アザシチジンで治療された骨髄異形成症候群またはAMLの患者に対するシチジンデアミナーゼの評価

骨髄異形成症候群 (MDS) は、進行性骨髄不全に由来する病状のグループであり、血液細胞の産生が無効になります。 重症度に応じて、MDS は生命を脅かすレベルまで生活の質を低下させます。 合併症や併存疾患により、疾患のあらゆる段階で死亡する可能性があり、急性骨髄性白血病 (AML) への進行が最悪の進展です。 アザシチジンは、さまざまな骨髄異形成症候群の治療に広く使用されている独自のエピジェネティックな作用機序を持つヌクレオシド類似体です。 一般的に忍容性は良好ですが、重度の、時には生命を脅かす毒性が一部の患者で予想外に観察されました。 シチジン デアミナーゼ (CDA)、アザシチジンの解毒ステップに関与する肝酵素に影響を与える遺伝子多型は、一方では欠乏患者の重度の毒性に起因する臨床転帰不良の原因となり、他方では超代謝患者の治療失敗に関与する可能性があります。この臨床研究は、CDAレベルの値を薬物関連毒性のリスクおよびアザシチジン治療に対する臨床反応と相関させることを目的としています。