このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

HIV-1感染患者におけるジンクフィンガーヌクレアーゼCCR5修飾造血幹/前駆細胞の安全性研究

2025年10月8日 更新者：City of Hope Medical Center

HIV-1 (R5) 感染患者におけるジンクフィンガーヌクレアーゼ (ZFN) CCR5 修飾 CD34+ 造血幹/前駆細胞 (SB-728mR-HSPC) の実現可能性、安全性、生着を評価するパイロット研究

この研究の目的は、ブスルファンによるコンディショニング後に SB-728mR-HSPC を投与することの安全性と実現可能性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、cART で治療されており、ウイルスが検出されていないが CD4+ 細胞レベルが最適ではない HIV-1 (R5) 感染患者に自家 SB-728mR-HSPC を投与することの安全性と実現可能性を評価することです。 CCR5破壊されたHSPCが生着する可能性を高めるために、患者は遺伝子組み換え細胞を注入される前に、2日または3日(コホート1またはコホート2)のブスルファン(4000μM/日のAUCを目標とする用量)のコースを受け取ります。 . SB-728mR-HSPC 注入後 9 ～ 12 か月で、CD4 細胞数が 600 細胞/μL 以上で、5 量体 PCR で検出された末梢血中に CCR5 修飾 CD4 細胞が 1% 以上ある患者は、ATI を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope Medical center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90035
        • UCLA CARE Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90069
        • Mills Clinical Research
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • Quest Clinical Research
    • Connecticut
      • Norwalk、Connecticut、アメリカ、06850
        • Circle CARE Center, LLC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • コホート 1 の最大年齢は 75 歳、コホート 2 の最大年齢は 65 歳です。
  • HIV-1 R5血清陽性で、CXCR4向性ウイルスの証拠がない。
  • -スクリーニング評価の前の少なくとも12か月間、HIV-1が検出されない（<20 gc / ml HIV-1 RNA）cARTで。
  • CD4+ T 細胞数は ≥200 cells/µL および ≤750 cells/µL です。
  • -研究のコンプライアンスとフォローアップを妨げる心理社会的状態はありません。
  • 臨床的に重要な心筋症、うっ血性心不全がないこと。

二次適格基準（登録用）：

  • HSPC の動員のための完全な G-CSF/Plerixa。
  • 2 つのアフェレーシスで ≥7.5 x 10^6 CD34+ 細胞/kg を収集します。
  • SB-728mR-HSPC 製品はすべてのリリース テストに合格しました

除外基準:

  • cARTレジメンでのAZTまたはマラビロックの使用。
  • -白血病、骨髄異形成、凝固障害、血栓塞栓症などの重大な血液疾患の病歴。
  • -結核、クリプトコッカス症など、過去1年以内に発生したAIDS関連の日和見感染症で、治験責任医師が決定した治療が成功していない。
  • -AIDS関連症候群、感染性またはその他の場合、主任研究者によって決定されたように、HSPC注入後の罹患率の過度のリスクを引き起こすと認識された場合。
  • アクティブな HBV または HCV 感染症、すなわち血中の HBV DNA および HCV RNA を有する患者は除外されます。 不活性であるが過去に HBV (HBV 表面抗原または HBV 表面抗体陽性) または不活性 HCV (HCV 抗体陽性) に感染したことのある人は、エラストグラフィーによる腹部超音波検査で決定されるように、肝硬変にかかっていてはなりません。
  • 活動性CMV網膜炎またはその他の活動性CMV関連臓器機能不全。
  • CXCR4-トロピックウイルス。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • -HIV関連脳症の病歴;あらゆる種類の認知症;過去12か月の発作;インフォームドコンセントを直接提供できないと認識されている。
  • 参加者は、他の治験薬、または同時の生物学的療法、化学療法、または放射線療法を受けていない可能性があります。 -過去45日以内の以前の治験薬または医療機器研究への参加。
  • -免疫調節剤またはステロイドの使用の現在または履歴。
  • -HIVワクチンまたは遺伝子治療製品による以前の治療。
  • -過去12か月間のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
  • -活動的な悪性腫瘍のある参加者。 ただし、皮膚がん、すなわち基底細胞がんまたは扁平上皮がん、および治癒目的で治療された悪性腫瘍の参加者で、2年以上既知の活動性疾患が存在しない場合は、対象となる場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1:
ターゲット ブスルファン AUC レベル: 8,000 μM*分 (+/- 1,000)
遺伝的：SB-728mR-HSPC 点滴 ブスルファンコンディショニングの 3 日後
他の名前：
  • ブスルファン
実験的：コホート 2:
ブスルファン AUC レベル: 12,000 μM*分 (+/- 1,000)
遺伝的：SB-728mR-HSPC 点滴 ブスルファンコンディショニングの 3 日後
他の名前：
  • ブスルファン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
各ブスルファン投与レベル後に SB-728mR-HSPC を投与された被験者の毒性
時間枠：18ヶ月
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
製造プロセス全体で収集、遺伝子改変、およびリリースされた CD34+ HSPC の数
時間枠：勉強の最初の約1〜2ヶ月
勉強の最初の約1〜2ヶ月

その他の成果指標

結果測定
時間枠
骨髄におけるCCR5改変HSPCの検出
時間枠：月12まで
月12まで
好中球および血小板生着時間によって測定される血液学的回復までの時間
時間枠：5年生まで
5年生まで
SB-728mR-HSPC 注入後の CD4+ T 細胞の割合の変化
時間枠：5年生まで
5年生まで
SB-728mR-HSPC 注入後の CD4+ T 細胞数の変化
時間枠：5年生まで
5年生まで
SB-728mR-HSPC 注入後の CD4/CD8 比の変化
時間枠：5年生まで
5年生まで
血液中の CCR5 修飾 PBMC の経時的な検出
時間枠：5年生まで
5年生まで
抗レトロウイルス薬の治療中断中の血漿中のHIV-1 RNAレベル
時間枠：ATI 0 日目および 2、4、6、8、10、12、14、16、および 28 週
ATI 0 日目および 2、4、6、8、10、12、14、16、および 28 週
PBMCにおけるプロウイルスDNAの縦方向の変化
時間枠：18ヶ月
18ヶ月
ブスルファンの薬物動態解析（AUCレベル）
時間枠：ブスルファン前および注入終了後 15、30、60、180、および 240 分
ブスルファン前および注入終了後 15、30、60、180、および 240 分

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

City of Hope Medical Center

協力者

Sangamo Therapeutics
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

捜査官

  • 主任研究者：Amrita Y. Krishnan, MD、City of Hope Medical center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年3月10日

一次修了 (推定)

2026年8月24日

研究の完了 (推定)

2026年8月24日

試験登録日

最初に提出

2015年3月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年7月15日

最初の投稿 (推定)

2015年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月8日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 14017

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

HIVの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Indonesia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する