乳中
- -治験責任医師の見解では、被験者を有害事象の高いリスクにさらす、または追加の安全上の懸念を導入する、併存する疾患または状態、または検査室の異常があります
- 自殺念慮、行動、試みの履歴または現在
- -患者は、トリヘプタノインの安全性と有効性を段階的に評価するために設計された他の臨床試験の資格がありますクックチルドレンで開かれている別のINDの下でFDAによって承認されました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：スケジュールA
-以前にトリヘプタノインで治療された被験者
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スケジュール A: 以前にトリヘプタノインで治療された被験者は、1 日の総カロリーの約 35% (年齢に応じて ~1-4g/kg/日) を投与し続けます。 スケジュール B: トリヘプタノインの投与を受けていない被験者は、1 日の総カロリーの 35% に達するまで 2 週間の固定滴定スケジュールを開始します (年齢に応じて 1 ～ 4 g/kg/日)。 被験者が 2 週間の固定滴定期間の終わりまでに 1 日総カロリーの 35% という目標に達していない場合、用量滴定は達成されるまで、または最大耐用量が確立されるまで続けられるべきです。 |
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実験的：スケジュールB
トリヘプタノインに対するナイーブ
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スケジュール A: 以前にトリヘプタノインで治療された被験者は、1 日の総カロリーの約 35% (年齢に応じて ~1-4g/kg/日) を投与し続けます。 スケジュール B: トリヘプタノインの投与を受けていない被験者は、1 日の総カロリーの 35% に達するまで 2 週間の固定滴定スケジュールを開始します (年齢に応じて 1 ～ 4 g/kg/日)。 被験者が 2 週間の固定滴定期間の終わりまでに 1 日総カロリーの 35% という目標に達していない場合、用量滴定は達成されるまで、または最大耐用量が確立されるまで続けられるべきです。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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13週間でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと 13 週間
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
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ベースラインと 13 週間
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26週でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと 26 週間
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと 26 週間
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1年でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと1年
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと1年
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18か月でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと 18 か月
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと 18 か月
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2年でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと2年
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと2年
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3年でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと3年
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと3年
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4年でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと 4 年間
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと 4 年間
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5年でのベースラインからの発作頻度の報告された変化
時間枠：ベースラインと5年
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発作日誌を使用して、発作の日付、種類、回数、異常な症状を追跡しました。
被験体はスクリーニング時に発作日誌を与えられ、毎日の発作活動を一定期間記録した。
特に断りのない限り、被験者はスクリーニング期間中およびその後の各研究訪問の 2 週間前に毎日このフォームに記入します。
下の表は、各時点のベースラインからの発作頻度の変化を表しています。
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ベースラインと5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Adrian Lacy, MD、Cook Children's Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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- Johnson W Jr; Cosmetic Ingredient Review Expert Panel. Final report on the safety assessment of trilaurin, triarachidin, tribehenin, tricaprin, tricaprylin, trierucin, triheptanoin, triheptylundecanoin, triisononanoin, triisopalmitin, triisostearin, trilinolein, trimyristin, trioctanoin, triolein, tripalmitin, tripalmitolein, triricinolein, tristearin, triundecanoin, glyceryl triacetyl hydroxystearate, glyceryl triacetyl ricinoleate, and glyceryl stearate diacetate. Int J Toxicol. 2001;20 Suppl 4:61-94.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年2月20日
一次修了 (実際)
2019年6月30日
研究の完了 (実際)
2019年6月30日
試験登録日
最初に提出
2014年1月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月13日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年1月26日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。