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HIV-1 감염 환자에서 Zinc Finger Nuclease CCR5로 변형된 조혈모/전구세포의 안전성 연구

2025년 10월 8일 업데이트: City of Hope Medical Center

HIV-1(R5) 감염 환자에서 ZFN(Zinc Finger Nuclease) CCR5 변형 CD34+ 조혈 줄기/전구 세포(SB-728mR-HSPC)의 타당성, 안전성 및 생착을 평가하기 위한 파일럿 연구

이 연구의 목적은 부설판으로 컨디셔닝 후 SB-728mR-HSPC 투여의 안전성과 타당성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 cART로 치료를 받고 있고 검출할 수 없는 바이러스를 가지고 있지만 차선의 CD4+ 세포 수준을 가진 HIV-1(R5) 감염 환자에게 자가 SB-728mR-HSPC를 투여하는 것의 안전성과 타당성을 평가하는 것입니다. CCR5 교란된 HSPC의 생착 가능성을 강화하기 위해 환자는 유전적으로 변형된 세포를 주입하기 전에 2일 또는 3일(코호트 1 또는 코호트 2) 부설판(AUC 4000μM/일을 목표로 하는 투여량) 과정을 받게 됩니다. . SB-728mR-HSPC 주입 후 9~12개월에 CD4 세포 수가 ≥600개 세포/µL이고 펜타머 PCR로 검출된 말초 혈액 내 CCR5 변형 CD4 세포가 1% 이상인 비빈혈 환자는 ATI를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90035
        • UCLA CARE Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90069
        • Mills Clinical Research
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • Quest Clinical Research
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, 미국, 06850
        • Circle CARE Center, LLC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 코호트 1의 최대 연령은 75세, 코호트 2의 최대 연령은 65세입니다.
  • CXCR4-tropic 바이러스의 증거가 없는 HIV-1 R5 혈청 양성 반응.
  • 스크리닝 평가 전 최소 12개월 동안 검출할 수 없는 HIV-1(<20gc/ml HIV-1 RNA)이 있는 cART에서.
  • CD4+ T 세포는 ≥200 cells/µL 및 ≤750 cells/µL로 계산됩니다.
  • 연구 준수 및 후속 조치를 방해하는 심리 사회적 조건이 없습니다.
  • 임상적으로 유의한 심근병증, 울혈성 심부전의 부재.

2차 자격 기준(등록용):

  • HSPC의 동원을 위한 완전한 G-CSF/Plerixa.
  • 2개의 aphereses에서 ≥7.5 x 10^6 CD34+ 세포/kg을 수집합니다.
  • SB-728mR-HSPC 제품은 모든 릴리스 테스트를 통과했습니다.

제외 기준:

  • cART 요법에서 AZT 또는 마라비록 사용.
  • 백혈병, 골수이형성증, 응고병증 및 혈전색전증과 같은 중요한 혈액학적 질환의 병력.
  • 결핵, 크립토코쿠스증과 같이 지난 1년 이내에 발생하고 수석 연구원에 의해 결정된 대로 치료가 성공적이지 못한 모든 AIDS 관련 기회 감염.
  • 감염성 또는 기타 AIDS 관련 증후군, HSPC 주입 후 이환율에 대한 과도한 위험을 유발하는 것으로 인식되는 경우, 주임 연구원이 결정합니다.
  • 활동성 HBV 또는 HCV 감염, 즉 혈액 내 HBV DNA 및 HCV RNA가 있는 환자는 제외됩니다. 비활성이지만 HBV(양성 HBV 표면 항원 또는 HBV 표면 항체) 또는 비활성 HCV(양성 HCV 항체)에 과거 감염이 있는 사람은 탄성 초음파 검사를 통한 간경변증이 없어야 합니다.
  • 활성 CMV 망막염 또는 기타 활성 CMV 관련 기관 기능 장애.
  • CXCR4-트로픽 바이러스.
  • 임산부 또는 수유부.
  • HIV 관련 뇌병증의 모든 병력; 모든 종류의 치매; 지난 12개월 동안의 발작; 정보에 입각한 동의를 직접 제공할 능력이 없다고 판단되는 경우.
  • 참가자는 다른 조사 에이전트 또는 동시 생물학적, 화학 요법 또는 방사선 요법을 받지 않을 수 있습니다. 이전 45일 이내에 사전 조사 약물 또는 의료 기기 연구에 참여.
  • 면역조절제 또는 스테로이드 사용의 현재 또는 과거력.
  • HIV 백신 또는 유전자 치료 제품을 사용한 이전 치료.
  • 지난 12개월 동안의 알코올 또는 약물 남용 이력.
  • 활동성 악성 종양이 있는 참가자. 그러나 피부암, 즉 기저 세포 또는 편평 세포 암종, 그리고 ≥2년 동안 알려진 활동성 질병이 없는 치료 의도로 치료된 악성 종양이 있는 참가자는 자격이 될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1:
대상 busulfan AUC 수준: 8,000 µM*min(+/- 1,000)
유전적: SB-728mR-HSPC 부설판 컨디셔닝 후 3일 주입
다른 이름들:
  • 부설판
실험적: 코호트 2:
busulfan AUC 레벨: 12,000 µM*min(+/- 1,000)
유전적: SB-728mR-HSPC 부설판 컨디셔닝 후 3일 주입
다른 이름들:
  • 부설판

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
각 부설판 용량 수준 후 SB-728mR-HSPC를 투여받은 피험자의 독성
기간: 18개월
18개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
제조 공정 전반에 걸쳐 수집, 유전자 변형 및 방출된 CD34+ HSPC의 수
기간: 처음 1~2개월 공부
처음 1~2개월 공부

기타 결과 측정

결과 측정
기간
골수에서 CCR5 변형 HSPC의 검출
기간: 12개월까지
12개월까지
호중구 및 혈소판 생착 시간으로 측정한 혈액학적 회복 시간
기간: 5학년까지
5학년까지
SB-728mR-HSPC 주입 후 CD4+ T 세포 백분율의 변화
기간: 5학년까지
5학년까지
SB-728mR-HSPC 주입 후 CD4+ T 세포 수의 변화
기간: 5학년까지
5학년까지
SB-728mR-HSPC 주입 후 CD4/CD8 비율의 변화
기간: 5학년까지
5학년까지
시간 경과에 따른 혈액 내 CCR5 변형 PBMC 검출
기간: 5학년까지
5학년까지
항 레트로 바이러스 약물 치료 중단 중 혈장 내 HIV-1 RNA 수준
기간: ATI 0일 및 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 및 28주
ATI 0일 및 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 및 28주
PBMC에서 proviral DNA의 세로 방향 변화
기간: 18개월
18개월
부설판의 약동학적 분석(AUC 수준)
기간: pre-busulfan 및 주입 종료 후 15, 30, 60, 180 및 240분
pre-busulfan 및 주입 종료 후 15, 30, 60, 180 및 240분

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

City of Hope Medical Center

협력자

Sangamo Therapeutics
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

수사관

  • 수석 연구원: Amrita Y. Krishnan, MD, City of Hope Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 3월 10일

기본 완료 (추정된)

2026년 8월 24일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 15일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 7월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 14017

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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