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리소좀 산성 리파아제 결핍 환자를 대상으로 한 세벨리파아제 알파의 안전성 및 효능 연구

2019년 11월 20일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

리소좀 산성 리파아제 결핍 환자의 Sebelipase Alfa에 대한 다기관 공개 라벨 연구

이 연구는 리소좀 산성 리파아제 결핍증(LAL-D)이 있는 광범위한 참가자 집단에서 세벨리파아제 알파의 안전성과 효능을 평가했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 이전에 연구된 것보다 더 광범위한 LAL-D 참여자 집단에서 세벨리파제 알파의 정맥(IV) 주입의 안전성을 평가하는 것이었습니다. 이러한 참가자는 연령, 질병 진행, 조혈 줄기 세포 또는 간 이식에 의한 이전 치료, 흔하지 않은 질병 징후 또는 위약 대조 연구에 참여를 방해하는 질병 특성으로 인해 LAL-D의 다른 연구 등록에서 제외되었을 수 있습니다. . 이 오픈 라벨 연구에는 8개월 이상의 유아, 어린이 및 성인이 포함되었습니다. 최소 4명의 참가자가 2세에서 4세 사이여야 했습니다. 적격 참가자는 격주로 1밀리그램/킬로그램(mg/kg) 용량의 세벨리파제 알파를 받았습니다(qow).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
  • 독일
      • Freiburg, 독일, 79106
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117997
  • 멕시코
      • Mexico City, 멕시코, 06720
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, 미국, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
  • 브라질
      • Sao Paulo, 브라질, 04024-002
  • 스페인
      • A Coruna, 스페인, 15006
      • Barcelona, 스페인, 08036
      • Madrid, 스페인, 28046
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
  • 이탈리아
      • Padova, 이탈리아, 35128
  • 칠면조
      • Balcali, 칠면조, 01300
  • 캐나다
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V7
  • 크로아티아
      • Zagreb, 크로아티아, 10000
  • 호주
      • Westmead, 호주, NSW 2145

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  1. 참가자는 투약 시점에 >8개월이었습니다.
  2. 중앙 실험실에서 결정한 LAL-D 진단 확인 또는 이전에 조혈 줄기 세포 이식 또는 간 이식을 받은 참가자의 경우 LAL-D 진단을 확인하는 과거 효소 활동 또는 분자 유전 검사.

  3. 스크리닝 시 8개월 이상 4세 미만인 참가자는 LAL-D의 다음과 같은 문서화된 임상 증상 중 최소 1개를 가졌습니다.

    • 이상지질혈증
    • 상승된 트랜스아미나제
    • 성장 장애
    • 의심되는 흡수 장애
    • LAL-D의 다른 임상 증상

  4. 스크리닝 시 4세 이상인 참가자는 LAL-D의 다음과 같은 문서화된 임상 징후 중 최소 1개를 가졌습니다.

    • 진행성 간 질환의 증거
    • 과거 간 또는 조혈 이식을 받은 참여자에서 조직학적으로 확인된 질병 재발
    • 지속성 이상지질혈증
    • 의심되는 흡수 장애
    • LAL-D의 다른 임상 증상

주요 제외 기준:

  1. 참가자는 적절하게 치료되지 않은 LAL-D 이외의 활동성 간 질환의 알려진 원인을 가졌습니다.
  2. 참가자는 투약 시점으로부터 2년 이내에 조혈 줄기 세포 또는 간 이식을 받았습니다.
  3. 돌이킬 수 없거나 6개월 이내에 사망 위험이 높거나 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해할 LAL-D로 인한 합병증 이외의 동반이환이 있는 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 세벨리파제 알파
소아 및 성인 참가자는 1 mg/kg qow 용량의 세벨리파제 알파로 IV 치료를 시작했습니다. 참가자는 조사자의 재량에 따라 후원자와 협의하여 용량 조정이 고려되었습니다. 미리 정의된 용량 증량 기준이 충족되면 3 mg/kg qow로 증량하는 것이 고려되었습니다. 이러한 기준이 계속 충족되면 매주(qw) 3mg/kg으로 증량하는 후속 용량 증량을 고려했습니다. 세벨리파제 알파 치료에 대한 과민증의 증거에 근거하여 0.35mg/kg qow만큼 낮은 용량 감소가 허용되었습니다. 96주 치료 기간을 마친 참가자는 현지 약물 가용성 및 연구 참여 상태에 따라 최대 48주까지 연장된 치료 기간으로 세벨리파제 알파를 계속 투여받을 수 있었습니다.
의약품: 세벨리파제 알파
세벨리파제 알파 IV 주입
다른 이름들:
  • SBC-102

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참여자
기간: 스크리닝, 144주차
이 오픈 라벨 연구에서 세벨리파제 알파를 받은 참가자에 대해 심각한 TEAE를 경험한 참가자의 수가 제시되었습니다. 부작용(AE) 정보는 참가자(또는 참가자의 부모 또는 법적 보호자)와 예정된 각 접촉에서 획득했습니다. AE는 연구 약물 투여와의 인과 관계를 필요로 하지 않는 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다. 연구 동안 중증도가 악화된 기존 상태는 AE로 보고되었습니다. 인과관계에 관계없이 모든 심각한 및 기타 심각하지 않은 AE의 요약은 보고된 AE 모듈에 있습니다. Clinical Data Interchange Standards Consortium Study Data Tabulation Model 표준 용어 v3.1.1을 사용하여 심각도를 평가했습니다. 데이터는 받은 연구 약물의 용량이 아닌 연령 그룹에 따라서만 제시되었습니다.
스크리닝, 144주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 144주차까지 혈청 지질의 변화율
기간: 기준선, 144주차
지질 대사에 대한 세벨리파제 알파의 효과는 4가지 혈청 지질: 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C); 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C); 비 HDL-C; 트리글리세리드. 이러한 임상 실험실 테스트를 위한 혈액 샘플은 예정된 시점에 수집되어 중앙 실험실에서 분석되었습니다.
기준선, 144주차
항약물 항체(ADA) 양성 반응을 보인 참가자
기간: 144주차
세벨리파제 알파의 안전성 및 면역원성에 대한 ADA의 영향은 이 오픈 라벨 연구에서 세벨리파제 알파를 투여받은 참가자의 ADA 테스트를 통해 평가되었습니다. 평가를 위한 혈액 샘플은 2주차, 4주차, 8주차, 12주차 및 그 후 12주마다 연구 주입 전에 수집되었습니다. ADA에 대해 양성 반응을 보인 참가자는 또한 세벨리파제 알파 효소 활성 및/또는 세포 흡수를 억제하는 중화 항체의 존재에 대해 테스트를 받았습니다. 중등도 또는 중증 주입 관련 반응(IAR)을 경험한 모든 참가자는 다음 연구 방문(연구 약물 주입 전)에서 ADA에 대한 추가 평가를 받았습니다. 이 참가자들은 또한 혈청 트립타제 분석을 위해 IAR 발병 후 1~2시간 및 다음 연구 방문(연구 약물 주입 전)에 혈청 샘플을 수집했습니다. ADA 양성이 되고 항체 중화에 양성 반응을 보인 참가자의 수가 표시됩니다.
144주차
소아 참가자에서 144주차 기준선에서 체질량 지수(BMI)-연령 백분위수의 변화율
기간: 기준선, 144주차
성장 지연의 증거가 있는 소아 참가자(≤18세)의 성장 매개변수에 대한 세벨리파제 알파의 효과를 평가하기 위해 기준선에서 144주까지 연령별 BMI 백분위수의 인체 측정 매개변수 변화율이 보고됩니다. 인체 측정 매개 변수는 표준 성장 곡선에 표시되었습니다. 가능한 경우 성장 매개변수에 대한 과거 데이터도 분석에 통합되었습니다. 연령별 BMI에 대한 백분위수 및 Z-점수는 평가 날짜에 참가자의 연령에 적합한 표준 성장 차트를 사용하여 결정되었습니다. 참가자의 ≤2세에 대한 세계보건기구 표준 성장 차트 및 질병 통제 센터 표준 2세 이상의 참가자를 위한 성장 차트.
기준선, 144주차
Child-Pug 상태가 기준선에서 144주로 이동
기간: 기준선, 144주차
간 기능에 대한 세벨리파제 알파의 효과를 평가하기 위해 Child-Pugh 상태가 기준선에서 144주로 이동한 참가자의 수가 보고됩니다. 상태는 만성 간 질환이 있는 개인의 예후를 평가하기 위해 임상 실습에서 사용되는 Child-Pugh 점수를 기반으로 합니다. 총 혈청 빌리루빈, 혈청 알부민, 프로트롬빈 시간, 복수 및 간성 뇌병증을 포함하는 임상 실험실 검사 결과 및 신체 검사로부터 개별 점수(1~3점, 가장 심한 경우 3점)를 합산하여 검사실 데이터를 점수 도출에 사용했습니다. . 총 점수는 Class A(5~6점), Class B(7~9점) 또는 Class C(10~15점)로 보고된 Child-Pugh 상태를 결정하는 데 사용되었습니다. 더 높은 점수와 더 높은 범주는 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 수업 중 2가지 교대 유형 중 하나로 보고된 데이터: 기준선에서 변경 없음; 기준선에서 거부합니다.
기준선, 144주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 6월 24일

기본 완료 (실제)

2017년 12월 28일

연구 완료 (실제)

2017년 12월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 4월 9일

처음 게시됨 (추정)

2014년 4월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 20일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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