Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio in aperto della trieptanoina in pazienti con sindrome da deficit di tipo 1 del trasportatore di glucosio (GLUT1DS)

26 gennaio 2021 aggiornato da: Adrian Lacy

Uno studio in aperto della trieptanoina in pazienti con sindrome da deficit di tipo 1 del trasportatore di glucosio (GLUT1 DS)

Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della trieptanoina nei pazienti pediatrici con Glut1 DS per un periodo di trattamento di 5 anni. Glut 1 è una proteina che aiuta a trasportare il glucosio al cervello. Il glucosio è la principale fonte di energia del cervello. Glut 1 DS impedisce a questa proteina di essere efficacemente prodotta, causando privazione di energia ai neuroni del cervello.

Glut1 DS è una malattia gravemente debilitante caratterizzata da convulsioni, ritardo dello sviluppo e disturbi del movimento. Al momento non esistono trattamenti approvati specifici per Glut1 DS. Il trattamento generalmente include farmaci per il controllo delle convulsioni. L'uso di una dieta chetogenica può essere efficace nel controllare le convulsioni quando i farmaci sono inefficaci o forniscono un controllo insufficiente. Tuttavia, la dieta chetogenica può essere molto difficile da mantenere per i pazienti per lunghi periodi di tempo e potrebbero esserci effetti secondari negativi a lungo termine della dieta chetogenica. La trieptanoina viene metabolizzata in molecole che possono fornire una fonte di energia alternativa al cervello, e sembra aiutare a controllare le convulsioni senza molte delle difficoltà della dieta chetogenica.

I pazienti idonei possono essere quelli a cui è stata diagnosticata GLUT1 DS e che hanno interrotto o non sono attualmente in dieta chetogenica, o sono in grado di tollerare trieptanoina se sono stati trattati o sono attualmente in trattamento con trieptanoina e non si qualificano per nessun altro trattamento clinico processo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trieptanoina è proposta per il trattamento delle convulsioni nella sindrome da deficit di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS). Glut1 DS è una malattia rara con una prevalenza stimata negli Stati Uniti di ~ 3.300.

Lo studio proposto è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della trieptanoina in pazienti con Glut1 DS per un periodo di trattamento di 5 anni. I pazienti idonei possono essere coloro che sono in grado di tollerare trieptanoina se sono stati trattati o sono attualmente in trattamento con trieptanoina e non si qualificano per nessun altro studio clinico. I soggetti precedentemente trattati con trieptanoina continueranno a dosare circa il 35% delle calorie giornaliere totali (~1-4 g/kg/giorno, a seconda dell'età). I soggetti naïve alla trieptanoina inizieranno un programma di titolazione fisso di 2 settimane fino a raggiungere il 35% delle calorie giornaliere totali.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza della trieptanoina tramite tassi di eventi avversi e valori di laboratorio. L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia a lungo termine della trieptanoina misurata dalla variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale storico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Childrens Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Gli individui idonei a partecipare a questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Pazienti con GLUT1 DS secondo la diagnosi del medico
  2. Maschi e femmine, di età compresa tra 1 e 50 anni
  3. Autorizzato a essere in terapia concomitante con AED
  4. I pazienti sono in grado di tollerare la trieptanoina se sono stati (o sono attualmente in trattamento) con questo farmaco
  5. Deve, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere disposto e in grado di rispettare le procedure e il programma dello studio
  6. Fornire il consenso scritto (se appropriato) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  7. I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio
  8. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio

Criteri di esclusione:

Gli individui che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non saranno idonei a partecipare allo studio:

  1. Pazienti e i loro rappresentanti legalmente autorizzati (a seconda dei casi) non disposti o in grado di fornire assenso scritto o verbale o consenso informato scritto.
  2. Somministrazione concomitante di una dieta chetogenica per il trattamento del deficit di GLUT1
  3. Somministrazione concomitante di acido valproico
  4. Secondo l'investigatore, il paziente potrebbe non essere conforme
  5. Incinta o allattamento di un bambino allo screening
  6. Ha una malattia o condizione concomitante, o un'anomalia di laboratorio che, secondo l'investigatore, pone il soggetto ad alto rischio di eventi avversi o introduce ulteriori problemi di sicurezza
  7. Precedenti o attuali ideazioni, comportamenti e tentativi di suicidio
  8. Il paziente si qualifica per qualsiasi altro studio clinico progettato per valutare progressivamente la sicurezza e l'efficacia della trieptanoina come approvato dalla FDA nell'ambito di un IND separato che è aperto presso Cook Children's

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pianificare un
Soggetti precedentemente trattati con trieptanoina
Droga: Trieptanoina

Programma A: i soggetti precedentemente trattati con trieptanoina continueranno a dosare circa il 35% delle calorie giornaliere totali (~1-4 g/kg/giorno, a seconda dell'età).

Programma B: i soggetti naïve alla trieptanoina inizieranno un programma di titolazione fisso di 2 settimane fino a quando non avranno raggiunto il 35% delle calorie giornaliere totali (~1-4 g/kg/giorno a seconda dell'età). Se un soggetto non ha raggiunto l'obiettivo del 35% delle calorie giornaliere totali, entro la fine del periodo di titolazione fissa di 2 settimane, la titolazione della dose deve continuare fino al raggiungimento o fino a quando non è stata stabilita la dose massima tollerata.
Sperimentale: Programma B
Naïve alla trieptanoina
Droga: Trieptanoina

Programma A: i soggetti precedentemente trattati con trieptanoina continueranno a dosare circa il 35% delle calorie giornaliere totali (~1-4 g/kg/giorno, a seconda dell'età).

Programma B: i soggetti naïve alla trieptanoina inizieranno un programma di titolazione fisso di 2 settimane fino a quando non avranno raggiunto il 35% delle calorie giornaliere totali (~1-4 g/kg/giorno a seconda dell'età). Se un soggetto non ha raggiunto l'obiettivo del 35% delle calorie giornaliere totali, entro la fine del periodo di titolazione fissa di 2 settimane, la titolazione della dose deve continuare fino al raggiungimento o fino a quando non è stata stabilita la dose massima tollerata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 13 settimane
Lasso di tempo: Basale e 13 settimane
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio.
Basale e 13 settimane
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 26 settimane
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e 26 settimane
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 1 anno
Lasso di tempo: Basale e un anno
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e un anno
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 18 mesi
Lasso di tempo: Basale e 18 mesi
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e 18 mesi
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 2 anni
Lasso di tempo: Basale e due anni
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e due anni
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 3 anni
Lasso di tempo: Basale e tre anni
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e tre anni
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 4 anni
Lasso di tempo: Basale e quattro anni
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e quattro anni
Variazione segnalata nella frequenza delle crisi rispetto al basale a 5 anni
Lasso di tempo: Basale e cinque anni
È stato utilizzato un diario delle crisi per tenere traccia della data, del tipo, del numero e della presentazione insolita delle crisi. Ai soggetti è stato fornito un diario delle crisi durante lo screening per registrare l'attività giornaliera delle crisi per periodi di tempo incrementali. Salvo diversa deroga, i soggetti completano questo modulo quotidianamente durante il periodo di screening e per due settimane prima di ogni successiva visita di studio. La tabella seguente rappresenta la variazione della frequenza delle crisi rispetto al basale per ciascun punto temporale.
Basale e cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Adrian Lacy

Collaboratori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Adrian Lacy, MD, Cook Children's Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

20 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

15 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013-NEUR-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trieptanoina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Oman

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi