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リソソーム酸性リパーゼ欠損症の参加者におけるセベリパーゼ アルファの安全性と有効性の研究

2019年11月20日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

リソソーム酸性リパーゼ欠損症患者におけるセベリパーゼ アルファの多施設非盲検試験

この研究では、ライソソーム酸性リパーゼ欠損症 (LAL-D) の広範な参加者集団におけるセベリパーゼ アルファの安全性と有効性を評価しました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、以前に研究されたよりも広範な LAL-D 参加者集団におけるセベリパーゼ アルファの静脈内 (IV) 注入の安全性を評価することでした。 そのような参加者は、年齢、疾患の進行、造血幹細胞または肝臓移植による以前の治療、あまり一般的でない疾患の症状、またはプラセボ対照研究への参加を妨げる疾患の特徴のために、LAL-D の他の研究への登録から除外された可能性があります。 . この非盲検研究には、8 か月以上の乳児、小児、および成人が含まれていました。 この研究の少なくとも 4 人の参加者は、2 歳から 4 歳の間である必要がありました。 適格な参加者は、セベリパーゼ アルファを隔週で 1 ミリグラム/キログラム (mg/kg) の用量で投与されました (qow)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  1. -参加者は、投与時に生後8か月を超えていました。
  2. -中央研究所によって決定されたLAL-D診断の確認、または以前に造血幹細胞移植または肝臓移植を受けた参加者の場合、過去の酵素活性またはLAL-Dの診断を確認する分子遺伝学的検査。

  3. スクリーニング時の年齢が 8 か月以上 4 歳未満の参加者は、次の文書化された LAL-D の臨床症状の少なくとも 1 つを持っていました。

    • 脂質異常症
    • トランスアミナーゼ上昇
    • 成長障害
    • 吸収不良の疑い
    • LAL-Dのその他の臨床症状

  4. スクリーニング時の年齢が 4 歳以上の参加者は、次の文書化された LAL-D の臨床症状の少なくとも 1 つを持っていました。

    • 進行した肝疾患の証拠
    • -過去の肝臓または造血移植を受けた参加者の組織学的に確認された疾患の再発
    • 持続性脂質異常症
    • 吸収不良の疑い
    • LAL-Dのその他の臨床症状

主な除外基準:

  1. 参加者は、適切に治療されていないLAL-D以外の活動性肝疾患の既知の原因を持っていました。
  2. -参加者は造血幹細胞または肝臓移植を受け、投与時から2年未満。
  3. -LAL-Dによる合併症以外の併存疾患のある参加者は、6か月以内に不可逆的または高い死亡リスクに関連するか、研究のコンプライアンスまたはデータ解釈を妨げます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セベリパーゼアルファ
小児および成人の参加者は、1 mg/kg qow の用量でセベリパーゼ アルファの IV 治療を開始しました。 参加者は、治験責任医師の裁量およびスポンサーとの協議により、用量調整を検討されました。 事前に定義された用量漸増基準が満たされた場合、3 mg/kg qow への用量漸増が検討されました。 これらの基準が引き続き満たされる場合、その後、毎週 (qw) 3 mg/kg に用量を増やすことを検討しました。 セベリパーゼ アルファ治療に対する不耐性の証拠に基づいて、0.35 mg/kg qow までの減量が許可されました。 96 週間の治療期間を完了した参加者は、治療期間を延長して最大 48 週間、セベリパーゼ アルファの投与を継続することが許可されました。
薬：セベリパーゼアルファ
セベリパーゼアルファの点滴静注
他の名前：
  • SBC-102

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重度の治療に伴う有害事象（TEAE）を経験している参加者
時間枠：スクリーニング、第 144 週
この非盲検試験でセベリパーゼ アルファを投与された参加者について、重度の TEAE を経験した参加者の数が示されています。 有害事象（AE）情報は、参加者（または参加者の親または法定後見人）とのスケジュールされた各連絡先で取得されました。 有害事象は、治験薬投与との因果関係を必要としない、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。 AE は、治験薬に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患である可能性があります。 研究中に重症度が悪化した既存の状態は、AEとして報告されました。 因果関係に関係なく、すべての重大な AE およびその他の重大でない AE の概要は、報告された AE モジュールにあります。 Clinical Data Interchange Standards Consortium Study Data Tabulation Model 標準用語 v3.1.1 を使用して評価された重症度。 投与された治験薬の投与量ではなく、年齢層に従ってのみ提示されたデータ。
スクリーニング、第 144 週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから144週目までの血清脂質の変化率
時間枠：ベースライン、144週目
脂質代謝に対するセベリパーゼ アルファの効果は、4 つの血清脂質のベースラインから 144 週までの変化を測定することによって評価されました。高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C);非 HDL-C;トリグリセリド。 これらの臨床検査のための血液サンプルは、予定された時点で収集され、中央検査室によって分析されました。
ベースライン、144週目
参加者は抗薬物抗体 (ADA) について陽性反応を示しました
時間枠：144週目
セベリパーゼ アルファの安全性と免疫原性に対する ADA の影響は、この非盲検試験でセベリパーゼ アルファを投与された参加者の ADA を検査することによって評価されました。 評価のための血液サンプルは、2 週目、4 週目、8 週目、12 週目、およびその後 12 週ごとに注入を研究する前に収集されました。 ADA陽性の参加者は、セベリパーゼアルファ酵素活性および/または細胞取り込みを阻害する中和抗体の存在についても検査されました。 中等度または重度の注入関連反応（IAR）を経験している参加者は、次の研究訪問（研究薬物注入の前）でADAの追加評価を受けることになっていました。これらの参加者は、血清トリプターゼの分析のために、IAR 発症後 1 ～ 2 時間および次の検査来院時 (治験薬注入前) に血清サンプルも採取することになっていました。 ADA陽性になり、中和抗体陽性の参加者の数が表示されます。
144週目
小児科参加者におけるベースラインから144週までのボディマス指数（BMI）の年齢別パーセンタイルの変化率
時間枠：ベースライン、144週目
成長遅延の証拠を示す小児患者（18 歳以下）の成長パラメーターに対するセベリパーゼ アルファの効果を評価するために、ベースラインから 144 週までの年齢に対する BMI パーセンタイルの人体測定パラメーターの変化率が報告されています。 人体測定パラメーターは、標準的な成長曲線にプロットされました。 可能であれば、成長パラメータに関する過去のデータも分析に組み込まれました。 年齢に応じた BMI のパーセンタイルと Z スコアは、評価日の参加者の年齢に適した標準的な成長チャートを使用して決定されました。2 歳以下の参加者の世界保健機関の標準的な成長チャートと疾病管理センターの標準です。 2 歳以上の参加者の成長チャート。
ベースライン、144週目
ベースラインから144週までのChild-Pughステータスの変化
時間枠：ベースライン、144週目
肝機能に対するセベリパーゼ アルファの効果を評価するために、ベースラインから 144 週までに Child-Pugh 状態が変化した参加者の数を報告します。 このステータスは、臨床診療で慢性肝疾患患者の予後を評価するために使用される Child-Pugh スコアに基づいています。 総血清ビリルビン、血清アルブミン、プロトロンビン時間、腹水、および肝性脳症を含む、臨床検査結果および身体検査からの個々のスコア（スコア1〜3、3が最も深刻であることを示す）を合計することにより、検査データがスコアの導出に使用されました。 . 合計スコアは、クラス A (5 または 6 のスコア)、クラス B (7 ～ 9 のスコア)、またはクラス C (10 ～ 15 のスコア) として報告された Child-Pugh ステータスを決定するために使用されました。 より高いスコアとより高いカテゴリは、より悪い結果を表しています。 クラスの 2 種類のシフトのうちの 1 つとして報告されたデータ: ベースラインからの変化なし。ベースラインからの減少。
ベースライン、144週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年6月24日

一次修了 (実際)

2017年12月28日

研究の完了 (実際)

2017年12月28日

試験登録日

最初に提出

2014年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年4月9日

最初の投稿 (見積もり)

2014年4月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年12月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年11月20日

最終確認日

2019年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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