AML患者を対象としたエルトロンボパグ併用または非併用でのデシタビンのランダム化プラセボ対照第2相試験 (DELTA)

急性骨髄性白血病 (AML) は、5 年の全生存期間 (OS) を含む予後不良の疾患です。 全人口では20％。 特に、高齢のAML患者の転帰は悲惨であり、大多数の患者は診断後1年以内に死亡する。 これは、高齢の AML 患者の治療選択肢が若い年齢の患者とは大きく異なるためでもあります。 実際、高齢者には心臓病、腎不全、血管疾患などの合併症がよく見られ、集中的な治療に耐える能力に影響を及ぼします。 また、高齢の患者は若い患者に比べ、治療中に生命を脅かす重篤な感染症を発症する可能性が高くなります。 感染性合併症に加えて、重度の血小板減少症による出血が、かなりの数の患者の罹患率と死亡率の原因となっています。 若いAML患者と比較して、高齢のAML患者は、予後不良の核型、骨髄異形成症候群（MDS）の罹患率が高く、化学療法剤に対する固有の耐性に関与するタンパク質の発現が高い。 その結果、従来のアントラサイクリンベースの化学療法は、65 歳以上の患者に使用されることはほとんどありません。 最近のランダム化試験（Kantarjian et al. 2012）に基づいて、デシタビン（DAC）による低強度エピジェネティック療法は、ドイツを含むほとんどのヨーロッパ諸国で第一選択の標準治療となっています。 それにもかかわらず、この治療を行ったとしても、1 年生存率は約 30 % にすぎません。 さらに、重度の血小板減少症はこの治療法の主な副作用であり、治療の成功にとって極めて重要な治療の適切な継続を妨げる可能性があります。 血小板輸血による支持療法は主に短期間でのみ効果があり、多くの場合入院が必要となるため、緩和状態にあるこれらの患者の生活の質を低下させます。 したがって、患者は、アザシチジン（AZA）またはDACとエルトロンボパグ（EPAG）のような経口トロンボポエチン受容体アゴニストの併用による血小板数の増加を目的としたアプローチから恩恵を受ける可能性があります。 これにより、血小板減少症の長期化による用量の遅れが防止され、DAC/AZA 療法の遵守が向上する可能性があります。 さらに、EPAG の潜在的な抗白血病効果も、これらの AML 患者にとって有益である可能性があります。