X連鎖性筋管状ミオパシー（XLMTM）患者のカルテレビュー
2022年7月27日 更新者：Astellas Gene Therapies
RECENSUS 研究: X 連鎖性筋管状ミオパシー (XLMTM) 患者のカルテレビュー
約 100 人の XLMTM 患者 (50 人の死亡記録と 20 人の生存記録を取得することを目標とする) のこのレトロスペクティブカルテレビュー (RECENSUS) は、XLMTM の臨床症状と記録された医療管理に関するさらなる知識を提供し、将来の治療介入研究の設計に役立つ可能性があります。 .
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
161
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Pedro、California、アメリカ、90732
- Cure CMD
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida - Gainesville, Children's Research Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
X連鎖筋管ミオパチーの男性
説明
包含基準:
- -MTM1遺伝子の確認された突然変異、またはXLMTMの遺伝的に確認された家族歴と筋生検の組み合わせに起因するXLMTMと診断された患者
- 患者は男性
- 各患者の利用可能な医療記録へのアクセス
- 関連するIRBが適切な同意放棄を提供しない限り、親または法的保護者による署名済みのインフォームドコンセントおよび/または患者による同意（該当する場合）
除外基準:
- XLMTMの治療を目的とした介入研究に参加した後の患者データ（介入研究に参加する前の患者データが含まれる場合があります）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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XLMTM 患者 - 故人
非介入的遡及カルテレビュー
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非介入的遡及カルテレビュー
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XLMTM 患者 - 生きている
非介入的遡及カルテレビュー
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非介入的遡及カルテレビュー
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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サバイバル
時間枠：寿命、最大 50 年
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記述統計量: 平均、中央値、死亡患者の死亡年齢の範囲、平均、中央値、生存患者の現在の年齢の範囲
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寿命、最大 50 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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診断時の年齢
時間枠：寿命、最大 50 年
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記述統計量: 平均、中央値、確定診断年齢の範囲
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寿命、最大 50 年
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気管切開時の年齢（該当する場合）
時間枠：寿命、最大 50 年
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記述統計量: 気管切開を必要とする患者数の平均、中央値、範囲 (該当する場合)、および気管切開時の平均年齢
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寿命、最大 50 年
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必要な年齢/換気の種類 (該当する場合)
時間枠：寿命、最大 50 年
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記述統計量: 換気を必要とする患者数の平均、中央値、範囲 (該当する場合)、および換気の種類
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寿命、最大 50 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年9月1日
一次修了 (実際)
2019年12月1日
研究の完了 (実際)
2019年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年8月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月2日
最初の投稿 (見積もり)
2014年9月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月27日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。