Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sebelipase Alfan turvallisuus- ja tehokkuustutkimus osallistujilla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

keskiviikko 20. marraskuuta 2019 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Monikeskus, avoin tutkimus Sebelipase Alfasta potilailla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

Tässä tutkimuksessa arvioitiin sebelipaasialfan turvallisuutta ja tehoa laajalla osallistujapopulaatiolla, jolla oli lysosomaalisen happaman lipaasin puutos (LAL-D).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida sebelipaasialfan suonensisäisten (IV) infuusioiden turvallisuutta laajemmassa LAL-D-osallistujajoukossa kuin aiemmin tutkittu. Sellaiset osallistujat on saatettu sulkea pois muista LAL-D-tutkimuksista iän, taudin etenemisen, aikaisemman hematopoieettisen kantasoluhoidon tai maksansiirron, harvinaisempien taudin ilmentymien tai sellaisten sairauden ominaisuuksien vuoksi, jotka estäisivät osallistumisen lumekontrolloituun tutkimukseen. . Tähän avoimeen tutkimukseen osallistui yli 8 kuukauden pikkulapsia, lapsia ja aikuisia. Vähintään neljän tutkimukseen osallistuneen oli oltava 2-4-vuotiaita. Tukikelpoiset osallistujat saivat sebelipaasialfaa annoksella 1 milligramma/kg (mg/kg) joka toinen viikko (qow).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105
  • Australia
      • Westmead, Australia, NSW 2145
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
  • Brasilia
      • Sao Paulo, Brasilia, 04024-002
  • Espanja
      • A Coruna, Espanja, 15006
      • Barcelona, Espanja, 08036
      • Madrid, Espanja, 28046
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko, 06720
  • Saksa
      • Freiburg, Saksa, 79106
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
  • Turkki
      • Balcali, Turkki, 01300
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117997
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Osallistuja oli yli 8 kuukauden ikäinen annosteluhetkellä.
  2. LAL-D-diagnoosin vahvistaminen keskuslaboratorion määrittämänä tai osallistujille, joilla on aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto tai maksansiirto, historiallinen entsyymiaktiivisuus tai molekyyligeneettinen testaus, joka vahvistaa LAL-D-diagnoosin.

  3. Yli 8 kuukauden mutta alle 4-vuotiailla osallistujilla seulonnassa oli vähintään yksi seuraavista dokumentoiduista LAL-D:n kliinisistä ilmenemismuodoista:

    • Dyslipidemia
    • Kohonneet transaminaasit
    • Heikentynyt kasvu
    • Epäilty imeytymishäiriö
    • Muu LAL-D:n kliininen ilmentymä

  4. Seulonnassa ≥4-vuotiailla osallistujilla oli vähintään yksi seuraavista dokumentoiduista LAL-D:n kliinisistä oireista:

    • Todisteet edenneestä maksasairaudesta
    • Histologisesti vahvistettu taudin uusiutuminen osallistujilla, joilla on aiemmin ollut maksan tai hematopoieettinen siirto
    • Pysyvä dyslipidemia
    • Epäilty imeytymishäiriö
    • Muu LAL-D:n kliininen ilmentymä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujalla oli tiedossa muita aktiivisen maksasairauden syitä kuin LAL-D, jota ei ollut hoidettu riittävästi.
  2. Osallistuja sai hematopoieettisen kantasolun tai maksansiirron < 2 vuotta annoksen antamisesta.
  3. Osallistuja, jolla on muita samanaikaisia ​​sairauksia kuin LAL-D:stä johtuvia komplikaatioita, jotka olivat peruuttamattomia tai joihin liittyi korkea kuolleisuusriski 6 kuukauden kuluessa tai jotka häiritsisivät tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sebelipase Alfa
Lapset ja aikuiset osallistujat aloittivat IV-hoidon sebelipaasialfalla annoksella 1 mg/kg qow. Osallistujien annoksen muuttamista harkittiin tutkijan harkinnan mukaan ja sponsorin kanssa neuvoteltuna. Annoksen nostamista tasolle 3 mg/kg qow harkittiin, jos ennalta määritellyt annoksen korotuskriteerit täyttyivät. Jos nämä kriteerit täyttyivät edelleen, harkittiin myöhempää annoksen nostamista tasolle 3 mg/kg joka viikko (qw). Annoksen pienentäminen niinkin pieneksi kuin 0,35 mg/kg qow sallittiin sebelipaasialfa-hoidon intoleranssin perusteella. Osallistujat, jotka suorittivat 96 viikon hoitojakson, saivat jatkaa sebelipaasialfa-hoitoa pidennetyllä hoitojaksolla jopa 48 viikon ajan, kunnes paikallinen lääkkeiden saatavuus ja tutkimukseen osallistumistila olivat.
Lääke: Sebelipase Alfa
Sebelipaasialfan IV-infuusio
Muut nimet:
  • SBC-102

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, jotka kokevat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Näytös, viikko 144
Vakavia TEAE-oireita kokeneiden osallistujien lukumäärä esitetään osallistujien osalta, jotka saivat sebelipaasialfaa tässä avoimessa tutkimuksessa. Tietoa haittatapahtumista (AE) saatiin jokaisesta sovitusta yhteydenotosta osallistujan (tai osallistujan vanhemman tai laillisen huoltajan) kanssa. AE määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka ei vaatinut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeen antamiseen. AE on voinut olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimuslääkkeeseen vai ei. Aiemmin olemassa olevat sairaudet, jotka pahenivat tutkimuksen aikana, ilmoitettiin haittavaikutuksina. Yhteenveto kaikista vakavista ja muista ei-vakavista AE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -moduulissa. Vakavuus arvioitiin käyttämällä Clinical Data Interchange Standards Consortium Study Data Bulation -mallin standarditerminologiaa v3.1.1. Tiedot esitetään vain ikäryhmän mukaan, ei vastaanotetun tutkimuslääkkeen annosta.
Näytös, viikko 144

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin lipidien prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Sebelipaasialfan vaikutus lipidimetaboliaan arvioitiin mittaamalla muutos lähtötilanteesta viikkoon 144 neljässä seerumin lipidissä: matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C); korkean tiheyden lipoproteiinikolesteroli (HDL-C); ei-HDL-C; triglyseridit. Verinäytteet näitä kliinisiä laboratoriotutkimuksia varten kerättiin sovittuina ajankohtina ja analysoitiin keskuslaboratoriossa.
Perustaso, viikko 144
Osallistujat, joiden testit ovat positiivisia lääkevasta-aineille (ADA)
Aikaikkuna: Viikko 144
ADA-lääkkeiden vaikutus sebelipaasialfan turvallisuuteen ja immunogeenisyyteen arvioitiin testaamalla ADA:ita osallistujilla, jotka saivat sebelipaasialfaa tässä avoimessa tutkimuksessa. Verinäytteet otettiin arviointia varten ennen tutkimusinfuusioita viikolla 2, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja joka 12. viikko sen jälkeen. Osallistujilta, joiden testi oli positiivinen ADA:ille, testattiin myös neutraloivien vasta-aineiden esiintyminen, jotka estivät sebelipaasialfaentsyymiaktiivisuutta ja/tai soluunottoa. Jokaisen osallistujan, joka koki kohtalaisen tai vaikean infuusioon liittyvän reaktion (IAR), piti saada lisäarviointi ADA:ista seuraavalla tutkimuskäynnillä (ennen tutkimuslääkeinfuusiota); näille osallistujille piti myös kerätä seeruminäytteet 1-2 tuntia IAR:n alkamisen jälkeen ja seuraavalla tutkimuskäynnillä (ennen tutkimuslääkeinfuusiota) seerumin tryptaasianalyysiä varten. Esitetään niiden osallistujien määrä, joista tuli ADA-positiivisia ja jotka testasivat positiivisia neutraloivien vasta-aineiden suhteen.
Viikko 144
Prosenttimuutos kehon massaindeksissä (BMI) - iän prosenttiosuus lähtötasosta viikkoon 144 pediatrisilla osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Sebelipaasialfan vaikutusten arvioimiseksi kasvuparametreihin lapsipotilailla (≤18-vuotiaat), joilla on todisteita kasvun viivästymisestä, raportoidaan BMI-prosenttipisteen antropometrisen parametrin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 144. Antropometriset parametrit piirrettiin standardikasvukäyriin. Mahdollisuuksien mukaan analyyseihin sisällytettiin myös historiallisia tietoja kasvuparametreista. BMI:n prosenttiosuudet ja Z-pisteet määritettiin käyttämällä vakiokasvukaavioita, jotka sopivat osallistujan ikään arviointipäivänä: Maailman terveysjärjestön standardikasvukaavio ≤2-vuotiaille osallistujille ja Centers for Disease Control -standardi. kasvukaavio yli 2-vuotiaille osallistujille.
Perustaso, viikko 144
Child-Pugh-tilan muutos lähtötilanteesta viikkoon 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Sebelipaasialfan maksan toimintaan kohdistuvien vaikutusten arvioimiseksi raportoidaan niiden osallistujien määrä, joiden Child-Pugh-status on siirtynyt lähtötilanteesta viikkoon 144. Status perustuu Child-Pugh-pisteisiin, joita käytetään kliinisessä käytännössä arvioimaan ennustetta potilailla, joilla on krooninen maksasairaus. Laboratoriotietoja käytettiin pisteytyksen johtamiseen laskemalla yhteen yksittäiset pisteet (pisteet 1-3, 3 osoitti vakavimman) kliinisistä laboratoriotesteistä ja fyysisistä tutkimuksista, mukaan lukien seerumin kokonaisbilirubiini, seerumin albumiini, protrombiiniaika, askites ja hepaattinen enkefalopatia . Kokonaispisteitä käytettiin Child-Pugh-tilan määrittämiseen, ja se ilmoitettiin luokkana A (pistemäärä 5 tai 6), luokkana B (pistemäärä 7–9) tai luokkana C (pistemäärä 10–15). Korkeammat pisteet ja korkeammat kategoriat edustivat huonompaa tulosta. Tiedot raportoidaan yhtenä kahdesta vuorotyypistä luokassa: Ei muutosta lähtötasosta; Hylkää lähtötasosta.
Perustaso, viikko 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. kesäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 14. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sebelipase Alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa